Reclutando
ALSFUS003

Inmunoglobulina Intravenosa con Ultrasonido Enfocado para ELA

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Qué se está evaluando

Next Generation Dome Helmet Focused Ultrasound

+ Intravenous immunoglobulin (IVIG), 10% solution for infusion
+ Definity® Vial for (Perflutren Lipid Microsphere) Injectable Suspension
Dispositivo
Medicamento
Quiénes están siendo reclutados

Amyotrophic Lateral Sclerosis

+ ALS
A partir de 18 años
+54 Criterios de eligibilidad

Ver todos los criterios de elegibilidad

Cómo está diseñado el estudio

Estudio de Tratamiento

Fase 1
Intervencional
Inicio del estudio: abril de 2025

Ver detalles del protocolo

Resumen

Patrocinador PrincipalSunnybrook Health Sciences Centre
Contacto del EstudioNir Lipsman, MD, PhD, FRCPC
Última actualización: 26 de septiembre de 2025
Extraido de una base de datos validada por el gobierno.Reclamar como socio
Fecha de inicio: 15 de abril de 2025Fecha en la que se inscribió al primer participante.

Este estudio tiene como objetivo explorar un nuevo enfoque para tratar la esclerosis lateral amiotrófica (ELA) mediante la mejora de la administración de un medicamento llamado inmunoglobulina intravenosa (IVIg) directamente a la corteza motora del cerebro. La ELA es una enfermedad grave que afecta a las células nerviosas en el cerebro y la médula espinal, lo que lleva a la pérdida del control muscular. El estudio se centra en seis pacientes con ELA para ver si este método es seguro y factible. Al mejorar potencialmente la administración de IVIg, el estudio espera encontrar una manera más efectiva de manejar los síntomas de la ELA y ralentizar el progreso de la enfermedad. Los participantes en el estudio recibirán IVIg en dos dosis diferentes. El primer grupo de tres pacientes recibirá una dosis más baja, mientras que el segundo grupo de tres recibirá una dosis más alta. El tratamiento implica un procedimiento especializado en el que, durante la segunda dosis, la barrera hematoencefálica se abre temporalmente utilizando ultrasonido enfocado a través de un dispositivo en forma de casco, permitiendo que la IVIg llegue a la corteza motora de manera más efectiva. Este procedimiento se realiza dos semanas después de la primera dosis y utiliza una combinación de ultrasonido y una solución especial llamada microburbujas. El estudio monitoreará a los participantes para evaluar la seguridad y la eficacia del tratamiento durante 24 semanas a través de visitas de seguimiento regulares.

Título OficialTargeting Neuroinflammation With Enhanced Delivery of Intravenous Immunoglobulin to the Motor Cortex Using Next Generation Dome Helmet Focused Ultrasound in Amyotrophic Lateral Sclerosis: A Phase I, Open Label Trial 
Patrocinador PrincipalSunnybrook Health Sciences Centre
Contacto del EstudioNir Lipsman, MD, PhD, FRCPC
Última actualización: 26 de septiembre de 2025
Extraido de una base de datos validada por el gobierno.Reclamar como socio

Protocolo

Esta sección proporciona detalles del plan del estudio, incluyendo cómo está diseñado y qué se está evaluando.
Detalles del Diseño
Se reclutarán 6 pacientesNúmero total de participantes que el ensayo clínico espera reclutar.
Estudio de Tratamiento
Estos estudios prueban nuevas formas de tratar una enfermedad, condición o problema de salud. El objetivo es determinar si un nuevo medicamento, terapia o enfoque funciona mejor o tiene menos efectos secundarios que las opciones existentes.

Cómo se asignan los participantes a diferentes grupos/brazos
En este estudio clínico, todos los participantes reciben el mismo tratamiento. Como solo hay un grupo, no es necesario realizar una asignación aleatoria ni dividir en brazos distintos. Este tipo de estudio se utiliza a menudo para probar un nuevo tratamiento sin compararlo con otro.

Otras formas de asignar participantes
Asignación aleatoria: Los participantes se asignan al azar, como si se lanzara una moneda, para garantizar equidad y reducir sesgos.
Asignación no aleatoria: Los participantes se asignan en función de factores específicos, como su condición médica o la decisión de un médico.

Cómo se administran los tratamientos a los participantes
Los participantes reciben los tratamientos uno tras otro, siguiendo una secuencia predefinida. El siguiente tratamiento puede depender de la respuesta del participante al anterior.

Otras formas de asignar tratamientos
Asignación a un solo grupo: Todos reciben el mismo tratamiento.
Asignación paralela: Los participantes se dividen en grupos separados, y cada grupo recibe un tratamiento diferente.
Asignación cruzada: Los participantes cambian de tratamiento durante el estudio.
Asignación factorial: Los participantes reciben diferentes combinaciones de tratamientos.
Otra asignación: La asignación de tratamientos no sigue un diseño estándar o predefinido.

Cómo se controla la efectividad del tratamiento
En un estudio no controlado con placebo, ningún participante recibe una sustancia inerte (placebo) para comparar los resultados. En su lugar, todos los participantes reciben el tratamiento experimental o una alternativa activa (a menudo el tratamiento estándar). Este método permite comparar los efectos del tratamiento experimental con los de otra intervención activa, en lugar de un placebo.

Otras opciones
Controlado con placebo: Se utiliza un placebo para comparar los efectos del tratamiento experimental con los de una sustancia inerte, aislando así el efecto real del tratamiento.

Cómo se mantiene la confidencialidad de las intervenciones asignadas a los participantes
Todos los involucrados en el estudio saben qué tratamiento se está administrando. Esto se utiliza cuando no es posible o necesario ocultar los detalles del tratamiento a los participantes o investigadores.

Otras formas de enmascarar la información
Simple ciego: Los participantes no saben qué tratamiento están recibiendo, pero los investigadores sí.
Doble ciego: Ni los participantes ni los investigadores saben qué tratamiento se está administrando.
Triple ciego: Participantes, investigadores y evaluadores de resultados no saben qué tratamiento se está administrando.
Cuádruple ciego: Participantes, investigadores, evaluadores de resultados y personal de atención no saben qué tratamiento se está administrando.

Elegibilidad

Los investigadores buscan pacientes que cumplan ciertos criterios, conocidos como criterios de elegibilidad: estado general de salud o tratamientos previos.
Condiciones
Criterios
Cualquier sexoSexo biológico de los participantes elegibles para inscribirse.
A partir de 18 añosRango de edades de los participantes que pueden unirse al estudio.
Voluntarios sanos no permitidosIndica si personas sanas, sin la condición que se estudia, pueden participar.
Condiciones
Patología
Amyotrophic Lateral Sclerosis
ALS
Criterios
10 criterios de inclusión requeridos para participar
Diagnosed with ALS as per the Gold Coast Criteria
Aged 18 years or older
Capable of providing informed consent and complying with study procedures
If taking Riluzole, on a stable dose for at least 4 weeks prior to Baseline

Mostrar Más Criterios

44 criterios de exclusión impiden participar
MRI findings
Active infection/inflammation
Acute or chronic hemorrhages, specifically > 4 lobar microbleeds, and no siderosis or macrohemorrhages
Tumor/space occupying lesion causing significant mass effect

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Plan de Estudio

Conoce todos los tratamientos administrados en este estudio, su descripción detallada y en qué consisten.
Grupos de Tratamiento
Objetivos del Estudio
Un solo grupo de intervención 

está designado en este estudio

0% de probabilidad 

de ser asignado al grupo placebo

Grupos de Tratamiento
Grupo I
Experimental
ALS patients will be assigned to receive Intravenous Immunoglobulin (IVIg) and DEFINITY® microbubbles. The first three enrolled patients will participate in the first cohort, receiving 0.4g/kg divided in two doses. After a preliminary safety assessment of the first cohort, the next three successfully screened patients will be enrolled in the second cohort, receiving 0.8g/kg divided in two doses. The second IVIg dose in each cohort will be administered in combination with Next Generation Dome Helmet (NGDH) focused ultrasound (FUS) to transiently open the blood-brain barrier and enhance IVIg delivery to the primary motor cortex.
Objetivos del Estudio
Objetivos Primarios

This will be assessed up through the incidence of drug-related adverse events, serious adverse events, and discontinuations due to adverse events after Intravenous Immunoglobulin (IVIg) administration.

This will be assessed up through the incidence of drug-related adverse events, serious adverse events, and discontinuations due to adverse events after DEFINITY® infusion during focused ultrasound (FUS) blood brain barrier (BBB) opening.

This will be measured as detectable gadolinium enhancement at the arm, leg and bulbar regions of the motor cortex bilaterally following FUS with posterior normalization.

Incidence of BBB opening-related and FUS-related adverse events, serious adverse events, incidence of asymptomatic or symptomatic radiologic complication, such as evidence of bleeding or swelling after FUS, incidence of electrographic complication, such as epileptiform discharges on EEG, or accelerated ALS disease progression, defined as ≥ 6-point decline in the ALSFRS-R scores from Baseline to week 8.
Objetivos Secundarios

Change in concentration of serum neurofilaments from Baseline to Week 24

Change in cerebrospinal fluid (CSF) and blood inflammatory markers, including but not limited to TNF-α, IL-1β, IL-2, IL-6, IL-8, IL-17, CHIT1, CHI3L1, CHI3L2, TGF-β, IL-10, and CRP

Centros del Estudio

Estos son los hospitales, clínicas o centros de investigación donde se lleva a cabo el estudio. Puedes encontrar la ubicación más cercana a ti y su estado de reclutamiento.
Este estudio tiene una ubicación
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Sunnybrook Health Sciences CentreToronto, CanadaVer ubicación
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1 Centros de Estudio