Revumenib y quimioterapia para la leucemia mieloide aguda con rearreglo de KMT2A o NUP98
Este estudio tiene como objetivo evaluar la eficacia y seguridad de combinar Revumenib con quimioterapia en el tratamiento de adultos con leucemia mieloide aguda que involucra rearreglos genéticos KMT2A o NUP98.
Revumenib
+ Intensive Chemotherapy Regimen
+ Placebo
Enfermedades hemáticas y linfáticas+4
+ Enfermedades Hematológicas
+ Leucemia Mieloide
Estudio de Tratamiento
Resumen
Fecha de inicio: 1 de diciembre de 2025
Fecha en la que se inscribió al primer participante.Este estudio tiene como objetivo evaluar si la adición de un medicamento llamado revumenib a los tratamientos de quimioterapia habituales puede mejorar los resultados de salud en personas recientemente diagnosticadas con un tipo de cáncer de sangre llamado leucemia mieloide aguda (LMA). En particular, se centra en aquellos cuyos cánceres tienen ciertos cambios genéticos, conocidos como rearreglos de los genes KMT2A o NUP98. Estos cambios genéticos pueden hacer que la enfermedad sea más difícil de tratar con las terapias estándar. Al explorar este tratamiento combinado, el estudio busca encontrar mejores formas de manejar este tipo de leucemia y potencialmente mejorar las tasas de supervivencia y la calidad de vida de los afectados. Los participantes en este estudio recibirán ya sea el tratamiento de quimioterapia estándar solo o el tratamiento estándar combinado con revumenib. El revumenib se administra de manera consistente con la quimioterapia, bajo una cuidadosa supervisión médica para garantizar la seguridad de todos los participantes. El estudio monitoreará varios marcadores y resultados de salud para determinar si la adición de revumenib proporciona algún beneficio significativo. También vigilará de cerca cualquier efecto secundario o preocupación de seguridad relacionada con la nueva combinación de tratamientos. Este enfoque ayuda a los investigadores a comprender tanto la eficacia como la seguridad del tratamiento que se está probando.
Protocolo
Esta sección proporciona detalles del plan del estudio, incluyendo cómo está diseñado y qué se está evaluando.Se reclutarán 235 pacientes
Número total de participantes que el ensayo clínico espera reclutar.Estudio de Tratamiento
Elegibilidad
Los investigadores buscan pacientes que cumplan ciertos criterios, conocidos como criterios de elegibilidad: estado general de salud o tratamientos previos.Cualquier sexo
Sexo biológico de los participantes elegibles para inscribirse.A partir de 12 años
Rango de edades de los participantes que pueden unirse al estudio.Voluntarios sanos no permitidos
Indica si personas sanas, sin la condición que se estudia, pueden participar.Condiciones
Patología
Criterios
Key Inclusion Criteria: * Participants must weigh ≥ 40 kilograms (kg). * Participants must have newly diagnosed and previously untreated AML and be candidates for intensive induction chemotherapy. * Presence of a KMT2A rearrangement or NUP98 rearrangement. * Performance status: Eastern Cooperative Oncology Group (ECOG) 0-2, or Karnofsky or Lansky ≥ 40. * Have a life expectancy of ≥3 months as judged by the Investigator. * Negative serum pregnancy test. * Adequate liver, kidney, and cardiac function. Key Exclusion Criteria: * Not a candidate for anthracycline based therapy for Induction. * Not a candidate for continuous infusion cytarabine during Induction or intermediate dose cytarabine for Consolidation. * Diagnosis of active acute promyelocytic leukemia. * Active central nervous system (CNS) disease (cytologic, such as any blasts on cytospin, or radiographic). * QTc using Fridericia's correction (QTcF) \> 450 milliseconds (msec) at Screening or history of long QT Syndrome. * Any gastrointestinal (GI) issue of the upper GI tract likely to affect oral drug absorption or ingestion (for example, gastric bypass, gastroparesis, etc). * Any uncontrolled active infection. * Any concurrent malignancy requiring active therapy (except breast or prostate cancer stable on or responding to endocrine therapy). Note: Additional inclusion/exclusion criteria may apply, per protocol.
Plan de Estudio
Conoce todos los tratamientos administrados en este estudio, su descripción detallada y en qué consisten.2 grupos de intervención están designados en este estudio
50% de probabilidad de ser asignado al grupo placebo
Grupos de Tratamiento
Grupo I
ExperimentalGrupo II
PlaceboObjetivos del Estudio
Objetivos Primarios
Objetivos Secundarios