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Phase II Study of Glucocerebrosidase in Patients With Gaucher Disease

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Ce qui est testé

glucocerebrosidase

Médicament
Qui peut participer

Maladies du cerveau+18

+ Maladies cérébrales métaboliques

+ Maladies du système nerveux central

De 18 à 65 ans
Voir tous les critères d'éligibilité
Comment se déroule l'étude

Étude thérapeutique

Phase 2
Interventionnel
Date de début : novembre 1999
Voir le détail du protocole

Résumé

Sponsor principalNational Center for Research Resources (NCRR)
Contacts de l'étudeJohn Barranger
Dernière mise à jour : 24 juin 2005
Issu d'une base de données validée par les autorités. Revendiquer en tant que partenaire

Date de début de l'étude : 1 novembre 1999

Date à laquelle le premier participant a commencé l'étude.

PROTOCOL OUTLINE: Patients are treated with intravenous glucocerebrosidase every 2 weeks. The dose is based on clinical severity of disease and response to therapy.

NCT00004293
Sponsor principalNational Center for Research Resources (NCRR)
Contacts de l'étudeJohn Barranger
Dernière mise à jour : 24 juin 2005
Issu d'une base de données validée par les autorités. Revendiquer en tant que partenaire

Protocole

Cette section fournit des détails sur le plan de l'étude, y compris la manière dont l'étude est conçue et ce qu'elle évalue.
Détails du design

24 participants à inclure

Nombre total de participants que l'essai clinique vise à recruter.

Traitement

Cette étude teste un ou plusieurs traitements pour évaluer leur efficacité contre une maladie ou un problème de santé spécifique. L'objectif est de voir si un nouveau médicament ou une thérapie fonctionne mieux, ou provoque moins d'effets secondaires que les options existantes.

Éligibilité

Les chercheurs recherchent des patients correspondant à une certaine description appelée critères d'éligibilité : état de santé général ou traitements antérieurs du patient.
Conditions
Critères

Tout sexe

Le sexe biologique des participants éligibles à s'inscrire.

De 18 à 65 ans

Tranche d'âge des participants éligibles à participer.

Volontaires sains non autorisés

Indique si les individus en bonne santé et ne présentant pas la condition étudiée peuvent participer.

Conditions

Pathologie

Maladies du cerveauMaladies cérébrales métaboliquesMaladies du système nerveux centralErreurs innées du métabolisme lipidiqueLipidosesMaladies métaboliquesMaladies et anomalies congénitales, héréditaires et néonatalesMaladies du système nerveuxMaladies nutritionnelles et métaboliquesProcessus pathologiquesConditions pathologiques, signes et symptômesMaladies de stockage lysosomalMaladies de stockage lysosomal, système nerveuxMaladies métaboliques cérébrales congénitalesAttributs de la maladieMaladies Génétiques CongénitalesTroubles du métabolisme des lipidesMaladie de GaucherErreurs innées du métabolismeSphingolipidosesMaladies Rares

Critères

PROTOCOL ENTRY CRITERIA: --Disease Characteristics-- Gaucher disease with glucocerebrosidase deficiency confirmed by enzymatic or molecular assay At least 3 organ systems affected, based on the following criteria: Anemia Thrombocytopenia Organomegaly Bone deterioration on radiograph Pulmonary compromise Symptoms compromise daily activities or risk longevity No neurologic disease

Centres d'étude

Ce sont les hôpitaux, cliniques ou centres de recherche où l'essai est conduit. Vous pouvez trouver le site le plus proche de vous ainsi que son statut.

Cette étude comporte 1 site

Recrutement en cours

University of Pittsburgh

Pittsburgh, United StatesOuvrir University of Pittsburgh dans Google Maps
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