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Terapia génica ALXN2350 para la miocardiopatía dilatada asociada a mutación en BAG3

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Objetivo del estudioEste estudio tiene como objetivo tratar la miocardiopatía dilatada causada por mutaciones en el gen BAG3 mediante la terapia génica ALXN2350 en adultos. Evaluará cualquier evento adverso emergente y grave en los participantes.
Qué se está evaluando

ALXN2350

Medicamento
Quiénes están siendo reclutados

De 18 a 70 años
+7 Criterios de eligibilidad
Ver todos los criterios de elegibilidad
Cómo está diseñado el estudio

Estudio de Tratamiento

Fase 1 & 2
Intervencional
Inicio del estudio: octubre de 2025
Ver detalles del protocolo

Resumen

Patrocinador PrincipalAlexion Pharmaceuticals, Inc.
Contacto del EstudioAlexion Pharmaceuticals, Inc. (Sponsor)
Última actualización: 13 de diciembre de 2025
Extraido de una base de datos validada por el gobierno.Reclamar como socio
Fecha de inicio: 24 de octubre de 2025Fecha en la que se inscribió al primer participante.

Este estudio está explorando una nueva opción de tratamiento para adultos que padecen una afección cardíaca específica llamada miocardiopatía dilatada (DCM) debido a una mutación en el gen BAG3. El objetivo principal es determinar qué tan seguro y efectivo puede ser un nuevo tratamiento génico, denominado ALXN2350, para estos pacientes. Esto es importante ya que podría conducir a mejores opciones de tratamiento para las personas afectadas por este problema cardíaco genético, mejorando potencialmente su calidad de vida y los resultados de salud. Los participantes en el estudio recibirán una sola dosis de ALXN2350 mediante una infusión intravenosa (IV), lo que significa que el tratamiento se administra directamente en el torrente sanguíneo. El estudio se centra en evaluar qué tan bien los pacientes pueden tolerar el tratamiento y qué tan seguro es para ellos. Al monitorear estos aspectos, los investigadores esperan determinar la dosis más efectiva con los menores efectos secundarios, allanando el camino para futuros estudios y posibles tratamientos.

Título OficialA Phase 1/2, Open-Label, Multicenter, Dose Finding and Dose Expansion Study to Investigate the Safety, Tolerability, and Efficacy of ALXN2350 Gene Therapy in Adult Participants With BAG3 Mutation Associated Dilated Cardiomyopathy 
NCT07218887
Patrocinador PrincipalAlexion Pharmaceuticals, Inc.
Contacto del EstudioAlexion Pharmaceuticals, Inc. (Sponsor)
Última actualización: 13 de diciembre de 2025
Extraido de una base de datos validada por el gobierno.Reclamar como socio

Protocolo

Esta sección proporciona detalles del plan del estudio, incluyendo cómo está diseñado y qué se está evaluando.
Detalles del Diseño
Se reclutarán 18 pacientesNúmero total de participantes que el ensayo clínico espera reclutar.
Estudio de Tratamiento
Estos estudios prueban nuevas formas de tratar una enfermedad, condición o problema de salud. El objetivo es determinar si un nuevo medicamento, terapia o enfoque funciona mejor o tiene menos efectos secundarios que las opciones existentes.

Cómo se asignan los participantes a diferentes grupos/brazos
En este estudio clínico, todos los participantes reciben el mismo tratamiento. Como solo hay un grupo, no es necesario realizar una asignación aleatoria ni dividir en brazos distintos. Este tipo de estudio se utiliza a menudo para probar un nuevo tratamiento sin compararlo con otro.

Otras formas de asignar participantes
Asignación aleatoria: Los participantes se asignan al azar, como si se lanzara una moneda, para garantizar equidad y reducir sesgos.
Asignación no aleatoria: Los participantes se asignan en función de factores específicos, como su condición médica o la decisión de un médico.

Cómo se administran los tratamientos a los participantes
En este estudio, todos los participantes reciben el mismo tratamiento. Este enfoque se utiliza comúnmente para evaluar los efectos de una única intervención sin compararla con otra.

Otras formas de asignar tratamientos
Asignación paralela: Los participantes se dividen en grupos separados, y cada grupo recibe un tratamiento diferente.
Asignación cruzada: Los participantes cambian de tratamiento durante el estudio.
Asignación factorial: Los participantes reciben diferentes combinaciones de tratamientos.
Asignación secuencial: Los participantes reciben tratamientos uno tras otro en un orden específico, posiblemente según su respuesta individual.
Otra asignación: La asignación de tratamientos no sigue un diseño estándar o predefinido.

Cómo se controla la efectividad del tratamiento
En un estudio no controlado con placebo, ningún participante recibe una sustancia inerte (placebo) para comparar los resultados. En su lugar, todos los participantes reciben el tratamiento experimental o una alternativa activa (a menudo el tratamiento estándar). Este método permite comparar los efectos del tratamiento experimental con los de otra intervención activa, en lugar de un placebo.

Otras opciones
Controlado con placebo: Se utiliza un placebo para comparar los efectos del tratamiento experimental con los de una sustancia inerte, aislando así el efecto real del tratamiento.

Cómo se mantiene la confidencialidad de las intervenciones asignadas a los participantes
Todos los involucrados en el estudio saben qué tratamiento se está administrando. Esto se utiliza cuando no es posible o necesario ocultar los detalles del tratamiento a los participantes o investigadores.

Otras formas de enmascarar la información
Simple ciego: Los participantes no saben qué tratamiento están recibiendo, pero los investigadores sí.
Doble ciego: Ni los participantes ni los investigadores saben qué tratamiento se está administrando.
Triple ciego: Participantes, investigadores y evaluadores de resultados no saben qué tratamiento se está administrando.
Cuádruple ciego: Participantes, investigadores, evaluadores de resultados y personal de atención no saben qué tratamiento se está administrando.

Elegibilidad

Los investigadores buscan pacientes que cumplan ciertos criterios, conocidos como criterios de elegibilidad: estado general de salud o tratamientos previos.
Criterios
Cualquier sexoSexo biológico de los participantes elegibles para inscribirse.
De 18 a 70 añosRango de edades de los participantes que pueden unirse al estudio.
Voluntarios sanos no permitidosIndica si personas sanas, sin la condición que se estudia, pueden participar.
Criterios
4 criterios de inclusión requeridos para participar
Mutación patogénica o probablemente patogénica en BAG3
Antecedentes médicos de diagnóstico de miocardiopatía dilatada
Combinación estable de medicamentos estándar de cuidado para la insuficiencia cardíaca
Ventanas acústicas adecuadas para ecocardiografía
3 criterios de exclusión impiden participar
Presencia de anticuerpos contra AAV9
Presencia de una variante patogénica o probablemente patogénica en otro gen donde ese otro gen está reconocido de manera autorizada como causal de la miocardiopatía dilatada.
Insuficiencia cardíaca descompensada

Plan de Estudio

Conoce todos los tratamientos administrados en este estudio, su descripción detallada y en qué consisten.
Grupos de Tratamiento
Objetivos del Estudio
Un solo grupo de intervención 

está designado en este estudio

0% de probabilidad 

de ser asignado al grupo placebo

Grupos de Tratamiento
Grupo I
Experimental
Participants will receive one of three dose levels of ALXN2350 depending on the cohort.

ALXN2350 is a gene therapy product consisting of an AAV9 capsid containing BAG3 transgene. It is administered as a single intravenous (IV) infusion.
Objetivos del Estudio
Objetivos Primarios

Objetivos Secundarios

Centros del Estudio

Estos son los hospitales, clínicas o centros de investigación donde se lleva a cabo el estudio. Puedes encontrar la ubicación más cercana a ti y su estado de reclutamiento.
Este estudio tiene 2 ubicaciones
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Research SiteBirmingham, United StatesVer ubicación
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Research SitePortland, United States
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2 Centros de Estudio