CALIBRATE-PEDSEncaleret para la Hipocalcemia Autosómica Dominante Pediátrica Tipo 1
Encaleret
Estudio de Tratamiento
Resumen
Fecha de inicio: 30 de enero de 2026
Fecha en la que se inscribió al primer participante.Este estudio tiene como objetivo explorar cómo funciona un medicamento llamado encaleret en niños con una condición conocida como Hipocalcemia Autosómica Dominante Tipo 1 (ADH1), que afecta los niveles de calcio en el cuerpo. El estudio involucra a niños desde el nacimiento hasta los 17 años que tienen esta condición. Comprender los efectos de encaleret podría llevar a mejores opciones de tratamiento para manejar los niveles de calcio en estos jóvenes pacientes, potencialmente mejorando su salud general y calidad de vida. Los participantes en este estudio recibirán encaleret, y los investigadores observarán cómo el medicamento se mueve a través de sus cuerpos y su impacto en su salud. La medicación se administrará de una manera que se adapte a su edad, lo que podría implicar tomarla por vía oral u otro método. El enfoque estará en determinar qué tan bien funciona el fármaco y asegurarse de que sea seguro para los niños. Los investigadores monitorearán de cerca a los participantes para rastrear cualquier cambio en su condición y evaluar cualquier efecto secundario potencial del tratamiento.
Protocolo
Esta sección proporciona detalles del plan del estudio, incluyendo cómo está diseñado y qué se está evaluando.Se reclutarán 28 pacientes
Número total de participantes que el ensayo clínico espera reclutar.Estudio de Tratamiento
Elegibilidad
Los investigadores buscan pacientes que cumplan ciertos criterios, conocidos como criterios de elegibilidad: estado general de salud o tratamientos previos.Cualquier sexo
Sexo biológico de los participantes elegibles para inscribirse.Hasta 17 Años
Rango de edades de los participantes que pueden unirse al estudio.Voluntarios sanos no permitidos
Indica si personas sanas, sin la condición que se estudia, pueden participar.Criterios
Key Inclusion Criteria: * Provide written informed consent (if legally permitted), or have written informed consent from a parent/legal guardian and provide assent (where required and as appropriate per local requirements) * Have a documented pathogenic or likely pathogenic activating variant, or variant of uncertain significance of the calcium-sensing receptor (CASR), associated with biochemical findings of hypoparathyroidism at screening or a documented history of hypoparathyroidism as manifested by hypocalcemia and intact parathyroid hormone (PTH) \<40 picogram per milliliter (pg/mL) (4.2 picomoles per liter \[pmol/L\]) * Have at least 1 symptom or sign of hypoparathyroidism at screening or a documented history of symptoms or signs of hypoparathyroidism * Be on ADH1 treatment for at least 6 months before screening for cohorts 1 to 3, or for at least 3 months before screening for cohort 4 Key Exclusion Criteria: * History of thyroid or parathyroid surgery * History of renal transplantation * History of cancer (except thyroid cancer, basal cell skin cancer, or squamous cell skin cancer), skeletal malignancies, bone metastases, irradiation (radiotherapy) to the skeleton, chemotherapy with alkylating agents, Paget disease, fibrous dysplasia, chronic osteomyelitis, bone infarcts, benign bone tumors with curettage and bone grafts, retinoblastoma, or Li-Fraumeni syndrome within 5 years before screening * Received any investigational medicinal product within 30 days or 5 half-lives before Day 1, whichever is longer, or is in follow-up for another interventional clinical study during screening * Treatment with a strong P-glycoprotein (P-gp) inhibitor within 300 days before screening for amiodarone or within 30 days before screening for any other strong P-gp inhibitor * Treatment with cardiac glycosides, or is being breastfed while the participant's nursing mother is treated with cardiac glycosides, within 30 days before screening * Presence or history of any disease or condition (eg, drug or alcohol dependence) that would affect the participant's safety, treatment compliance, or ability to complete the study, in the opinion of the investigator Other protocol defined inclusion/exclusion criteria apply.
Plan de Estudio
Conoce todos los tratamientos administrados en este estudio, su descripción detallada y en qué consisten.Un solo grupo de intervención está designado en este estudio
0% de probabilidad de ser asignado al grupo placebo
Grupos de Tratamiento
Grupo I
ExperimentalObjetivos del Estudio
Objetivos Primarios
Objetivos Secundarios
Centros del Estudio
Estos son los hospitales, clínicas o centros de investigación donde se lleva a cabo el estudio. Puedes encontrar la ubicación más cercana a ti y su estado de reclutamiento.Este estudio tiene 5 ubicaciones
Nemours Children's Health
Jacksonville, United StatesThe Children's Hospital of Philadelphia
Philadelphia, United StatesRoyal London Hospital
London, United Kingdom