A Phase III, Single Arm, Cross-over, Multicenter Clinical Trial to Compare Efficacy and Safety of YW17(Laronidase; CinnaGen) Versus Laronidase (Aldurazyme®; Genzyme, BioMarin) in Patients With Mucopolysaccharidosis Type I (MPS I)"

Este ensayo clínico está enfocado en evaluar un nuevo tratamiento para personas con Mucopolysaccharidosis Tipo I (MPS I), un trastorno genético raro que afecta la capacidad del cuerpo para descomponer ciertas sustancias. El estudio compara la efectividad y seguridad de un nuevo fármaco llamado YW17, desarrollado por CinnaGen, con un tratamiento existente llamado Aldurazyme®. Los participantes en el estudio son personas diagnosticadas con MPS I, y los investigadores buscan determinar si YW17 puede ofrecer beneficios similares o mejorados en el manejo de la condición. Este estudio es importante ya que podría proporcionar una opción de tratamiento alternativa para la MPS I, potencialmente mejorando la calidad de vida de quienes padecen esta condición. Los participantes en el estudio reciben inicialmente Aldurazyme® a una dosis de 0.58 mg/kg durante 12 semanas, seguido de la misma dosis de YW17 durante otras 12 semanas. Antes de cada tratamiento, a los participantes se les administran medicamentos para prevenir fiebre o reacciones alérgicas. El estudio mide la efectividad de los tratamientos comparando los niveles de ciertas sustancias en la orina en semanas especificadas, así como evaluando la capacidad de caminar y la función pulmonar al inicio y final de cada período de tratamiento. La seguridad se monitorea durante todo el estudio para garantizar el bienestar de los participantes. Este enfoque ayuda a los investigadores a comprender cómo se desempeña el nuevo fármaco en condiciones del mundo real, ofreciendo información sobre sus posibles beneficios y cualquier riesgo involucrado.