Terminé

A Multi-center, Phase 2, Open-Label Study of Fabrazyme (Recombinant Human a-Galactosidase A) Replacement Therapy in Pediatric Patients With Fabry Disease

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Ce qui est testé

Fabrazyme (agalsidase beta)

Biologique
Qui peut participer

Maladie de Fabry+19

+ Maladies du cerveau

+ Maladies cérébrales métaboliques

De 7 à 15 ans
+9 critères d'éligibilité
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Comment se déroule l'étude

Étude thérapeutique

Phase 2
Interventionnel
Date de début : octobre 2002
Voir le détail du protocole

Résumé

Sponsor principalGenzyme, a Sanofi Company
Dernière mise à jour : 27 janvier 2026
Issu d'une base de données validée par les autorités. Revendiquer en tant que partenaire

Date de début de l'étude : 1 octobre 2002

Date à laquelle le premier participant a commencé l'étude.

People with Fabry disease have an alteration in their genetic material (DNA) which causes a deficiency of the a-galactosidase A enzyme. This enzyme helps to break down and remove certain types of fatty substances called "glycolipids". These glycolipids are normally present within the body in most cells. In people with Fabry disease, glycolipids build up in various tissues such as the liver, kidney, skin, and blood vessels because a-galactosidase A is not present, or is present in small quantities. The build up of glycolipid levels (also referred to as "globotriaosylceramide" or "GL-3") in these tissues is thought to cause the clinical symptoms that are common to Fabry disease. Symptoms commonly appear during childhood with pain in the hands and feet. This study explored the safety, efficacy and pharmacokinetics of Fabrazyme in pediatric patients aged between 7 and 15 years.

Titre officielA Multi-center, Phase 2, Open-Label Study of Fabrazyme (Recombinant Human a-Galactosidase A) Replacement Therapy in Pediatric Patients With Fabry Disease
NCT00074958
Sponsor principalGenzyme, a Sanofi Company
Dernière mise à jour : 27 janvier 2026
Issu d'une base de données validée par les autorités. Revendiquer en tant que partenaire

Protocole

Cette section fournit des détails sur le plan de l'étude, y compris la manière dont l'étude est conçue et ce qu'elle évalue.
Détails du design

16 participants à inclure

Nombre total de participants que l'essai clinique vise à recruter.

Traitement

Cette étude teste un ou plusieurs traitements pour évaluer leur efficacité contre une maladie ou un problème de santé spécifique. L'objectif est de voir si un nouveau médicament ou une thérapie fonctionne mieux, ou provoque moins d'effets secondaires que les options existantes.

Éligibilité

Les chercheurs recherchent des patients correspondant à une certaine description appelée critères d'éligibilité : état de santé général ou traitements antérieurs du patient.
Conditions
Critères

Tout sexe

Le sexe biologique des participants éligibles à s'inscrire.

De 7 à 15 ans

Tranche d'âge des participants éligibles à participer.

Volontaires sains non autorisés

Indique si les individus en bonne santé et ne présentant pas la condition étudiée peuvent participer.

Conditions

Pathologie

Maladie de FabryMaladies du cerveauMaladies cérébrales métaboliquesMaladies CardiovasculairesMaladies du système nerveux centralTroubles cérébro-vasculairesLipidosesErreurs innées du métabolisme lipidiqueMaladies métaboliquesErreurs innées du métabolismeMaladies et anomalies congénitales, héréditaires et néonatalesMaladies du système nerveuxMaladies nutritionnelles et métaboliquesSphingolipidosesMaladies vasculairesMaladies de stockage lysosomalMaladies de stockage lysosomal, système nerveuxMaladies métaboliques cérébrales congénitalesMaladies Génétiques CongénitalesMaladies génétiques liées à l'XTroubles du métabolisme des lipidesMaladies des petits vaisseaux cérébraux

Critères

5 critères d'inclusion nécessaires pour participer
Patient or legal guardian must provide written informed consent
Patients must have a clinical diagnosis of Fabry disease and active Fabry disease (clinical signs and symptoms)
Patients must be at least 7 years of age but no older than 15 years of age at time of enrollment
Patients must be Tanner Stage ≤ III
Voir plus de critères
4 critères d'exclusion empêchent la participation
Patient has a clinically significant organic disease (with the exception of symptoms relating to Fabry disease) that in the opinion of the investigator would preclude participation in the trial
Patient has participated in a study employing investigational drug within 30 days of the start of this study
Patient has received prior treatment with enzyme replacement therapy
Patient is unable to comply with the clinical protocol

Plan de l'étude

Découvrez tous les traitements administrés dans cette étude, leur description détaillée et ce qu'ils impliquent.
Groupes de traitement
Objectifs de l'étude

Un seul groupe d'intervention est désigné dans cette étude

Cette étude ne comporte pas de groupe placebo. 

Groupes de traitement

Groupe I

Expérimental
1.0 mg/kg of Fabrazyme given to the patients every 2 weeks

Objectifs de l'étude

Objectifs principaux

Objectifs secondaires

Centres d'étude

Ce sont les hôpitaux, cliniques ou centres de recherche où l'essai est conduit. Vous pouvez trouver le site le plus proche de vous ainsi que son statut.

Cette étude comporte 7 sites

Suspendu

University of Arizona

Tucson, United StatesOuvrir University of Arizona dans Google Maps
Suspendu

Hopital Edouard Herriot

Lyon, France
Suspendu

Hopital de la Timone Enfants

Marseille, France
Suspendu

Hopital Europeen Georges Pompidou

Paris, France
Terminé7 Centres d'Étude