Terminé

Treatment of Severe Combined Immunodeficiency Disease (SCID) Due to Adenosine Deaminase (ADA) Deficiency With Autologous Lymphocytes of CD34+ Cells Transduced With a Human ADA Gene: A Natural History Study

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Ce qui est collecté

Médicament Data

+ drug Data

+ drug Data

Médicament
Qui peut participer

Maladies d'Immunodéficience Primaire+7

+ Syndromes de Déficience Immunologique

+ Maladies du Système Immunitaire

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Comment se déroule l'étude

Observationnel
Date de début : septembre 1990
Voir le détail du protocole

Résumé

Sponsor principalNational Human Genome Research Institute (NHGRI)
Dernière mise à jour : 4 mars 2008
Issu d'une base de données validée par les autorités. Revendiquer en tant que partenaire

Date de début de l'étude : 1 septembre 1990

Date à laquelle le premier participant a commencé l'étude.

The primary purpose of this study is to continue to provide clinical follow-up for ADA-deficient patients treated with gene therapy under the original protocol 90-HG-0195 (IND 3624) and its amendments (IND 4647 and IND 5056). The objectives are the long-term monitoring of the beneficial effects of gene therapy and continued surveillance of potential adverse effects associated with the gene transfer procedures. No new subjects will be enrolled in this protocol.

NCT00001255
Sponsor principalNational Human Genome Research Institute (NHGRI)
Dernière mise à jour : 4 mars 2008
Issu d'une base de données validée par les autorités. Revendiquer en tant que partenaire

Protocole

Cette section fournit des détails sur le plan de l'étude, y compris la manière dont l'étude est conçue et ce qu'elle évalue.
Détails du design

10 participants à inclure

Nombre total de participants que l'essai clinique vise à recruter.

Éligibilité

Les chercheurs recherchent des patients correspondant à une certaine description appelée critères d'éligibilité : état de santé général ou traitements antérieurs du patient.
Conditions
Critères

Tout sexe

Le sexe biologique des participants éligibles à s'inscrire.

Volontaires sains non autorisés

Indique si les individus en bonne santé et ne présentant pas la condition étudiée peuvent participer.

Conditions

Pathologie

Maladies d'Immunodéficience PrimaireSyndromes de Déficience ImmunologiqueMaladies du Système ImmunitaireMaladies du nouveau-néMaladies métaboliquesMaladies et anomalies congénitales, héréditaires et néonatalesMaladies nutritionnelles et métaboliquesMaladies Génétiques CongénitalesTroubles de la déficience de la réparation de l'ADNDéficit Immunitaire Combiné Sévère

Critères

New patients will not be treated under protocol 90-HG-0195 as new and improved vectors and technologies have become available in the recent years. New patients with ADA deficiency, however, may be enrolled in protocol 90-HG-0195 for clinical evaluation of their immune system and pre-treatment testing of transduction procedures.

Centres d'étude

Ce sont les hôpitaux, cliniques ou centres de recherche où l'essai est conduit. Vous pouvez trouver le site le plus proche de vous ainsi que son statut.

Cette étude comporte 1 site

National Human Genome Research Institute (NHGRI)

Bethesda, United StatesOuvrir National Human Genome Research Institute (NHGRI) dans Google Maps
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