Reclutando

STELLAR-1Salanersen para lactantes presintomáticos con Atrofia Muscular Espinal

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Objetivo del estudio

Este estudio tiene como objetivo evaluar la eficacia y la seguridad del tratamiento con Salanersen en lactantes presintomáticos diagnosticados con Atrofia Muscular Espinal.

Qué se está evaluando

Salanersen

Medicamento
Quiénes están siendo reclutados

Enfermedades del Sistema Nervioso Central+2

+ Atrofia Muscular Espinal

+ Enfermedades del sistema nervioso

+12 Criterios de eligibilidad
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Cómo está diseñado el estudio

Estudio de Tratamiento

Fase 3
Intervencional
Inicio del estudio: enero de 2026
Ver detalles del protocolo

Resumen

Patrocinador PrincipalBiogen
Contacto del EstudioUS Biogen Clinical Trial CenterMás contactos
Última actualización: 28 de enero de 2026
Extraido de una base de datos validada por el gobierno.Reclamar como socio

Fecha de inicio: 30 de enero de 2026

Fecha en la que se inscribió al primer participante.

Este ensayo clínico tiene como objetivo probar un nuevo tratamiento llamado salanersen para bebés que han sido diagnosticados genéticamente con Atrofia Muscular Espinal (AME) pero que aún no han presentado síntomas. El estudio se centra especialmente en bebés que no han recibido tratamientos previos para la AME. El objetivo es evaluar la eficacia de salanersen en la mejora de la salud de estos bebés y comprender su seguridad para su uso a largo plazo. La Atrofia Muscular Espinal es un trastorno genético grave que afecta la fuerza muscular, y encontrar tratamientos efectivos es crucial para mejorar la calidad de vida de los afectados. Los participantes en el estudio recibirán salanersen mediante un proceso llamado administración intratecal, que implica administrar el medicamento directamente en el líquido cefalorraquídeo. La investigación constará de dos partes: la primera parte se centra en la eficacia del medicamento y su seguridad inmediata, mientras que la segunda parte examina los efectos y la seguridad a largo plazo del tratamiento. Los investigadores también estudiarán cómo el cuerpo procesa el fármaco y su impacto en ciertos marcadores biológicos. El estudio no proporciona información específica sobre los riesgos, pero la evaluación de la seguridad es un componente clave de la investigación.

Título OficialAn Open-Label Study to Assess the Efficacy and Safety of Multiple Doses of Salanersen (BIIB115) Delivered Intrathecally to Treatment-Naïve, Presymptomatic Infants With Genetically Diagnosed Spinal Muscular Atrophy
NCT07221669
Patrocinador PrincipalBiogen
Contacto del EstudioUS Biogen Clinical Trial CenterMás contactos
Última actualización: 28 de enero de 2026
Extraido de una base de datos validada por el gobierno.Reclamar como socio

Protocolo

Esta sección proporciona detalles del plan del estudio, incluyendo cómo está diseñado y qué se está evaluando.
Detalles del Diseño

Se reclutarán 30 pacientes

Número total de participantes que el ensayo clínico espera reclutar.

Estudio de Tratamiento

Estos estudios prueban nuevas formas de tratar una enfermedad, condición o problema de salud. El objetivo es determinar si un nuevo medicamento, terapia o enfoque funciona mejor o tiene menos efectos secundarios que las opciones existentes.

Elegibilidad

Los investigadores buscan pacientes que cumplan ciertos criterios, conocidos como criterios de elegibilidad: estado general de salud o tratamientos previos.
Condiciones
Criterios

Cualquier sexo

Sexo biológico de los participantes elegibles para inscribirse.

Rango de edades de los participantes que pueden unirse al estudio.

Voluntarios sanos permitidos

Indica si personas sanas, sin la condición que se estudia, pueden participar.

Condiciones

Patología

Enfermedades del Sistema Nervioso CentralAtrofia Muscular EspinalEnfermedades del sistema nerviosoEnfermedades NeuromuscularesEnfermedades de la médula espinal

Criterios

5 criterios de inclusión requeridos para participar
Amplitud del potencial de acción muscular compuesto (CMAP) del nervio cubital ≥2 milivoltios (mV) en el Cribado y el Día 1 antes de la dosis.
Menos de 42 días de edad al momento de la primera dosis de salanersen.
Documentación genética de deleción o mutación homocigota del gen de la SMA 5q o mutación compuesta heterocigota.
Dos o tres copias del gen de la neurona motora de supervivencia 2 (SMN2).
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7 criterios de exclusión impiden participar
Cualquier signo o síntoma clínico en el momento del Cribado o el Día 1 antes de la dosis que, en opinión del Investigador, sean fuertemente sugestivos de atrofia muscular espinal.
Areflexia en el examen neurológico a nivel del bíceps, rodilla o tobillo en el Cribado o el Día 1 antes de la dosis.
Hipoxemia (saturación de oxígeno <96% despierto o dormido sin ningún tipo de oxígeno suplementario o apoyo respiratorio, o para altitudes >1000 metros (m), saturación de oxígeno <92% despierto o dormido sin ningún tipo de oxígeno suplementario o apoyo respiratorio).
Diagnóstico de síndrome de dificultad respiratoria del recién nacido que requiere terapia de reemplazo de surfactante o soporte ventilatorio invasivo.
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Plan de Estudio

Conoce todos los tratamientos administrados en este estudio, su descripción detallada y en qué consisten.
Grupos de Tratamiento
Objetivos del Estudio

Un solo grupo de intervención está designado en este estudio

0% de probabilidad de ser asignado al grupo placebo

Grupos de Tratamiento

Grupo I

Experimental
In Part 1 of the study, participants will receive two doses of salanersen, 80 milligrams (mg) by intrathecal (IT) lumbar puncture (LP), approximately 12 months apart. Participants who complete Part 1 of the study will receive three doses of salanersen, 80 mg by IT LP, approximately 12 months apart, in Part 2 of the study.

Objetivos del Estudio

Objetivos Primarios

Objetivos Secundarios

Centros del Estudio

Estos son los hospitales, clínicas o centros de investigación donde se lleva a cabo el estudio. Puedes encontrar la ubicación más cercana a ti y su estado de reclutamiento.

Este estudio tiene 2 ubicaciones

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Neurology Rare Disease Center

Flower Mound, United StatesAbrir Neurology Rare Disease Center en Google Maps
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Childrens Hospital of the Kings Daughter Norfolk

Norfolk, United States
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2 Centros de Estudio