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OPALEstudio de Tratamiento con Apitegromab para la Atrofia Muscular Espinal (AME) en Niños Menores de 2 Años

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Objetivo del estudio

Este estudio es un ensayo clínico intervencional de fase 2 para tratar la atrofia muscular espinal en niños menores de 2 años con apitegromab. Los principales objetivos son evaluar los niveles de apitegromab y miostatina en el cuerpo, y examinar las mejorías en la función motora después de 48 semanas de tratamiento.

Qué se está evaluando

Apitegromab

+ Nusinersen

+ Risdiplam

Medicamento
Quiénes están siendo reclutados

Enfermedades del Sistema Nervioso Central+7

+ Atrofia Muscular Espinal

+ Enfermedades y Anomalías Congénitas, Hereditarias y Neonatales

Hasta 2 Años
+10 Criterios de eligibilidad
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Cómo está diseñado el estudio

Estudio de Tratamiento

Fase 2
Intervencional
Inicio del estudio: septiembre de 2025
Ver detalles del protocolo

Resumen

Patrocinador PrincipalScholar Rock, Inc.
Contacto del EstudioScholar Rock
Última actualización: 11 de febrero de 2026
Extraido de una base de datos validada por el gobierno.Reclamar como socio

Fecha de inicio: 15 de septiembre de 2025

Fecha en la que se inscribió al primer participante.

Este estudio se centra en evaluar un nuevo tratamiento llamado apitegromab para niños menores de 2 años con Atrofia Muscular Espinal (AME), un trastorno genético que afecta la fuerza y el movimiento muscular. El estudio se interesa especialmente en niños que no alcanzan los hitos de movimiento típicos para su edad, un problema común en la AME. Al explorar cómo funciona este tratamiento en el cuerpo, su eficacia y cualquier efecto secundario potencial, el estudio tiene como objetivo encontrar una opción segura y beneficiosa para el manejo de la AME en estos jóvenes pacientes, mejorando potencialmente su calidad de vida. Los participantes en el estudio recibirán múltiples dosis del tratamiento, pero ni los participantes ni los investigadores sabrán quién está recibiendo apitegromab o un placebo, lo que ayuda a garantizar resultados imparciales. Los efectos del tratamiento se monitorizarán midiendo varios indicadores de la función muscular y la salud en general. Esto incluye observar cualquier cambio en las habilidades motoras y verificar cualquier reacción adversa al tratamiento. La estructura del estudio ayuda a garantizar que los hallazgos sean confiables y puedan proporcionar información sobre la seguridad y eficacia de apitegromab para tratar esta condición en niños muy pequeños.

Título OficialA Phase 2, Double-Blind Study to Evaluate the Pharmacokinetics, Pharmacodynamics, Efficacy, and Safety of Apitegromab in Subjects <2 Years Old With Spinal Muscular Atrophy (SMA)
NCT07047144
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Última actualización: 11 de febrero de 2026
Extraido de una base de datos validada por el gobierno.Reclamar como socio

Protocolo

Esta sección proporciona detalles del plan del estudio, incluyendo cómo está diseñado y qué se está evaluando.
Detalles del Diseño

Se reclutarán 52 pacientes

Número total de participantes que el ensayo clínico espera reclutar.

Estudio de Tratamiento

Estos estudios prueban nuevas formas de tratar una enfermedad, condición o problema de salud. El objetivo es determinar si un nuevo medicamento, terapia o enfoque funciona mejor o tiene menos efectos secundarios que las opciones existentes.

Elegibilidad

Los investigadores buscan pacientes que cumplan ciertos criterios, conocidos como criterios de elegibilidad: estado general de salud o tratamientos previos.
Condiciones
Criterios

Cualquier sexo

Sexo biológico de los participantes elegibles para inscribirse.

Hasta 2 Años

Rango de edades de los participantes que pueden unirse al estudio.

Voluntarios sanos no permitidos

Indica si personas sanas, sin la condición que se estudia, pueden participar.

Condiciones

Patología

Enfermedades del Sistema Nervioso CentralAtrofia Muscular EspinalEnfermedades y Anomalías Congénitas, Hereditarias y NeonatalesEnfermedades del sistema nerviosoManifestaciones NeurológicasEnfermedades NeuromuscularesSignos y SíntomasEnfermedades de la médula espinalCondiciones Patológicas, Signos y SíntomasAtrofias Musculares Espinales de la Infancia

Criterios

7 criterios de inclusión requeridos para participar
Tener menos de 2 años al momento del consentimiento informado
Tuvo una edad gestacional de ≥35 semanas y un peso corporal gestacional ≥2.0 kg al nacer
Tiene diagnóstico confirmado de SMA autosómica recesiva 5q
Tiene presencia confirmada del gen de copia(s) SMN2
Mostrar Más Criterios
3 criterios de exclusión impiden participar
Problemas ortopédicos mayores como escoliosis grave o contracturas graves o procedimiento intervencionista, incluyendo cirugía de columna vertebral o de cadera, que se considera tener el potencial de limitar sustancialmente la capacidad del sujeto para ser evaluado en cualquier medida de resultado de la función motora, dentro de los 6 meses antes de la Cribado o anticipado durante el estudio.
Estado nutricional que no se espera que sea estable durante todo el estudio o necesidad médica de una sonda de alimentación gástrica, donde la mayoría de las alimentaciones se administran por esta vía
Cualquier otra limitación física (por ej., el sujeto requiere yeso para contracciones) que impida que el sujeto se someta a medidas de resultado de la función motora durante todo el estudio.

Plan de Estudio

Conoce todos los tratamientos administrados en este estudio, su descripción detallada y en qué consisten.
Grupos de Tratamiento
Objetivos del Estudio

2 grupos de intervención están designados en este estudio

0% de probabilidad de ser asignado al grupo placebo

Grupos de Tratamiento

Grupo I

Experimental
Patients who are less than 2 years of age with SMA will receive apitegromab every 4 weeks by intravenous (IV) infusion during the 48-week Treatment Period. Patients must have been treated with an approved SMN1-targeted therapy (ie, onasemnogene abeparvovec-xioi) or are continuing to be treated with an approved SMN2-targeted therapy (ie, nusinersen or risdiplam).

Grupo II

Experimental
Patients who are less than 2 years of age with SMA will receive apitegromab every 4 weeks by intravenous (IV) infusion during the 48-week Treatment Period. Patients must have been treated with an approved SMN1-targeted therapy (ie, onasemnogene abeparvovec-xioi) or are continuing to be treated with an approved SMN2-targeted therapy (ie, nusinersen or risdiplam).

Objetivos del Estudio

Objetivos Primarios

Objetivos Secundarios

Centros del Estudio

Estos son los hospitales, clínicas o centros de investigación donde se lleva a cabo el estudio. Puedes encontrar la ubicación más cercana a ti y su estado de reclutamiento.

Este estudio tiene 14 ubicaciones

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Phoenix Children's Hospital

Phoenix, United StatesAbrir Phoenix Children's Hospital en Google Maps
Reclutando

Stanford Neuroscience Health Center (SNHC)

Palo Alto, United States
Reclutando

Children's Hospital Colorado

Aurora, United States
Reclutando

University of Iowa

Iowa City, United States
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14 Centros de Estudio