ACO-REALUso de Acoramidis en la Amiloidosis por Transtiretina con Cardiomiopatía

La amiloidosis cardiaca por transtiretina, o ATTR-CM, es una condición en la que una proteína llamada transtiretina se pliega incorrectamente y se acumula en el músculo cardíaco, haciendo que el corazón se vuelva rígido y llevando a la insuficiencia cardíaca. Existen dos tipos de ATTR-CM: una causada por una mutación genética y otra asociada al envejecimiento. La condición suele diagnosticarse tarde porque sus síntomas pueden parecerse a otros problemas cardíacos. Acoramida es un nuevo medicamento aprobado para tratar la ATTR-CM al estabilizar la proteína transtiretina, evitando depósitos dañinos. Este estudio, llamado ACO-REAL, tiene como objetivo recopilar evidencia del mundo real sobre cómo funciona el acoramida para los pacientes en la práctica médica cotidiana. Se lleva a cabo en 20 países europeos e involucrará hasta 2,000 adultos con cualquiera de las formas de ATTR-CM que están comenzando el tratamiento con acoramida. En este estudio observacional, los investigadores no cambiarán la forma en que se trata a los pacientes. En su lugar, observarán a los pacientes que están recibiendo acoramida como parte de su atención regular. El estudio recopilará información detallada sobre los pacientes, incluidos sus datos demográficos y antecedentes médicos, para comprender quién está recibiendo el medicamento. También seguirá cómo el tratamiento afecta la función cardíaca, la capacidad de realizar actividades diarias, la salud general, la calidad de vida y el uso de servicios de atención médica como visitas al hospital. Además, se recopilarán datos de seguridad para monitorear con qué frecuencia se detiene o interrumpe el medicamento y por qué. Estos datos del mundo real ayudarán a mejorar el manejo y el tratamiento de la ATTR-CM, ofreciendo información que podría mejorar la atención al paciente.