RESCUEEnsayo clínico de SIL-8301 para pacientes con anemia falciforme hemolítica
Este estudio evalúa la eficacia de SIL-8301 en el aumento de los niveles de hemoglobina en adultos con anemia falciforme hemolítica.
Senicapoc
+ Placebo
Anemia+5
+ Anemia congénita hemolítica
+ Anemia Hemolítica
Estudio de Tratamiento
Resumen
Fecha de inicio: 1 de enero de 2026
Fecha en la que se inscribió al primer participante.Este estudio se centra en determinar la eficacia y seguridad de un tratamiento llamado SIL-8301 (senicapoc) para personas con anemia falciforme, una condición que afecta la sangre. Específicamente, se dirige a aquellos que experimentan un tipo de anemia falciforme caracterizada por la destrucción frecuente de glóbulos rojos (fenotipo hemolítico) y que han tenido menos de dos crisis dolorosas relacionadas con la anemia falciforme por año. El estudio es significativo porque busca encontrar mejores formas de manejar esta condición en pacientes que ya reciben el tratamiento estándar, hidroxiurea, pero continúan teniendo niveles bajos de hemoglobina, lo que puede llevar a diversas complicaciones. Los participantes en el estudio recibirán senicapoc o un placebo, que es una sustancia sin efecto terapéutico, todos los días durante un período de hasta 24 semanas. Continuarán con su tratamiento habitual con hidroxiurea. El enfoque principal es ver si el senicapoc puede aumentar los niveles de hemoglobina en su sangre en más de 1 gramo por decilitro desde el punto de partida. Este aumento es una señal importante de mejora en la salud de los glóbulos rojos. El estudio está cuidadosamente diseñado para medir estos cambios mientras se asegura la seguridad de los participantes.
Protocolo
Esta sección proporciona detalles del plan del estudio, incluyendo cómo está diseñado y qué se está evaluando.Se reclutarán 105 pacientes
Número total de participantes que el ensayo clínico espera reclutar.Estudio de Tratamiento
Elegibilidad
Los investigadores buscan pacientes que cumplan ciertos criterios, conocidos como criterios de elegibilidad: estado general de salud o tratamientos previos.Cualquier sexo
Sexo biológico de los participantes elegibles para inscribirse.De 16 a 35 años
Rango de edades de los participantes que pueden unirse al estudio.Voluntarios sanos no permitidos
Indica si personas sanas, sin la condición que se estudia, pueden participar.Condiciones
Patología
Criterios
Inclusion Criteria: * Documented diagnosis of sickle cell disease * 16-35 years of age * Hb ≤ 9.0 g/dL * History of no more than 1 acute SCD-related painful crises requiring a visit to a medical facility per year within the preceding 2 years * History of at least one hemolytic complication * Current treatment with hydroxyurea Exclusion Criteria: * Receipt of senicapoc in a previous investigational study * Current Red Blood Cell (RBC) transfusion or exchange transfusion program * History of pulmonary hypertension * Active cardiovascular, neurologic, endocrine, hepatic, or renal disorders * Diagnosis of cancer (except non-melanoma skin cancer in situ, cervical cancer in situ, or breast cancer in situ) within the last 5 years * History of liver disease
Plan de Estudio
Conoce todos los tratamientos administrados en este estudio, su descripción detallada y en qué consisten.2 grupos de intervención están designados en este estudio
50% de probabilidad de ser asignado al grupo placebo
Grupos de Tratamiento
Grupo I
ExperimentalGrupo II
Placebo