Terminé

Multi-Center, Randomized, Double-Blind, Placebo-Controlled Study of the Safety and Efficacy of Fabrazyme on Progression of Renal Disease and Significant Clinical Events in Patients With Fabry Disease

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Ce qui est testé

Fabrazyme (agalsidase beta)

+ Placebo

Biologique
Qui peut participer

Maladie de Fabry+19

+ Maladies du cerveau

+ Maladies cérébrales métaboliques

À partir de 16 ans
+16 critères d'éligibilité
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Comment se déroule l'étude

Étude thérapeutique

Groupe PlaceboPhase 4
Interventionnel
Date de début : février 2001
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Résumé

Sponsor principalGenzyme, a Sanofi Company
Dernière mise à jour : 27 janvier 2026
Issu d'une base de données validée par les autorités. Revendiquer en tant que partenaire

Date de début de l'étude : 1 février 2001

Date à laquelle le premier participant a commencé l'étude.

People with Fabry disease have an alteration in their genetic material (DNA) which causes a deficiency of the a-galactosidase A enzyme. Fabrazyme (agalsidase beta) is a drug that helps to breakdown and remove certain types of fatty substances called "glycolipids." These glycolipids are normally present within the body in most cells. In Fabry disease, glycolipids build up in various tissues such as the liver, kidney, skin, and blood vessels because a-galactosidase A is not present, or is present in small quantities. The build up of glycolipid ("globotriaosylceramide" or "GL-3") levels in these tissues in particular is thought to cause the clinical symptoms that are common to Fabry disease. This study will test the safety and efficacy of Fabrazyme in the treatment of patients with Fabry disease.

Titre officielMulti-Center, Randomized, Double-Blind, Placebo-Controlled Study of the Safety and Efficacy of Fabrazyme on Progression of Renal Disease and Significant Clinical Events in Patients With Fabry Disease
NCT00074984
Sponsor principalGenzyme, a Sanofi Company
Dernière mise à jour : 27 janvier 2026
Issu d'une base de données validée par les autorités. Revendiquer en tant que partenaire

Protocole

Cette section fournit des détails sur le plan de l'étude, y compris la manière dont l'étude est conçue et ce qu'elle évalue.
Détails du design

82 participants à inclure

Nombre total de participants que l'essai clinique vise à recruter.

Traitement

Cette étude teste un ou plusieurs traitements pour évaluer leur efficacité contre une maladie ou un problème de santé spécifique. L'objectif est de voir si un nouveau médicament ou une thérapie fonctionne mieux, ou provoque moins d'effets secondaires que les options existantes.

Éligibilité

Les chercheurs recherchent des patients correspondant à une certaine description appelée critères d'éligibilité : état de santé général ou traitements antérieurs du patient.
Conditions
Critères

Tout sexe

Le sexe biologique des participants éligibles à s'inscrire.

À partir de 16 ans

Tranche d'âge des participants éligibles à participer.

Volontaires sains non autorisés

Indique si les individus en bonne santé et ne présentant pas la condition étudiée peuvent participer.

Conditions

Pathologie

Maladie de FabryMaladies du cerveauMaladies cérébrales métaboliquesMaladies CardiovasculairesMaladies du système nerveux centralTroubles cérébro-vasculairesLipidosesErreurs innées du métabolisme lipidiqueMaladies métaboliquesErreurs innées du métabolismeMaladies et anomalies congénitales, héréditaires et néonatalesMaladies du système nerveuxMaladies nutritionnelles et métaboliquesSphingolipidosesMaladies vasculairesMaladies de stockage lysosomalMaladies de stockage lysosomal, système nerveuxMaladies métaboliques cérébrales congénitalesMaladies Génétiques CongénitalesMaladies génétiques liées à l'XTroubles du métabolisme des lipidesMaladies des petits vaisseaux cérébraux

Critères

7 critères d'inclusion nécessaires pour participer
Patients must provide written informed consent
Patients must be at least 16 years old
Patients must have a current diagnosis of Fabry disease and have a clinical presentation consistent of Fabry disease (decreased sweating, Fabry pain, angiokeratoma, etc.)
Patients may not have received enzyme replacement therapy as a treatment for Fabry disease
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9 critères d'exclusion empêchent la participation
Patient has undergone or is currently scheduled for kidney transplantation or is currently on dialysis
Patient has acute renal failure
Patient has participated in a study employing an investigational drug within 30 days of study entry
Patient has diabetes mellitus or presence of confounding renal disease
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Plan de l'étude

Découvrez tous les traitements administrés dans cette étude, leur description détaillée et ce qu'ils impliquent.
Groupes de traitement
Objectifs de l'étude

2 groupes d'intervention sont désignés dans cette étude

50% de chances d'être dans le groupe placebo en aveugle

Groupes de traitement

Groupe I

Comparateur actif
Patients randomized to Fabrazyme (agalsidase beta).

Groupe II

Placebo
Patients randomized to placebo

Objectifs de l'étude

Objectifs principaux

Objectifs secondaires

Centres d'étude

Ce sont les hôpitaux, cliniques ou centres de recherche où l'essai est conduit. Vous pouvez trouver le site le plus proche de vous ainsi que son statut.

Cette étude comporte 26 sites

Suspendu

University of Alabama at Birmingham

Birmingham, United StatesOuvrir University of Alabama at Birmingham dans Google Maps
Suspendu

Cedars-Sinai Medical Center

Los Angeles, United States
Suspendu

University of San Francisco

San Francisco, United States
Suspendu

University of Connecticut Health Partners

Farmington, United States
Terminé26 Centres d'Étude