Terminé
Phase II Study of the Enzyme Inhibitor NTBC for Tyrosinemia Type I
Ce qui est testé
NTBC
Médicament
Qui peut participer
Erreurs innées du métabolisme des acides aminés+13
+ Maladies du cerveau
+ Maladies cérébrales métaboliques
Comment se déroule l'étude
Étude thérapeutique
Phase 2
Interventionnel
Date de début : novembre 1994
Résumé
Sponsor principalNational Center for Research Resources (NCRR)
Dernière mise à jour : 24 juin 2005
Issu d'une base de données validée par les autorités. Revendiquer en tant que partenaire
Date de début de l'étude : 1 novembre 1994
Date à laquelle le premier participant a commencé l'étude.PROTOCOL OUTLINE: Only 2 patients with tyrosinemia type I are known to this research team; others will be treated if found and if clinical conditions permit. The enzyme inhibitor 2-(2-nitro-4-trifluoromethylbenzoyl)-1,3-cyclohexanedione (NTBC) is administered orally, in 2 divided doses daily with meals. Patients will be followed closely for side effects attributable to NTBC.
Sponsor principalNational Center for Research Resources (NCRR)
Dernière mise à jour : 24 juin 2005
Issu d'une base de données validée par les autorités. Revendiquer en tant que partenaire
Protocole
Cette section fournit des détails sur le plan de l'étude, y compris la manière dont l'étude est conçue et ce qu'elle évalue.Traitement
Cette étude teste un ou plusieurs traitements pour évaluer leur efficacité contre une maladie ou un problème de santé spécifique. L'objectif est de voir si un nouveau médicament ou une thérapie fonctionne mieux, ou provoque moins d'effets secondaires que les options existantes.
Éligibilité
Les chercheurs recherchent des patients correspondant à une certaine description appelée critères d'éligibilité : état de santé général ou traitements antérieurs du patient.Conditions
Critères
Tout sexe
Le sexe biologique des participants éligibles à s'inscrire.Volontaires sains non autorisés
Indique si les individus en bonne santé et ne présentant pas la condition étudiée peuvent participer.Conditions
Pathologie
Erreurs innées du métabolisme des acides aminésMaladies du cerveauMaladies cérébrales métaboliquesMaladies du système nerveux centralMaladies métaboliquesMaladies et anomalies congénitales, héréditaires et néonatalesMaladies du système nerveuxMaladies nutritionnelles et métaboliquesProcessus pathologiquesConditions pathologiques, signes et symptômesMaladies métaboliques cérébrales congénitalesAttributs de la maladieMaladies Génétiques CongénitalesErreurs innées du métabolismeTyrosinémiesMaladies Rares
Critères
PROTOCOL ENTRY CRITERIA: Tyrosinemia type I No cirrhosis No hepatocellular carcinoma
Centres d'étude
Ce sont les hôpitaux, cliniques ou centres de recherche où l'essai est conduit. Vous pouvez trouver le site le plus proche de vous ainsi que son statut.Cette étude n'a pas de données de localisationAjoutez cette étude à vos favoris pour savoir quand les données de localisation seront disponibles.
TerminéAucun centre d'étude