Tratamiento con Plozasiran para adultos y adolescentes con Síndrome de Chilomicronemia Familiar
Este estudio tiene como objetivo brindar tratamiento con Plozasiran a adultos y adolescentes diagnosticados con Síndrome de Quilomicronemia Familiar, un trastorno genético poco común.
Colección de datos
Hiperlipoproteinemias+5
+ Hiperlipidemias
+ Hiperlipoproteinemia Tipo I
Reclutando
Disponible bajo solicitud por un médico con licenciaResumen
Este estudio se centra en el uso de un medicamento llamado plozasiran para tratar a adultos y adolescentes diagnosticados con el Síndrome de Quilomicronemia Familiar (FCS), una afección que causa niveles muy altos de triglicéridos en la sangre. El estudio está diseñado para pacientes de 15 años o más que tienen niveles de triglicéridos en ayunas de 880 mg/dL o más, y cuya condición no está bien controlada con la terapia estándar para reducir los lípidos. El objetivo principal de este estudio es evaluar si el plozasiran puede ayudar a mejorar la gestión del FCS. Durante el estudio, los participantes recibirán 25 mg de plozasiran mediante una inyección subcutánea, que es un tipo de inyección administrada debajo de la piel. La primera inyección se dará el Día 1, y luego cada tres meses, haciendo un total de 5 inyecciones. El estudio durará 15 meses. Los efectos del plozasiran sobre los síntomas del FCS y la salud en general serán monitoreados de cerca durante este período.
Protocolo
Esta sección proporciona detalles del plan del estudio, incluyendo cómo está diseñado y qué se está evaluando.Elegibilidad
Los investigadores buscan pacientes que cumplan ciertos criterios, conocidos como criterios de elegibilidad: estado general de salud o tratamientos previos.Cualquier sexo
Sexo biológico de los participantes elegibles para inscribirse.A partir de 15 años
Rango de edades de los participantes que pueden unirse al estudio.Condiciones
Patología
Criterios
Inclusion Criteria: * Fasting triglycerides (TG) ≥ 880mg/dL that is not sufficiently controlled on standard lipid-lowering therapy * Established diagnosis of FCS based on documented history of fasting TG levels in excess of 1000 mg/dL on repeated testing (for at least 3 prior occasions), and at least one of the following: a supportive genetic test, documented history of recurrent episodes of acute pancreatitis not caused by alcohol or cholelithiasis, documented history of recurrent hospitalizations for severe abdominal pain without other explainable cause, documented history of childhood pancreatitis, family history of hypertriglyceridemia-induced pancreatitis * Willing to follow dietary counseling based on local standard of care, consistent with an intake of ≤ 20 g of fat per day * If on medications for management of type 2 diabetes the dosing regimen must be stable. * Participants of childbearing potential must agree to use a highly effective form of contraception in addition to a male condom during the program and for at least 90 days after the last dose of plozasiran Exclusion Criteria: * Diabetes mellitus with any of the following at Day 1: newly diagnosed within the past 24 weeks, HbA1c ≥9.0% within the past 4 weeks, meaningful medical events relating to poor glycemic control, changes in basal insulin regimen of more than =/- 10 units within 12 weeks if insulin-dependent * Clinical evidence of primary hypothyroidism, primary subclinical hypothyroidism, or secondary hypothyroidism * History of bleeding diathesis or coagulopathy * Current diagnosis of nephrotic syndrome * Eligible to receive any commercially available FDA-approved therapeutic for treatment of FCS unless proven to be ineffective or judged inappropriate by the treating physician * History of acute coronary syndrome events (adults with FCS only) * New York Heart Association Class III or IV heart failure or last known ejection fraction of \<30% (adults with FCS only) * History of stroke, transient ischemic attack, or peripheral artery disease within 24 weeks of first dose (adults with FCS only) Note: Additional inclusion/exclusion criteria may apply per protocol
Centros del Estudio
Estos son los hospitales, clínicas o centros de investigación donde se lleva a cabo el estudio. Puedes encontrar la ubicación más cercana a ti y su estado de reclutamiento.Este estudio tiene una ubicación
Arrowhead Pharmaceuticals, Inc.
Pasadena, United StatesAbrir Arrowhead Pharmaceuticals, Inc. en Google Maps