Terminé

Clinical and Biochemical Effects of Macrophage-Targeted Glucocerebrosidase on Neurological Involvement in Neuronopathic Gaucher's Disease

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Ce qui est collecté

Collecte de données

Qui peut participer

Troubles Mentaux+22

+ Maladies du cerveau

+ Maladies cérébrales métaboliques

+3 critères d'éligibilité
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Comment se déroule l'étude

Observationnel
Date de début : septembre 1991
Voir le détail du protocole

Résumé

Sponsor principalNational Institute of Neurological Disorders and Stroke (NINDS)
Dernière mise à jour : 2 juillet 2017
Issu d'une base de données validée par les autorités. Revendiquer en tant que partenaire

Date de début de l'étude : 23 septembre 1991

Date à laquelle le premier participant a commencé l'étude.

The purpose of this study is to examine the effects of enzyme replacement therapy in patients with neuronopathic Gaucher's disease and to investigate the pathogenesis of their neurological signs and symptoms. Macrophage-targeted glucocerebrosidase will be administered by intravenous infusion under the supervision of the patient's private physician at an initial dosage of 60 to 120 IU per kg of body weight weekly or every other week. Patients will be categorized as treatment responders if they display a clinically significant increase in hemoglobin concentration and a reduction in hepatic or splenic volume. Improvement in these parameters over time will be correlated with measurements for metabolic encephalopathy and radiologic, electrophysiologic and psychometric measurements of neurological involvement.

NCT00001289
Sponsor principalNational Institute of Neurological Disorders and Stroke (NINDS)
Dernière mise à jour : 2 juillet 2017
Issu d'une base de données validée par les autorités. Revendiquer en tant que partenaire

Protocole

Cette section fournit des détails sur le plan de l'étude, y compris la manière dont l'étude est conçue et ce qu'elle évalue.
Détails du design

70 participants à inclure

Nombre total de participants que l'essai clinique vise à recruter.

Éligibilité

Les chercheurs recherchent des patients correspondant à une certaine description appelée critères d'éligibilité : état de santé général ou traitements antérieurs du patient.
Conditions
Critères

Tout sexe

Le sexe biologique des participants éligibles à s'inscrire.

Volontaires sains non autorisés

Indique si les individus en bonne santé et ne présentant pas la condition étudiée peuvent participer.

Conditions

Pathologie

Troubles MentauxMaladies du cerveauMaladies cérébrales métaboliquesMaladies du système nerveux centralErreurs innées du métabolisme lipidiqueLipidosesMaladies métaboliquesErreurs innées du métabolismeMaladies et anomalies congénitales, héréditaires et néonatalesMaladies du système nerveuxManifestations NeurologiquesMaladies nutritionnelles et métaboliquesSignes et symptômesSphingolipidosesConditions pathologiques, signes et symptômesMaladies de stockage lysosomalManifestations NeurocomportementalesMaladies de stockage lysosomal, système nerveuxMaladies métaboliques cérébrales congénitalesMaladies Génétiques CongénitalesTroubles du métabolisme des lipidesTroubles du développement neurologiqueMaladie de GaucherDéficience IntellectuelleCrises

Critères

3 critères d'exclusion empêchent la participation
Patient and/or the patient's parent(s) or legal guardian(s) are unable to understand the nature, scope, and possible consequences of the study
Patient is unable to comply with the protocol, e.g., uncooperative with protocol schedule, refusal to agree to all of the study procedures
Patient who participates in a clinical study of an investigational therapeutic agent for Gaucher Disease

Centres d'étude

Ce sont les hôpitaux, cliniques ou centres de recherche où l'essai est conduit. Vous pouvez trouver le site le plus proche de vous ainsi que son statut.

Cette étude comporte 1 site

National Institutes of Health Clinical Center, 9000 Rockville Pike

Bethesda, United StatesOuvrir National Institutes of Health Clinical Center, 9000 Rockville Pike dans Google Maps
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