OLE_NEATEryDex para pacientes con Ataxia Telangiectasia

Este estudio clínico está diseñado para seguir proporcionando un tratamiento llamado EryDex a pacientes con una condición conocida como Ataxia Telangiectasia, quienes ya han participado en un estudio anterior. La Ataxia Telangiectasia es un trastorno genético raro que afecta el movimiento y la función del sistema inmunológico. El objetivo principal es observar cómo los pacientes responden al tratamiento a lo largo de un período más prolongado. Este estudio es importante porque ofrece un tratamiento continuo a aquellos que ya han participado en investigaciones anteriores, potencialmente proporcionando más información sobre la eficacia y seguridad de EryDex para el manejo de los síntomas de esta condición desafiante. Los participantes en este estudio recibirán el tratamiento con EryDex durante 12 meses. EryDex implica un proceso especial en el cual un medicamento llamado fosfato de dexametasona sódica se administra dentro de los glóbulos rojos del propio paciente. Esto se hace para ayudar a manejar los síntomas de la Ataxia Telangiectasia. A lo largo del estudio, los investigadores monitorearán de cerca a los participantes para asegurarse de que no haya problemas de seguridad y para recopilar más información sobre el impacto del tratamiento en su salud. Al final del estudio, cada participante pasará por una última verificación de seguridad para completar su participación.