Reclutando

teACHNavepegritida para el crecimiento en adolescentes con acondroplasia

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Qué se está evaluando

Navepegritide

+ Placebo for navepegritide

Medicamento
Quiénes están siendo reclutados

Acondroplasia+4

+ Enfermedades de los Huesos

+ Enanismo

De 12 a 17 años
+24 Criterios de eligibilidad
Ver todos los criterios de elegibilidad
Cómo está diseñado el estudio

Estudio de Tratamiento

Controlado con PlaceboFase 2
Intervencional
Inicio del estudio: diciembre de 2024
Ver detalles del protocolo

Resumen

Patrocinador PrincipalAscendis Pharma A/S
Contacto del EstudioAscendis Registry Inquiries
Última actualización: 28 de enero de 2026
Extraido de una base de datos validada por el gobierno.Reclamar como socio

Fecha de inicio: 10 de diciembre de 2024

Fecha en la que se inscribió al primer participante.

Este estudio tiene como objetivo evaluar la eficacia y seguridad del medicamento navepegritida en adolescentes de 12 a 18 años con acondroplasia, una condición que afecta el crecimiento óseo y puede llevar a una estatura más corta. El ensayo se centra en si una inyección semanal de navepegritida puede mejorar la tasa de crecimiento en estos adolescentes durante un período de un año. La tasa de crecimiento anual de los participantes se monitorea de cerca para comprender si el tratamiento ofrece beneficios significativos sobre un placebo, que es una sustancia inactiva que se parece al medicamento pero no tiene efecto. Los participantes en el estudio reciben ya sea la inyección de navepegritida o un placebo una vez por semana durante 52 semanas. La medida principal del éxito del ensayo es la Velocidad de Crecimiento Anualizada, que es cuánto crecen los participantes en altura durante el año. Al comparar las tasas de crecimiento de quienes reciben el medicamento con las de quienes toman el placebo, los investigadores tienen como objetivo determinar la eficacia de la navepegritida en la promoción del crecimiento. El estudio también monitorea cuidadosamente cualquier efecto secundario para asegurar que el tratamiento sea seguro para los adolescentes con acondroplasia.

Título OficialA Phase 2b, Multicenter, Double-Blind, Randomized, Placebo-controlled Trial Evaluating Efficacy and Safety of Subcutaneous Doses of Navepegritide Administered Once Weekly for 52 Weeks in Adolescents (12-18 Years of Age) With Achondroplasia.
NCT06732895
Patrocinador PrincipalAscendis Pharma A/S
Contacto del EstudioAscendis Registry Inquiries
Última actualización: 28 de enero de 2026
Extraido de una base de datos validada por el gobierno.Reclamar como socio

Protocolo

Esta sección proporciona detalles del plan del estudio, incluyendo cómo está diseñado y qué se está evaluando.
Detalles del Diseño

Se reclutarán 24 pacientes

Número total de participantes que el ensayo clínico espera reclutar.

Estudio de Tratamiento

Estos estudios prueban nuevas formas de tratar una enfermedad, condición o problema de salud. El objetivo es determinar si un nuevo medicamento, terapia o enfoque funciona mejor o tiene menos efectos secundarios que las opciones existentes.



Elegibilidad

Los investigadores buscan pacientes que cumplan ciertos criterios, conocidos como criterios de elegibilidad: estado general de salud o tratamientos previos.
Condiciones
Criterios

Cualquier sexo

Sexo biológico de los participantes elegibles para inscribirse.

De 12 a 17 años

Rango de edades de los participantes que pueden unirse al estudio.

Voluntarios sanos no permitidos

Indica si personas sanas, sin la condición que se estudia, pueden participar.

Condiciones

Patología

AcondroplasiaEnfermedades de los HuesosEnanismoEnfermedades Óseas del DesarrolloEnfermedades del sistema musculoesqueléticoEnfermedades y Anomalías Congénitas, Hereditarias y NeonatalesOsteocondrodistrofias

Criterios

5 criterios de inclusión requeridos para participar
Consentimiento informado por escrito y/o asentimiento del participante, de los padres del participante o de sus tutores legales, y como lo requiera el comité de revisión institucional/comité de ética en investigación humana/comité de ética independiente (IRB/HREC/IEC). Para los participantes menores de edad, se obtendrá un asentimiento escrito de acuerdo con los requisitos aplicables, según lo requiera el IRB/HREC/IEC. Al alcanzar la edad legal de consentimiento, dependiendo de los requisitos aplicables, a estos participantes se les pedirá que den su propio consentimiento por escrito.

Hombre o mujer, entre 12 (incluido) y 18 años de edad en el momento de la randomización

Diagnóstico clínico de ACH con confirmación genética documentada disponible. La documentación de los resultados de pruebas históricas es aceptable como prueba de diagnóstico.

Padres/tutores legales dispuestos y capacitados para administrar inyecciones subcutáneas semanales del IMP y seguir el protocolo.

Mostrar Más Criterios

19 criterios de exclusión impiden participar
Antecedentes conocidos de cualquier cirugía relacionada con huesos que afecte el potencial de crecimiento de los huesos largos, como: * Cirugía ortopédica reconstructiva para alargamiento de huesos (por ejemplo, los procedimientos para el arqueamiento de las piernas, como la placa de 8, no son motivo de exclusión). * El shunt ventriculoperitoneal (VP) y la laminectomía con recuperación completa están permitidos con un mínimo de 6 meses de cicatrización ósea. * Fractura ósea dentro de los 6 meses anteriores al cribado (dentro de los 2 meses para fracturas de los dedos y fracturas por avulsión).

Participación (consentimiento informado firmado) en cualquier ensayo clínico interventivo dentro de los 3 meses previos a la Selección, a menos que no se haya administrado ninguna dosis del Medicamento en Investigación (IMP).

Velocidad de crecimiento disminuida (AGV menor a 1.5 cm/año basado en mediciones durante un período de al menos 6 meses) o evidencia radiológica de cierre de la placa de crecimiento.

Hipersensibilidad conocida o sospechada al IMP o a productos relacionados (trehalosa, tris[hidroxilmetil]aminometano, succinato y mPEG).

Mostrar Más Criterios

Plan de Estudio

Conoce todos los tratamientos administrados en este estudio, su descripción detallada y en qué consisten.
Grupos de Tratamiento
Objetivos del Estudio

2 grupos de intervención están designados en este estudio

50% de probabilidad de ser asignado al grupo placebo

Grupos de Tratamiento

Grupo I

Experimental
Once weekly double-blinded treatment with SC injection of 100 µg/kg of navepegritide for 52 weeks

Grupo II

Placebo
Once weekly double-blinded treatment with SC injection of 100 µg/kg of placebo for navepegritide for 52 weeks

Objetivos del Estudio

Objetivos Primarios

Objetivos Secundarios

Centros del Estudio

Estos son los hospitales, clínicas o centros de investigación donde se lleva a cabo el estudio. Puedes encontrar la ubicación más cercana a ti y su estado de reclutamiento.

Este estudio tiene 5 ubicaciones

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5 Centros de Estudio