Reclutando

Elsunersen para la Encefalopatía Epiléptica y del Desarrollo por SCN2A de Inicio Temprano en Niños

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Qué se está evaluando

1mg elsunersen

+ sham procedure
+ 0.5mg elsunersen
Medicamento
Procedimiento
Quiénes están siendo reclutados

Epileptic Encephalopathy

+ SCN2A Encephalopathy
Hasta 18 Años
+7 Criterios de eligibilidad

Ver todos los criterios de elegibilidad

Cómo está diseñado el estudio

Estudio de Tratamiento

Controlado con Placebo
Fase 3
Intervencional
Inicio del estudio: agosto de 2025

Ver detalles del protocolo

Resumen

Patrocinador PrincipalPraxis Precision Medicines
Contacto del EstudioHead of Pharmacovigilance
Última actualización: 2 de octubre de 2025
Extraido de una base de datos validada por el gobierno.Reclamar como socio
Fecha de inicio: 13 de agosto de 2025Fecha en la que se inscribió al primer participante.

Este estudio se centra en comprender si un nuevo tratamiento llamado Elsunersen puede ayudar a los niños que padecen una condición rara conocida como encefalopatía epiléptica y del desarrollo de inicio temprano asociada a SCN2A. Esta condición afecta el cerebro, causando retrasos en el desarrollo y convulsiones. El estudio es particularmente importante porque los niños con esta condición a menudo enfrentan desafíos significativos y hay pocas opciones de tratamiento disponibles. Al probar Elsunersen, los investigadores esperan encontrar un tratamiento seguro y efectivo que podría mejorar significativamente la calidad de vida de estos niños y sus familias. Los participantes en el estudio recibirán ya sea el tratamiento, Elsunersen, o un placebo a través de un procedimiento controlado. El estudio está diseñado para monitorear cuidadosamente los efectos del medicamento, asegurando que ni los investigadores ni los participantes sepan quién recibe el tratamiento real, manteniendo un diseño 'doble ciego'. Esto ayuda a medir con precisión la eficacia de Elsunersen y a detectar cualquier efecto secundario. Mediante estos métodos, el estudio tiene como objetivo recopilar datos confiables sobre la seguridad y eficacia de este posible nuevo tratamiento para niños con esta grave condición.

Título OficialA Randomized, Multi-Center, Double-Blind, Sham-Procedure-Controlled Clinical Trial to Investigate the Efficacy and Safety of Elsunersen in Pediatric Participants With Early Onset SCN2A Developmental and Epileptic Encephalopathy 
Patrocinador PrincipalPraxis Precision Medicines
Contacto del EstudioHead of Pharmacovigilance
Última actualización: 2 de octubre de 2025
Extraido de una base de datos validada por el gobierno.Reclamar como socio

Protocolo

Esta sección proporciona detalles del plan del estudio, incluyendo cómo está diseñado y qué se está evaluando.
Detalles del Diseño
Se reclutarán 50 pacientesNúmero total de participantes que el ensayo clínico espera reclutar.
Estudio de Tratamiento
Estos estudios prueban nuevas formas de tratar una enfermedad, condición o problema de salud. El objetivo es determinar si un nuevo medicamento, terapia o enfoque funciona mejor o tiene menos efectos secundarios que las opciones existentes.

Cómo se asignan los participantes a diferentes grupos/brazos
En este estudio clínico, los participantes se colocan en grupos de forma aleatoria, como si se lanzara una moneda. Esto garantiza que el estudio sea justo e imparcial, lo que hace que los resultados sean más confiables. Al asignar a los participantes al azar, los investigadores pueden comparar mejor los tratamientos sin influencias externas.

Otras formas de asignar participantes
Asignación no aleatoria: Los participantes se asignan en función de factores específicos, como su condición médica o la decisión de un médico.
Ninguna (ensayo de un solo brazo): Si el estudio tiene un solo grupo, todos los participantes reciben el mismo tratamiento y no se necesita asignación.

Cómo se administran los tratamientos a los participantes
Los participantes reciben los tratamientos uno tras otro, siguiendo una secuencia predefinida. El siguiente tratamiento puede depender de la respuesta del participante al anterior.

Otras formas de asignar tratamientos
Asignación a un solo grupo: Todos reciben el mismo tratamiento.
Asignación paralela: Los participantes se dividen en grupos separados, y cada grupo recibe un tratamiento diferente.
Asignación cruzada: Los participantes cambian de tratamiento durante el estudio.
Asignación factorial: Los participantes reciben diferentes combinaciones de tratamientos.
Otra asignación: La asignación de tratamientos no sigue un diseño estándar o predefinido.

Cómo se controla la efectividad del tratamiento
En un estudio controlado con placebo, algunos participantes reciben el tratamiento experimental, mientras que otros reciben una sustancia inerte (placebo) para comparar los resultados. Este método ayuda a aislar el efecto del tratamiento de los efectos psicológicos de recibir cualquier intervención.

Otras opciones
No controlado con placebo: No se utiliza placebo. Todos los participantes reciben el tratamiento real o intervenciones alternativas (a menudo el tratamiento estándar), y las comparaciones se realizan entre estos tratamientos.

Cómo se mantiene la confidencialidad de las intervenciones asignadas a los participantes
Participantes, investigadores, evaluadores de resultados y personal de atención no saben qué tratamiento se está administrando. Es la forma más completa de evitar sesgos y mantener la neutralidad del estudio.

Otras formas de enmascarar la información
Abierto: Todos saben qué tratamiento se está administrando.
Simple ciego: Los participantes no saben qué tratamiento están recibiendo, pero los investigadores sí.
Doble ciego: Ni los participantes ni los investigadores saben qué tratamiento se está administrando.
Triple ciego: Participantes, investigadores y evaluadores de resultados no saben qué tratamiento se está administrando.

Elegibilidad

Los investigadores buscan pacientes que cumplan ciertos criterios, conocidos como criterios de elegibilidad: estado general de salud o tratamientos previos.
Condiciones
Criterios
Cualquier sexoSexo biológico de los participantes elegibles para inscribirse.
Hasta 18 AñosRango de edades de los participantes que pueden unirse al estudio.
Voluntarios sanos no permitidosIndica si personas sanas, sin la condición que se estudia, pueden participar.
Condiciones
Patología
Epileptic Encephalopathy
SCN2A Encephalopathy
Criterios
3 criterios de inclusión requeridos para participar
Has a documented Gain of Function SCN2A variant confirmed through genetic testing
Has onset of seizures prior to 3 months of age
Seizure frequency of 4 or more countable motor seizures per 28-day during the Baseline Observation Period
4 criterios de exclusión impiden participar
Has any clinically significant or known pathogenic genetic variant other than in the SCN2A gene, or a genetic variant that may explain or contribute to the participant's epilepsy and/or developmental disorder
Has bone, spine (eg, kyphosis, scoliosis), bleeding, or other disorder
Has received any experimental or investigational drug, device, or other therapy within 30 days or 5 half-lives (whichever is longer) prior to Screening, including any prior use of gene therapy
Is currently pregnant or breastfeeding or is planning to become pregnant during the clinical trial

Plan de Estudio

Conoce todos los tratamientos administrados en este estudio, su descripción detallada y en qué consisten.
Grupos de Tratamiento
Objetivos del Estudio
4 grupos de intervención 

están designados en este estudio

25% de probabilidad 

de ser asignado al grupo placebo

Grupos de Tratamiento
Grupo I
Experimental
Double-blind treatment period elsunersen
Grupo II
Simulado
Double-blind sham-procedure
Grupo III
Experimental
Open-label elsunersen
Grupo IV
Experimental
Open-label elsunersen
Objetivos del Estudio
Objetivos Primarios

Median percent change in monthly (28 days) motor seizure frequency from baseline to treatment after 24 weeks
Objetivos Secundarios

Responder rate - defined as a ≥50% reduction in monthly seizure frequency from baseline compared to treatment after 24 weeks

Change in motor seizure-free days from baseline

CGI-S assesses the clinician's impression of the participant's current illness state. The clinician should use his/her total clinical experience with this patient population and rate the current severity on a 7-point scale from 1 (normal, not at all ill) to 7 (among the most extremely ill patients).

Clinical Global Impression-Improvement (CGI-I) subdomains scores at each postdose time point

Caregiver Global Impression-Severity (CgGI-S) at baseline compared to treatment after 24 weeks

Caregiver Global Impression-Improvement (CgGI I) subdomains scores at each postdose time point

Sleep assessment scores at baseline compared to each postdose time point

Incidence and severity of treatment-emergent adverse events (TEAEs)

Centros del Estudio

Estos son los hospitales, clínicas o centros de investigación donde se lleva a cabo el estudio. Puedes encontrar la ubicación más cercana a ti y su estado de reclutamiento.
Este estudio tiene 2 ubicaciones
Reclutando
Praxis Research SiteSan Diego, United StatesVer ubicación
Reclutando
Praxis Research SiteChicago, United States
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2 Centros de Estudio