Reclutando por Invitación

Seguridad y Eficacia a Largo Plazo de Infigratinib en Niños con Hipocondroplasia

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Objetivo del estudio

Este estudio tiene como objetivo evaluar la seguridad y eficacia del tratamiento con Infigratinib en niños con Hipocondroplasia, enfocándose en los cambios en la altura de pie y monitoreando cualquier evento adverso relacionado con el tratamiento.

Qué se está evaluando

Infigratinib

Medicamento
Quiénes están siendo reclutados

Enfermedades de los Huesos+11

+ Enanismo

+ Enfermedades del Sistema Endocrino

De 3 a 18 años
Ver todos los criterios de elegibilidad
Cómo está diseñado el estudio

Estudio de Tratamiento

Fase 2
Intervencional
Inicio del estudio: abril de 2026
Ver detalles del protocolo

Resumen

Patrocinador PrincipalQED Therapeutics, a BridgeBio company
Última actualización: 7 de febrero de 2026
Extraido de una base de datos validada por el gobierno.Reclamar como socio

Fecha de inicio: 21 de abril de 2026

Fecha en la que se inscribió al primer participante.

Este estudio se centra en un tratamiento para niños con hipocondroplasia (HCH), una afección que afecta el crecimiento óseo y resulta en baja estatura. El tratamiento en estudio es un medicamento llamado Infigratinib, que es un inhibidor selectivo de la tirosina cinasa que se dirige a los receptores de factor de crecimiento de fibroblastos 1-3. El objetivo principal es evaluar la seguridad, tolerabilidad y eficacia a largo plazo de este medicamento en niños con HCH que previamente han participado en otros estudios relacionados. Durante este estudio, los participantes recibirán Infigratinib y su progreso será monitoreado de cerca. Los cambios en su estatura se medirán a lo largo del tiempo y se compararán con gráficos de crecimiento de HCH y no HCH. Adicionalmente, cualquier evento adverso o efecto secundario que ocurra durante el tratamiento será registrado. El objetivo es comprender los potenciales beneficios y riesgos de usar Infigratinib para el tratamiento de HCH.

Título OficialPhase 2, Open-Label, Long-Term, Extension (OLE) Study of Infigratinib, an FGFR 1-3-Selective Tyrosine Kinase Inhibitor, in Children With Hypochondroplasia: ACCEL OLE
NCT07393373
Patrocinador PrincipalQED Therapeutics, a BridgeBio company
Última actualización: 7 de febrero de 2026
Extraido de una base de datos validada por el gobierno.Reclamar como socio

Protocolo

Esta sección proporciona detalles del plan del estudio, incluyendo cómo está diseñado y qué se está evaluando.
Detalles del Diseño

Se reclutarán 135 pacientes

Número total de participantes que el ensayo clínico espera reclutar.

Estudio de Tratamiento

Estos estudios prueban nuevas formas de tratar una enfermedad, condición o problema de salud. El objetivo es determinar si un nuevo medicamento, terapia o enfoque funciona mejor o tiene menos efectos secundarios que las opciones existentes.

Elegibilidad

Los investigadores buscan pacientes que cumplan ciertos criterios, conocidos como criterios de elegibilidad: estado general de salud o tratamientos previos.
Condiciones
Criterios

Cualquier sexo

Sexo biológico de los participantes elegibles para inscribirse.

De 3 a 18 años

Rango de edades de los participantes que pueden unirse al estudio.

Voluntarios sanos no permitidos

Indica si personas sanas, sin la condición que se estudia, pueden participar.

Condiciones

Patología

Enfermedades de los HuesosEnanismoEnfermedades del Sistema EndocrinoErrores congénitos del metabolismo de los carbohidratosEnfermedades del Tejido ConectivoEnfermedades Óseas del DesarrolloErrores innatos del metabolismoEnfermedades metabólicasMucopolisacaridosisMucopolisacaridosis IVEnfermedades del sistema musculoesqueléticoEnfermedades y Anomalías Congénitas, Hereditarias y NeonatalesEnfermedades Nutricionales y MetabólicasOsteocondrodistrofias

Criterios

Inclusion Criteria: * Inclusion Criteria for Participants Rolling Over from ACCEL 2/3 1. Pediatric participants with HCH who have completed ACCEL 2/3 2. Negative pregnancy test in girls ≥10 years of age or girls of any age who have experienced menarche Exclusion Criteria: * Exclusion Criteria for Participants Rolling Over from ACCEL 2/3 1. Participant has concurrent medical condition that, in the view of the PI and/or sponsor, would interfere with study participation or safety evaluations 2. Participants who developed a medical condition that requires the initiation of treatment with a prohibited medication 3. Participants who prematurely discontinued ACCEL 2/3 4. Participants who have reached final height or near final height 5. Current participation in an ongoing clinical study with a sponsor other than QED

Plan de Estudio

Conoce todos los tratamientos administrados en este estudio, su descripción detallada y en qué consisten.
Grupos de Tratamiento
Objetivos del Estudio

Un solo grupo de intervención está designado en este estudio

0% de probabilidad de ser asignado al grupo placebo

Grupos de Tratamiento

Grupo I

Experimental
Children who have completed QED-sponsored interventional study with infigratinib

Objetivos del Estudio

Objetivos Primarios

Objetivos Secundarios

Centros del Estudio

Estos son los hospitales, clínicas o centros de investigación donde se lleva a cabo el estudio. Puedes encontrar la ubicación más cercana a ti y su estado de reclutamiento.

Este estudio tiene 25 ubicaciones

Suspendido

UCSF Benioff Children's Hospital

Oakland, United StatesAbrir UCSF Benioff Children's Hospital en Google Maps
Suspendido

Childrens Hospital Colorado

Aurora, United States
Suspendido

Children's National Hospital

Washington D.C., United States
Suspendido

Johns Hopkins School of Medicine

Baltimore, United States
Reclutando por Invitación25 Centros de Estudio