Terminé

Retroviral-Mediated Transfer and Expression of Glucocerebrosidase and Ceramidtrihexosidase (a-Galactosidase A) cDNA's in Human Hematopoietic Progenitor Cells

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Ce qui est testé

human glucocerebrosidase cDNA

Génétique
Qui peut participer

Maladies du cerveau+14

+ Maladies cérébrales métaboliques

+ Maladies du système nerveux central

Voir tous les critères d'éligibilité
Comment se déroule l'étude

Étude thérapeutique

Phase 1
Interventionnel
Date de début : janvier 1988
Voir le détail du protocole

Résumé

Sponsor principalNational Institute of Neurological Disorders and Stroke (NINDS)
Dernière mise à jour : 4 mars 2008
Issu d'une base de données validée par les autorités. Revendiquer en tant que partenaire

Date de début de l'étude : 1 janvier 1988

Date à laquelle le premier participant a commencé l'étude.

This protocol was developed in order to obtain bone marrow stem cells for ex vivo transduction with retroviruses containing the human glucocerebrosidase gene. We continue to enter a small number of patients to this protocol each year. Studies with the bone marrow hematopoietic progenitor cells have enabled us to identify the most effective retroviral construct currently available in order to carry out gene therapy trials in patients with Gaucher's disease. The data revealed that a comparatively simple retroviral construct containing human glucocerebrosidase cDNA driven by the MoLV promoter is highly effective. We have obtained approval and initiated a Phase I safety and gene marking investigation in patients with Type I Gaucher's Disease.

NCT00001234
Sponsor principalNational Institute of Neurological Disorders and Stroke (NINDS)
Dernière mise à jour : 4 mars 2008
Issu d'une base de données validée par les autorités. Revendiquer en tant que partenaire

Protocole

Cette section fournit des détails sur le plan de l'étude, y compris la manière dont l'étude est conçue et ce qu'elle évalue.
Détails du design

120 participants à inclure

Nombre total de participants que l'essai clinique vise à recruter.

Traitement

Cette étude teste un ou plusieurs traitements pour évaluer leur efficacité contre une maladie ou un problème de santé spécifique. L'objectif est de voir si un nouveau médicament ou une thérapie fonctionne mieux, ou provoque moins d'effets secondaires que les options existantes.

Éligibilité

Les chercheurs recherchent des patients correspondant à une certaine description appelée critères d'éligibilité : état de santé général ou traitements antérieurs du patient.
Conditions
Critères

Tout sexe

Le sexe biologique des participants éligibles à s'inscrire.

Volontaires sains autorisés

Indique si les individus en bonne santé et ne présentant pas la condition étudiée peuvent participer.

Conditions

Pathologie

Maladies du cerveauMaladies cérébrales métaboliquesMaladies du système nerveux centralErreurs innées du métabolisme lipidiqueLipidosesMaladies métaboliquesErreurs innées du métabolismeMaladies et anomalies congénitales, héréditaires et néonatalesMaladies du système nerveuxMaladies nutritionnelles et métaboliquesSphingolipidosesMaladies de stockage lysosomalMaladies de stockage lysosomal, système nerveuxMaladies métaboliques cérébrales congénitalesMaladies Génétiques CongénitalesTroubles du métabolisme des lipidesMaladie de Gaucher

Critères

Normal and patient volunteers. Individuals with platelet counts less than 40,000/ul, PT greater than 15 seconds, or PTT greater than 40 seconds will not undergo bone marrow aspiration. Individuals with hematologic disorders other than Gaucher Disease, Fabry Disease, or mild iron deficiency will not undergo bone marrow aspiration. HIV positive individuals will be excluded from participating.

Centres d'étude

Ce sont les hôpitaux, cliniques ou centres de recherche où l'essai est conduit. Vous pouvez trouver le site le plus proche de vous ainsi que son statut.

Cette étude comporte 1 site

National Institute of Neurological Disorders and Stroke (NINDS)

Bethesda, United StatesOuvrir National Institute of Neurological Disorders and Stroke (NINDS) dans Google Maps
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