A Multi-center, Open-Label Extension Study of the Safety and Efficacy of Recombinant Human a-Galactosidase A (r-haGAL) Replacement in Patients With Fabry Disease
Collecte de données
Maladie de Fabry+17
+ Maladies du cerveau
+ Maladies cérébrales métaboliques
Étude thérapeutique
Résumé
Date de début de l'étude : 1 octobre 1999
Date à laquelle le premier participant a commencé l'étude.People with Fabry disease have an alteration in their genetic material (DNA) which causes a deficiency of the a-galactosidase A enzyme. Fabrazyme is a drug that helps to breakdown and remove certain types of fatty substances called "glycolipids." These glycolipids are normally present within the body in most cells. In Fabry disease, glycolipids build up in various tissues such as the liver, kidney, skin, and blood vessels because a-galactosidase A is not present, or is present in small quantities. The build up of glycolipid ("globatriaosylceramide" or "GL-3") levels in these tissues in particular is thought to cause the clinical symptoms that are common to Fabry disease. This study will test the safety and efficacy of Fabrazyme in the treatment of patients with Fabry disease.
Protocole
Cette section fournit des détails sur le plan de l'étude, y compris la manière dont l'étude est conçue et ce qu'elle évalue.58 participants à inclure
Nombre total de participants que l'essai clinique vise à recruter.Traitement
Éligibilité
Les chercheurs recherchent des patients correspondant à une certaine description appelée critères d'éligibilité : état de santé général ou traitements antérieurs du patient.Tout sexe
Le sexe biologique des participants éligibles à s'inscrire.À partir de 16 ans
Tranche d'âge des participants éligibles à participer.Volontaires sains non autorisés
Indique si les individus en bonne santé et ne présentant pas la condition étudiée peuvent participer.Conditions
Pathologie
Critères
Inclusion Criteria: * Patients must have successfully completed the previous double-blind study (AGAL-1-002-98) * Patients must provide written informed consent prior to study participation * Female patients must have a negative pregnancy test prior to each dosing and use a medically accepted method of contraception throughout the study Exclusion criteria: * Patient has undergone kidney transplant or is currently on dialysis * Patient is pregnant or lactating * Patient is unwilling to comply with the requirements of the protocol * Patient has a clinically significant organic disease (with the exception of symptoms related to Fabry disease), including clinically significant cardiovascular, hepatic, pulmonary, neurologic, or renal disease, or other medical condition, serious intercurrent illness, or extenuating circumstances that, in the opinion of the investigator, would preclude participation in the study
Plan de l'étude
Découvrez tous les traitements administrés dans cette étude, leur description détaillée et ce qu'ils impliquent.Objectifs de l'étude
Objectifs principaux
Objectifs secondaires
Centres d'étude
Ce sont les hôpitaux, cliniques ou centres de recherche où l'essai est conduit. Vous pouvez trouver le site le plus proche de vous ainsi que son statut.Cette étude comporte 20 sites
University of California San Fransisco
San Francisco, United StatesNorthwest Oncology & Hematology Associates
Coral Springs, United StatesChildren's Memorial Hospital
Chicago, United States