Recrutement en cours

Comprendre la progression et la pathogénèse de la lymphangioléiomyomatose (LAM)

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But de l'étude

Cette étude observationnelle vise à comprendre le parcours clinique et les mécanismes cellulaires et moléculaires de la lymphangioléiomyomatose (LAM), en se concentrant sur la prolifération des cellules musculaires lisses immatures, le rôle des protéines et des facteurs génétiques dans la formation de kystes et l'obstruction des voies respiratoires, et la contribution des gènes TSC dans le développement de la maladie.

Ce qui est collecté

Dispositif médical Data

Données recueillies dès le début de l'étude - Prospective
Dispositif médical
Qui peut participer

Anomalies Congénitales+27

+ Hamartome

+ Maladies hématologiques et lymphatiques

De 16 à 100 ans
+9 critères d'éligibilité
Voir tous les critères d'éligibilité
Comment se déroule l'étude

Cohorte

Suivi d'un groupe de personnes dans le temps pour mieux comprendre les causes et l'évolution d'une maladie.
Observationnel
Date de début : décembre 1995
Voir le détail du protocole

Résumé

Sponsor principalNational Heart, Lung, and Blood Institute (NHLBI)
Contacts de l'étudeTatyana A Worthy, R.N.Voir plus de contacts
Dernière mise à jour : 24 juin 2026
Issu d'une base de données validée par les autorités. Revendiquer en tant que partenaire

Date de début de l'étude : 18 décembre 1995

Date à laquelle le premier participant a commencé l'étude.

Individuals with pulmonary lymphangioleiomyomatosis develop severe destructive lung disease. Most of them are females of childbearing age. Currently, there is no proven effective therapy and the prognosis is variable. This study is designed to (a) define the clinical course of the disease and (b) elucidate the pathogenesis of the disease at the cellular and molecular levels, in order to develop more effective therapy. To accomplish this, we intend to identify the proteins and genes that contribute to the process of lung destruction in affected individuals.

NCT00001465
Sponsor principalNational Heart, Lung, and Blood Institute (NHLBI)
Contacts de l'étudeTatyana A Worthy, R.N.Voir plus de contacts
Dernière mise à jour : 24 juin 2026
Issu d'une base de données validée par les autorités. Revendiquer en tant que partenaire

Protocole

Cette section fournit des détails sur le plan de l'étude, y compris la manière dont l'étude est conçue et ce qu'elle évalue.
Détails du design

2000 participants à inclure

Nombre total de participants que l'essai clinique vise à recruter.

Cohorte

Ce type d'étude observe, sur une période définie, un groupe de personnes partageant une caractéristique commune (comme une maladie ou une année de naissance), afin d'analyser leur état de santé ou leur exposition à certains facteurs.

Éligibilité

Les chercheurs recherchent des patients correspondant à une certaine description appelée critères d'éligibilité : état de santé général ou traitements antérieurs du patient.
Conditions
Critères

Tout sexe

Le sexe biologique des participants éligibles à s'inscrire.

De 16 à 100 ans

Tranche d'âge des participants éligibles à participer.

Volontaires sains non autorisés

Indique si les individus en bonne santé et ne présentant pas la condition étudiée peuvent participer.

Conditions

Pathologie

Anomalies CongénitalesHamartomeMaladies hématologiques et lymphatiquesMaladies du Système ImmunitaireTroubles immunoprolifératifsLymphangiomyomeMaladies lymphatiquesTroubles LymphoprolifératifsMaladies et anomalies congénitales, héréditaires et néonatalesNéoplasmesNéoplasmes par type histologiqueNéoplasmes Multiples PrimairesSyndromes néoplasiques héréditairesMalformations du système nerveuxMaladies du système nerveuxMaladies pleuralesMaladies des voies respiratoiresNéoplasme du tissu lymphatiqueNéoplasmes, tissu conjonctif et tissu mouMaladies neurodégénérativesTroubles hérédo-dégénératifs du système nerveuxSyndromes NeurocutanésMaladies Génétiques CongénitalesMalformations du Développement CorticalTumeurs à Cellules Épithélioïdes PérivasculairesMalformations du Développement Cortical, Groupe IMaladies pulmonairesPneumothoraxSclérose tubéreuseLymphangioleiomyomatose

Critères

6 critères d'inclusion nécessaires pour participer
Résultats de la radiographie thoracique et/ou de la tomodensitométrie axiale thoracique cohérents avec une LAM
Résultats de biopsie pulmonaire diagnostiques de LAM
Les sujets témoins non-fumeurs normaux sont définis comme des individus qui n'ont pas fumé depuis une durée égale ou supérieure à 1 an et qui ne présentent aucune maladie systémique ou pulmonaire
Les fumeurs normaux, définis comme des individus sans maladie systémique ou pulmonaire, qui ont fumé depuis plus d'un an et ont une radiographie thoracique normale et des tests de fonction pulmonaire normaux, peuvent être inclus si nécessaire comme témoins pour une population similaire de patients atteints de LAM
Voir plus de critères
3 critères d'exclusion empêchent la participation
Stade avancé d'une maladie pulmonaire ou systémique dans lequel le risque de l'étude est jugé significatif même en l'absence d'une contre-indication claire aux procédures
Âge inférieur à 16 ans
Les patients sous oxygénothérapie continue sont exclus de l'étude formelle sur l'exercice et de l'échocardiogramme d'effort. Les patients peuvent effectuer un test d'effort qui évaluera la capacité d'exercice du patient dans les activités de la vie quotidienne

Plan de l'étude

Découvrez tous les traitements administrés dans cette étude, leur description détaillée et ce qu'ils impliquent.
Groupes de traitement
Objectifs de l'étude

Un seul groupe d'intervention est désigné dans cette étude

Cette étude ne comporte pas de groupe placebo. 

Groupes de traitement

Objectifs de l'étude

Objectifs principaux

Centres d'étude

Ce sont les hôpitaux, cliniques ou centres de recherche où l'essai est conduit. Vous pouvez trouver le site le plus proche de vous ainsi que son statut.

Cette étude comporte 1 site

Recrutement en cours

National Institutes of Health Clinical Center

Bethesda, United StatesOuvrir National Institutes of Health Clinical Center dans Google Maps
Recrutement en cours
1 Centres d'Étude