teACHNavepegritida para el crecimiento en adolescentes con acondroplasia
Navepegritide
+ Placebo for navepegritide
Acondroplasia+4
+ Enfermedades de los Huesos
+ Enanismo
Estudio de Tratamiento
Resumen
Fecha de inicio: 10 de diciembre de 2024
Fecha en la que se inscribió al primer participante.Este estudio tiene como objetivo evaluar la eficacia y seguridad del medicamento navepegritida en adolescentes de 12 a 18 años con acondroplasia, una condición que afecta el crecimiento óseo y puede llevar a una estatura más corta. El ensayo se centra en si una inyección semanal de navepegritida puede mejorar la tasa de crecimiento en estos adolescentes durante un período de un año. La tasa de crecimiento anual de los participantes se monitorea de cerca para comprender si el tratamiento ofrece beneficios significativos sobre un placebo, que es una sustancia inactiva que se parece al medicamento pero no tiene efecto. Los participantes en el estudio reciben ya sea la inyección de navepegritida o un placebo una vez por semana durante 52 semanas. La medida principal del éxito del ensayo es la Velocidad de Crecimiento Anualizada, que es cuánto crecen los participantes en altura durante el año. Al comparar las tasas de crecimiento de quienes reciben el medicamento con las de quienes toman el placebo, los investigadores tienen como objetivo determinar la eficacia de la navepegritida en la promoción del crecimiento. El estudio también monitorea cuidadosamente cualquier efecto secundario para asegurar que el tratamiento sea seguro para los adolescentes con acondroplasia.
Protocolo
Esta sección proporciona detalles del plan del estudio, incluyendo cómo está diseñado y qué se está evaluando.Se reclutarán 24 pacientes
Número total de participantes que el ensayo clínico espera reclutar.Estudio de Tratamiento
Elegibilidad
Los investigadores buscan pacientes que cumplan ciertos criterios, conocidos como criterios de elegibilidad: estado general de salud o tratamientos previos.Cualquier sexo
Sexo biológico de los participantes elegibles para inscribirse.De 12 a 17 años
Rango de edades de los participantes que pueden unirse al estudio.Voluntarios sanos no permitidos
Indica si personas sanas, sin la condición que se estudia, pueden participar.Condiciones
Patología
Criterios
Plan de Estudio
Conoce todos los tratamientos administrados en este estudio, su descripción detallada y en qué consisten.2 grupos de intervención están designados en este estudio
50% de probabilidad de ser asignado al grupo placebo
Grupos de Tratamiento
Grupo I
ExperimentalGrupo II
PlaceboObjetivos del Estudio
Objetivos Primarios
Objetivos Secundarios
Centros del Estudio
Estos son los hospitales, clínicas o centros de investigación donde se lleva a cabo el estudio. Puedes encontrar la ubicación más cercana a ti y su estado de reclutamiento.Este estudio tiene 5 ubicaciones
Ascendis Investigational Site
Copenhagen, DenmarkAscendis Investigational Site
Paris, FranceAscendis Investigational Site
Dublin, Ireland