Reclutando

Terapia génica con plásmido Klotho para la prevención en humanos

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Objetivo del estudioEste ensayo clínico tiene como objetivo evaluar la seguridad y el impacto de la terapia génica con plásmido Klotho en humanos con fines preventivos. Mediremos los cambios en diversos biomarcadores como los niveles séricos de alfa-Klotho, FGF23, hormona paratiroidea, vitamina D, fósforo y cistatina C, así como cualquier evento adverso.

Qué se está evaluando

Injectable Plasmid Klotho Gene Therapy

Genética

Quiénes están siendo reclutados

Healthy Adults

De 23 a 90 años

+9 Criterios de eligibilidad

Ver todos los criterios de elegibilidad

Cómo está diseñado el estudio

Estudio de Prevención

Fase 1

Intervencional

Inicio del estudio: octubre de 2025

Ver detalles del protocolo

Resumen

Patrocinador PrincipalMinicircle

Contacto del EstudioMac Davis

Última actualización: 15 de octubre de 2025

Extraido de una base de datos validada por el gobierno.Reclamar como socio

Fecha de inicio: 6 de octubre de 2025Fecha en la que se inscribió al primer participante.

Este estudio tiene como objetivo explorar la seguridad y los efectos de una nueva terapia génica que involucra el gen Klotho. Se cree que el gen Klotho es beneficioso para mejorar la memoria, la función renal y la salud y longevidad en general. Esta investigación es especialmente relevante para personas sanas, ya que el potencial de la terapia para mejorar la salud general y las capacidades cognitivas podría llevar a una mejor calidad de vida y una mayor esperanza de vida. Comprender estos efectos también podría ayudar en el desarrollo de tratamientos para problemas de salud relacionados con el envejecimiento. Los participantes en este estudio se someterán a diversas evaluaciones de salud y cognitivas tanto antes como después de recibir la terapia génica. La terapia se administra mediante una pequeña inyección en la grasa del abdomen. Para medir los resultados, los investigadores realizarán análisis de sangre, exámenes de salud y evaluaciones cognitivas en varios puntos durante el estudio. Aunque el estudio tiene lugar fuera de los EE. UU. para la parte del tratamiento, las evaluaciones antes y después del tratamiento se realizarán en los EE. UU. Las evaluaciones tienen como objetivo determinar cualquier mejora en la salud y las funciones cognitivas después de recibir la terapia.

Título OficialEvaluating the Safety and Efficacy of Injectable Klotho Plasmid Gene Therapy in Humans: An Interventional, Non-Placebo-Controlled Pilot Phase Study

Patrocinador PrincipalMinicircle

Contacto del EstudioMac Davis

Última actualización: 15 de octubre de 2025

Extraido de una base de datos validada por el gobierno.Reclamar como socio

Protocolo

Esta sección proporciona detalles del plan del estudio, incluyendo cómo está diseñado y qué se está evaluando.

Detalles del Diseño

Se reclutarán 24 pacientesNúmero total de participantes que el ensayo clínico espera reclutar.

Estudio de Prevención

Los estudios de prevención buscan evitar que se desarrolle una enfermedad. A menudo incluyen a personas en riesgo y evalúan vacunas, cambios en el estilo de vida o medicamentos preventivos.

Cómo se asignan los participantes a diferentes grupos/brazos
En este estudio clínico, todos los participantes reciben el mismo tratamiento. Como solo hay un grupo, no es necesario realizar una asignación aleatoria ni dividir en brazos distintos. Este tipo de estudio se utiliza a menudo para probar un nuevo tratamiento sin compararlo con otro.

Otras formas de asignar participantes
Asignación aleatoria: Los participantes se asignan al azar, como si se lanzara una moneda, para garantizar equidad y reducir sesgos.
Asignación no aleatoria: Los participantes se asignan en función de factores específicos, como su condición médica o la decisión de un médico.

Cómo se administran los tratamientos a los participantes
En este estudio, todos los participantes reciben el mismo tratamiento. Este enfoque se utiliza comúnmente para evaluar los efectos de una única intervención sin compararla con otra.

Otras formas de asignar tratamientos
Asignación paralela: Los participantes se dividen en grupos separados, y cada grupo recibe un tratamiento diferente.
Asignación cruzada: Los participantes cambian de tratamiento durante el estudio.
Asignación factorial: Los participantes reciben diferentes combinaciones de tratamientos.
Asignación secuencial: Los participantes reciben tratamientos uno tras otro en un orden específico, posiblemente según su respuesta individual.
Otra asignación: La asignación de tratamientos no sigue un diseño estándar o predefinido.

Cómo se controla la efectividad del tratamiento
En un estudio no controlado con placebo, ningún participante recibe una sustancia inerte (placebo) para comparar los resultados. En su lugar, todos los participantes reciben el tratamiento experimental o una alternativa activa (a menudo el tratamiento estándar). Este método permite comparar los efectos del tratamiento experimental con los de otra intervención activa, en lugar de un placebo.

Otras opciones
Controlado con placebo: Se utiliza un placebo para comparar los efectos del tratamiento experimental con los de una sustancia inerte, aislando así el efecto real del tratamiento.

Cómo se mantiene la confidencialidad de las intervenciones asignadas a los participantes
Todos los involucrados en el estudio saben qué tratamiento se está administrando. Esto se utiliza cuando no es posible o necesario ocultar los detalles del tratamiento a los participantes o investigadores.

Otras formas de enmascarar la información
Simple ciego: Los participantes no saben qué tratamiento están recibiendo, pero los investigadores sí.
Doble ciego: Ni los participantes ni los investigadores saben qué tratamiento se está administrando.
Triple ciego: Participantes, investigadores y evaluadores de resultados no saben qué tratamiento se está administrando.
Cuádruple ciego: Participantes, investigadores, evaluadores de resultados y personal de atención no saben qué tratamiento se está administrando.

Elegibilidad

Los investigadores buscan pacientes que cumplan ciertos criterios, conocidos como criterios de elegibilidad: estado general de salud o tratamientos previos.

Condiciones

Criterios

Cualquier sexoSexo biológico de los participantes elegibles para inscribirse.

De 23 a 90 añosRango de edades de los participantes que pueden unirse al estudio.

Voluntarios sanos permitidosIndica si personas sanas, sin la condición que se estudia, pueden participar.

Condiciones

Patología

Healthy Adults

Criterios

4 criterios de inclusión requeridos para participar

Participant is open to morphological change

If female, participant agrees to maintain contraception

If female, participant agrees to take a pregnancy test

If female, participant agrees to a pregnancy waiver

5 criterios de exclusión impiden participar

Women of childbearing potential who are unwilling or unable to use effective contraception for the duration of the study

History of cancer diagnosis

Preexisting medical issues that may be exacerbated by the treatment

Has received any gene therapy within the past 12 months

Mostrar Más Criterios

Plan de Estudio

Conoce todos los tratamientos administrados en este estudio, su descripción detallada y en qué consisten.

Grupos de Tratamiento

Objetivos del Estudio

Un solo grupo de intervención

está designado en este estudio

0% de probabilidad

de ser asignado al grupo placebo

Grupos de Tratamiento

Grupo I

Experimental

This arm includes cognitive and health battery at multiple intervals pre- and post-administration of Klotho

Objetivos del Estudio

Objetivos Primarios

Serum α-Klotho protein concentration will be quantified using a validated enzyme-linked immunosorbent assay (ELISA). Results will be reported as picograms per milliliter (pg/mL) for each participant at each time point. Higher or lower values have no inherent directionality and will be interpreted in study context.

Assessed through a checklist version of the PRO-CTCAE with each symptom options being none, mild, moderate, or severe. Items will be scored with 0, 1, 2, 3 respectively. Item responses will be summarized as number and percentage of participants experiencing each adverse event by system/organ class. High scores indicate highest severity of symptoms and low scores indicate no symptoms.

Fibroblast Growth Factor 23 (FGF23) concentration will be quantified in serum using a validated enzyme-linked immunosorbent assay (ELISA). Results will be expressed in picograms per milliliter (pg/mL) for each participant and time point. FGF23 is a downstream effector of α-Klotho signaling and reflects activity of the phosphate-vitamin D regulatory axis.

Intact Parathyroid Hormone (PTH) will be measured in serum using a two-site immunoassay that detects the full-length molecule. Results will be reported in picograms per milliliter (pg/mL) per participant and time point. PTH reflects parathyroid activity within the α-Klotho-FGF23-vitamin D feedback pathway.

Serum 1,25-dihydroxyvitamin D (calcitriol) will be quantified using liquid chromatography-tandem mass spectrometry (LC-MS/MS). Concentrations will be expressed in picograms per milliliter (pg/mL). This hormone regulates calcium and phosphate balance and is a downstream marker of α-Klotho-FGF23-PTH axis modulation.

Serum inorganic phosphorus will be measured on a standard clinical chemistry analyzer. Results will be reported in milligrams per deciliter (mg/dL) for each participant and time point. Phosphorus levels reflect systemic phosphate homeostasis influenced by α-Klotho and FGF23 activity.

Urinary phosphate will be assessed using a validated chemistry assay. Results will be expressed either as total phosphate excretion in milligrams per 24 hours (mg/24 h) or as the phosphate-to-creatinine ratio (mg phosphate per g creatinine). This measure reflects renal handling of phosphate and functional effects of α-Klotho on phosphate excretion.

Serum Cystatin C will be measured using a standardized immunoassay and reported in milligrams per liter (mg/L) for each participant and time point. Cystatin C serves as a biomarker of glomerular filtration rate and provides a mechanistic link between α-Klotho activity and renal function.

Objetivos Secundarios

The World Health Organization Quality of Life Brief Version (WHOQOL-BREF) is a self-report questionnaire that includes four domains: Physical Health, Psychological, Social Relationships, and Environment. Each domain score is transformed to a 0-100 scale, with higher scores indicating better quality of life. Changes from baseline will be reported for each domain separately.

The Flanker Inhibitory Control and Attention Test measures inhibitory control and attention. Scores are age-adjusted T-scores (mean 50, SD 10). Higher scores indicate better performance. Changes from baseline will be analyzed per participant and time point.

The Dimensional Change Card Sort Test assesses cognitive flexibility. Scores are age-adjusted T-scores (mean 50, SD 10). Higher scores indicate better executive function. Changes from baseline will be analyzed per participant and time point.

The Pattern Comparison Processing Speed Test measures processing speed using age-adjusted T-scores (mean 50, SD 10). Higher scores reflect faster cognitive processing. Changes from baseline will be analyzed per participant and time point.

Picture Sequence Memory Test evaluates episodic memory. Each form (A and B) yields an age-adjusted T-score (mean 50, SD 10). Higher scores indicate better memory performance. Forms A and B will be averaged.

Picture Vocabulary Test measures receptive vocabulary. Results are expressed as age-adjusted T-scores (mean 50, SD 10), with higher scores indicating better performance. Change from baseline will be analyzed per participant and time point.

The Reynolds Intellectual Assessment Scales-Second Edition (RIAS-2) measures verbal, nonverbal, and composite intelligence. Each index yields a standard score (mean 100, SD 15) and subtests yield scaled scores (mean 10, SD 3). Higher scores indicate better cognitive performance. Changes from baseline will be reported for each selected index separately.

Serum glucose will be measured using a standard clinical chemistry analyzer and expressed in milligrams per deciliter (mg/dL). Elevated glucose may indicate altered carbohydrate metabolism or metabolic stress.

Total calcium will be quantified using a colorimetric method on a clinical chemistry analyzer. Results will be expressed in milligrams per deciliter (mg/dL). Calcium levels reflect bone-mineral balance and parathyroid function.

Ionized calcium will be measured using an ion-selective electrode analyzer. Results will be reported in millimoles per liter (mmol/L) and represent physiologically active calcium fraction.

Sodium concentration will be measured using an ion-selective electrode analyzer and expressed in millimoles per liter (mmol/L). Sodium reflects hydration and electrolyte balance.

Serum potassium will be quantified using an ion-selective electrode analyzer and expressed in millimoles per liter (mmol/L). Potassium levels reflect renal and electrolyte homeostasis.

Serum chloride will be measured using an ion-selective electrode analyzer. Results will be expressed in millimoles per liter (mmol/L) and reflect acid-base and hydration status.

Serum bicarbonate will be measured as total CO₂ on a clinical chemistry analyzer. Results will be expressed in millimoles per liter (mmol/L) and indicate systemic acid-base balance.

Blood urea nitrogen (BUN) will be measured using a standard enzymatic assay and expressed in milligrams per deciliter (mg/dL). BUN reflects renal function and nitrogen metabolism.

Serum creatinine will be measured using a validated enzymatic method on a clinical chemistry analyzer. Results will be reported in milligrams per deciliter (mg/dL) and serve as an indicator of renal filtration.

Serum albumin will be quantified using a bromocresol green dye-binding method and expressed in grams per deciliter (g/dL). Albumin reflects nutritional status and hepatic synthetic function.

Total protein will be measured using the biuret colorimetric assay and expressed in grams per deciliter (g/dL). This parameter provides an overview of plasma protein balance.

Serum alkaline phosphatase will be quantified by an enzymatic colorimetric method and expressed in international units per liter (IU/L). ALP reflects hepatobiliary and bone function.

Serum ALT activity will be measured enzymatically and expressed in international units per liter (IU/L). ALT serves as a marker of hepatocellular injury.

Serum AST activity will be determined by an enzymatic method and expressed in international units per liter (IU/L). AST reflects hepatic and, to a lesser extent, cardiac or muscle integrity.

Total bilirubin will be measured using a diazo-based colorimetric assay and expressed in milligrams per deciliter (mg/dL). Bilirubin serves as an indicator of liver function and hemolysis.

High-sensitivity C-reactive protein will be measured using an immunoturbidimetric assay and expressed in milligrams per liter (mg/L). hs-CRP serves as a marker of systemic inflammation and cardiovascular risk.

Asymmetric dimethylarginine (ADMA) will be quantified using LC-MS/MS and expressed in micromoles per liter (µmol/L). ADMA reflects endothelial function and nitric oxide metabolism.

Platelet Factor 4 (PF4) will be measured using a validated ELISA. Results will be reported as nanograms per milliliter (ng/mL) or optical density (OD) units, depending on assay type. PF4 is a marker of platelet activation and potential immune-mediated coagulation effects.

Whole-blood DNA methylation will be measured using bisulfite sequencing performed by Generation Lab. Epigenetic biological age will be computed from these methylation data using validated algorithms. Age estimates will be expressed in years. Lower epigenetic age relative to chronological age indicates younger biological status.

Resting-state cerebral hemodynamic activity will be measured using the Kernel Flow headset, which integrates time-domain functional near-infrared spectroscopy (TD-fNIRS) and behavioral data. Kernel's proprietary machine learning algorithms will process whole-brain optical signals to generate an Estimated Brain Age, expressed in years. The metric represents the predicted biological brain age relative to chronological age, derived from composite models trained on resting-state fNIRS and behavioral features. Lower Estimated Brain Age values indicate more youthful brain function. Data will be reported per participant at baseline and after treatment.

Cognitive performance will be assessed using Kernel Flow's composite metrics derived from time-domain functional near-infrared spectroscopy (TD-fNIRS) and brief behavioral tasks. Domain-specific percentile scores will be generated for Complex Attention, Executive Function, Learning and Memory, Language, and Perceptual-Motor Control, as well as an overall Cognitive Performance Index. Each score reflects age-normed percentile performance, integrating brain and behavioral features using Kernel's proprietary machine learning models. Higher percentiles indicate better cognitive performance relative to age-matched norms. Metrics will be reported per participant at baseline and after treatment.

Centros del Estudio

Estos son los hospitales, clínicas o centros de investigación donde se lleva a cabo el estudio. Puedes encontrar la ubicación más cercana a ti y su estado de reclutamiento.

Este estudio tiene 2 ubicaciones

Reclutando

Apeiron CenterAustin, United StatesVer ubicación

Reclutando Próximamente

GARM ClinicRoatán, Honduras

Reclutando

2 Centros de Estudio

Terapia génica con plásmido Klotho para la prevención en humanos

Injectable Plasmid Klotho Gene Therapy

Healthy Adults

Estudio de Prevención

Resumen

Protocolo

Estudio de un solo brazo (sin asignación)

Asignación a un solo grupo

Estudio no controlado con placebo

Estudio abierto

Elegibilidad

Condiciones

Criterios

Plan de Estudio

Grupos de Tratamiento

Objetivos del Estudio

Concentration of Serum α-Klotho Measured by Enzyme-Linked Immunosorbent Assay (pg/mL)

Adverse Events: Number and Percentage of Participants Experiencing Treatment-Emergent Adverse Events as Assessed Patient-Reported Outcomes Version of Common Terminology Criteria for Adverse Events (PRO-CTCAE)

Concentration of Serum Fibroblast Growth Factor 23 (FGF23) Measured by Enzyme-Linked Immunosorbent Assay (pg/mL)

Concentration of Intact Parathyroid Hormone Measured by Two-Site Immunoassay (pg/mL)

Concentration of Serum 1,25-Dihydroxyvitamin D (Calcitriol) Measured by Liquid Chromatography-Tandem Mass Spectrometry (pg/mL)

Concentration of Serum Phosphorus Measured by Clinical Chemistry Analyzer (mg/dL)

Urinary Phosphate Excretion Measured by Clinical Chemistry Assay (mg/24 h or mg/g Creatinine)

Concentration of Serum Cystatin C Measured by Immunoassay (mg/L)

Change From Baseline in World Health Organization Quality of Life Brief Version Domain Scores (0-100)

Change From Baseline in Flanker Inhibitory Control and Attention Test T-Score (Mean 50 ± 10)

Change From Baseline in Dimensional Change Card Sort Test T-Score (Mean 50 ± 10)

Change From Baseline in Pattern Comparison Processing Speed Test T-Score (Mean 50 ± 10)

Change From Baseline in Picture Sequence Memory Test T-Score, Forms A and B (Mean 50 ± 10)

Change From Baseline in Picture Vocabulary Test T-Score (Mean 50 ± 10)

Change From Baseline in Reynolds Intellectual Assessment Scales-Second Edition (RIAS-2) Composite Scores (Standard Score Mean 100 ± 15)

Concentration of Serum Glucose Measured by Clinical Chemistry Analyzer (mg/dL)

Concentration of Total Serum Calcium Measured by Clinical Chemistry Analyzer (mg/dL)

Concentration of Ionized Calcium Measured by Ion-Selective Electrode (mmol/L)

Concentration of Serum Sodium Measured by Ion-Selective Electrode (mmol/L)

Concentration of Serum Potassium Measured by Ion-Selective Electrode (mmol/L)

Concentration of Serum Chloride Measured by Ion-Selective Electrode (mmol/L)

Concentration of Serum Bicarbonate (CO₂) Measured by Clinical Chemistry Analyzer (mmol/L)

Concentration of Blood Urea Nitrogen (BUN) Measured by Clinical Chemistry Analyzer (mg/dL)

Concentration of Serum Creatinine Measured by Clinical Chemistry Analyzer (mg/dL)

Concentration of Serum Albumin Measured by Clinical Chemistry Analyzer (g/dL)

Concentration of Total Serum Protein Measured by Biuret Method (g/dL)

Concentration of Alkaline Phosphatase (ALP) Measured by Clinical Chemistry Analyzer (IU/L)

Concentration of Alanine Aminotransferase (ALT) Measured by Clinical Chemistry Analyzer (IU/L)

Concentration of Aspartate Aminotransferase (AST) Measured by Clinical Chemistry Analyzer (IU/L)

Concentration of Total Serum Bilirubin Measured by Diazo Method (mg/dL)

Concentration of High-Sensitivity C-Reactive Protein (hs-CRP) Measured by Immunoturbidimetric Assay (mg/L)

Concentration of Asymmetric Dimethylarginine (ADMA) Measured by Liquid Chromatography-Tandem Mass Spectrometry (µmol/L)

Concentration of Platelet Factor 4 (PF4) Measured by Enzyme-Linked Immunosorbent Assay (ng/mL or OD Units)

Epigenetic Biological Age Estimated From Whole-Genome DNA Methylation Profiles (years)

Estimated Brain Age: Derived From Kernel Flow Functional Near-Infrared Spectroscopy (fNIRS) Analysis (years)

Cognitive Performance Index and Domain Percentiles Derived From Kernel Flow functional near-infrared spectroscopy (fNIRS) and Behavioral Metrics (percentile where higher = better)

Centros del Estudio

Este estudio tiene 2 ubicaciones