Reclutando

ARO-ATXN2 para Ataxia Espinocerebelosa Tipo 2 con Repeticiones CAG

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Qué se está evaluando

ARO-ATXN2 Injection

+ Placebo

Medicamento
Quiénes están siendo reclutados

Enfermedades del Sistema Nervioso Central+7

+ Ataxia Cerebelosa

+ Ataxia

De 18 a 65 años
+12 Criterios de eligibilidad
Ver todos los criterios de elegibilidad
Cómo está diseñado el estudio

Estudio de Tratamiento

Controlado con PlaceboFase 1
Intervencional
Inicio del estudio: diciembre de 2024
Ver detalles del protocolo

Resumen

Patrocinador PrincipalArrowhead Pharmaceuticals
Contacto del EstudioMedical Monitor
Última actualización: 7 de febrero de 2026
Extraido de una base de datos validada por el gobierno.Reclamar como socio

Fecha de inicio: 17 de diciembre de 2024

Fecha en la que se inscribió al primer participante.

Este estudio tiene como objetivo evaluar un nuevo tratamiento llamado ARO-ATXN2 para adultos con ataxia espinocerebelosa tipo 2 (SCA2), una condición genética que afecta la coordinación y el equilibrio. Los participantes en este estudio deben tener un marcador genético específico, que es al menos 33 repeticiones de la secuencia CAG en el gen ATXN2. El estudio es importante ya que busca comprender la seguridad y los efectos de ARO-ATXN2, lo que podría llevar a nuevas opciones de tratamiento para quienes padecen esta condición desafiante. Los participantes serán asignados al azar para recibir una sola dosis de ARO-ATXN2 o un placebo, que es una sustancia inactiva. El estudio monitoreará cómo el cuerpo procesa ARO-ATXN2 y cómo afecta al cuerpo, junto con la verificación de cualquier efecto secundario. Esto ayudará a los investigadores a determinar si el tratamiento es seguro y bien tolerado, sentando las bases para futuras investigaciones y posibles terapias.

Título OficialA Phase 1 Placebo-Controlled Dose Escalating Study to Evaluate the Safety, Tolerability, Pharmacokinetics, and Pharmacodynamics of ARO-ATXN2 in Adult Subjects With Spinocerebellar Ataxia Type 2
NCT06672445
Patrocinador PrincipalArrowhead Pharmaceuticals
Contacto del EstudioMedical Monitor
Última actualización: 7 de febrero de 2026
Extraido de una base de datos validada por el gobierno.Reclamar como socio

Protocolo

Esta sección proporciona detalles del plan del estudio, incluyendo cómo está diseñado y qué se está evaluando.
Detalles del Diseño

Se reclutarán 36 pacientes

Número total de participantes que el ensayo clínico espera reclutar.

Estudio de Tratamiento

Estos estudios prueban nuevas formas de tratar una enfermedad, condición o problema de salud. El objetivo es determinar si un nuevo medicamento, terapia o enfoque funciona mejor o tiene menos efectos secundarios que las opciones existentes.

Elegibilidad

Los investigadores buscan pacientes que cumplan ciertos criterios, conocidos como criterios de elegibilidad: estado general de salud o tratamientos previos.
Condiciones
Criterios

Cualquier sexo

Sexo biológico de los participantes elegibles para inscribirse.

De 18 a 65 años

Rango de edades de los participantes que pueden unirse al estudio.

Voluntarios sanos no permitidos

Indica si personas sanas, sin la condición que se estudia, pueden participar.

Condiciones

Patología

Enfermedades del Sistema Nervioso CentralAtaxia CerebelosaAtaxiaEnfermedades del CerebroEnfermedades CerebelosasEnfermedades y Anomalías Congénitas, Hereditarias y NeonatalesEnfermedades del sistema nerviosoManifestaciones NeurológicasEnfermedades de la médula espinalDegeneraciones Espinocerebelosas

Criterios

4 criterios de inclusión requeridos para participar
Diagnóstico de SCA2 sintomática y ≥33 repeticiones CAG en el gen ATXN2 según registros médicos verificables o prueba genética en la fase de Selección
Puntuación de la Escala de Evaluación y Clasificación de la Ataxia (SARA) ≤14
No embarazada, no lactante
Los sujetos con potencial de procrear deben acordar utilizar anticonceptivos altamente efectivos además de un condón durante el estudio y por al menos 90 días después del final del estudio o la última dosis del medicamento del estudio, lo que ocurra más tarde. Los sujetos no deben donar espermatozoides ni óvulos durante el estudio y por al menos 90 días después del final del estudio o la última dosis del medicamento del estudio, lo que ocurra más tarde.
8 criterios de exclusión impiden participar
Hipertensión no controlada (presión arterial >160/100 mmHg)
Seropositivo para hepatitis B (VHB) o hepatitis C (VHC) en la fase de Cribado
Infección por el virus de inmunodeficiencia humana (VIH) (seropositivo en la selección)
Cualquier contraindicación para la punción lumbar, incluyendo INR >1.4, recuento de plaquetas <100,000 y uso de medicamentos anticoagulantes o antiplaquetarios que no puedan ser interrumpidos de manera segura.
Mostrar Más Criterios

Plan de Estudio

Conoce todos los tratamientos administrados en este estudio, su descripción detallada y en qué consisten.
Grupos de Tratamiento
Objetivos del Estudio

2 grupos de intervención están designados en este estudio

50% de probabilidad de ser asignado al grupo placebo

Grupos de Tratamiento

Grupo I

Experimental
ARO-ATXN2 Injection

Grupo II

Placebo
(0.9% NaCl)

Objetivos del Estudio

Objetivos Primarios

Objetivos Secundarios

Centros del Estudio

Estos son los hospitales, clínicas o centros de investigación donde se lleva a cabo el estudio. Puedes encontrar la ubicación más cercana a ti y su estado de reclutamiento.

Este estudio tiene 16 ubicaciones

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Research Site 8

Sydney, AustraliaAbrir Research Site 8 en Google Maps
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Research Site 7

Melbourne, Australia
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Research Site 2

Montreal, Canada
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Research Site 1

Montreal, Canada
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16 Centros de Estudio