Terapia con células madre de cordón umbilical para la distrofia muscular facioescápulohumeral

Este ensayo clínico tiene como objetivo investigar los efectos de un nuevo tratamiento utilizando células madre derivadas de la membrana del cordón umbilical, llamadas ULSC, para personas con Distrofia Muscular Facioescápulohumeral (FSHD). La FSHD es una condición que causa debilidad muscular, afectando principalmente el rostro, los hombros y los brazos superiores. El estudio se centra en determinar la seguridad de las ULSC y si pueden ayudar a mejorar los síntomas asociados con la FSHD. Se dirige a individuos diagnosticados con un cierto nivel de gravedad de FSHD, y los posibles hallazgos podrían ofrecer nuevas formas de manejar la enfermedad de manera más efectiva si las ULSC resultan beneficiosas. Los participantes en este ensayo recibirán un total de cuatro infusiones intravenosas durante un período de 21 meses, con algunas infusiones siendo ULSC y otras un placebo, que es una sustancia sin tratamiento activo. Cada sesión implica una infusión de 100 millones de células para las dosis de ULSC. El estudio implica visitas repetidas a la clínica, tanto presenciales como virtuales, para monitorear los efectos del tratamiento y garantizar la seguridad de los participantes. Los investigadores evaluarán si los síntomas mejoran después de cada dosis y compararán los resultados entre los tratamientos con ULSC y placebo para evaluar los posibles beneficios y la seguridad del tratamiento.