Este estudio tiene como objetivo investigar la eficacia del medicamento danicopan cuando se añade a los tratamientos existentes ravulizumab o eculizumab. Se centra en niños y adolescentes que padecen una rara afección sanguínea llamada hemoglobulinuria paroxística nocturna (HPN), que provoca que los glóbulos rojos se rompan con facilidad, lo que lleva a una condición llamada hemólisis extravascular. El objetivo es determinar si la adición de danicopan puede mejorar el manejo de su condición al estabilizar los niveles de hemoglobina, lo que podría ayudar a mejorar su salud general y reducir los síntomas. Los participantes en este estudio continuarán con su tratamiento actual, ya sea con ravulizumab o eculizumab, y también tomarán danicopan. La eficacia de esta combinación se medirá mediante los cambios en sus niveles de hemoglobina después de 12 semanas. Al evaluar estos cambios, los investigadores esperan determinar si el danicopan proporciona beneficios adicionales en el manejo de los síntomas de la HPN. El estudio ayudará a los médicos a comprender si este nuevo enfoque de tratamiento puede ofrecer mejores resultados para los jóvenes pacientes que lidian con esta condición desafiante.
Inclusion Criteria: * Confirmed diagnosis of PNH. * CS-EVH defined by: Anemia: Hgb ≤ 11.0 g/dL, and absolute reticulocyte count ≥ 100 × 109/L * Treated with ravulizumab or eculizumab for at least 12 weeks immediately preceding Day 1, the dose received should be stable during this period, and there should be no anticipated changes in dosage or interval during the first 12 weeks of this study. * all participants must be vaccinated against meningococcal infection from serogroups A, C, W, and Y and serogroup B within 3 years prior to, or at least 14 days prior to Day 1 * vaccinated against Haemophilus influenzae type b (Hib) and Streptococcus pneumoniae Exclusion Criteria: * Platelet count \< 30000/μL or there is a need for platelet transfusions. * ANC \< 500/μL. * Clinically significant laboratory abnormalities related to liver function, including: * ALT \> 2 × ULN or ALT \> 3 × ULN for participants with documented liver iron overload defined by serum ferritin values ≥ 500 ng/mL. * Direct bilirubin \> 2 × ULN, unless, in the Investigator's opinion, is due to hemolysis or Gilbert's syndrome based on medical history. * Current evidence of biliary cholestasis. * Known aplastic anemia or other bone marrow failure that requires HSCT or other therapies, including anti-thymocyte globulin and immunosuppressants unless the dosage of immunosuppressant has been stable for at least 12 weeks before Day 1 and is expected to remain stable through Week 12. * History of a major organ transplant (eg, heart, lung, kidney, liver) or HSCT. * Known or suspected complement deficiency. * Active bacterial or viral infection, a body temperature \> 38°C on 2 consecutive daily measures, evidence of other infection, or history of any febrile illness within 14 days prior to first study intervention administration.
está designado en este estudio
de ser asignado al grupo placebo