Reclutando

Comparison of Outcomes Between Low Dose Emicizumab and Extended Half-life Factor VIII With Pharmacokinetic-guided Prophylaxis in Clinically Severe Hemophilia A

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Qué se está evaluando

"Emicizumab", "HEMLIBRA®"

Medicamento
Quiénes están siendo reclutados

Trastornos de la coagulación de la sangre+9

+ Hemartrosis

+ Enfermedades hemáticas y linfáticas

De 3 a 30 años
+4 Criterios de eligibilidad
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Cómo está diseñado el estudio

Estudio de Tratamiento

Fase 2 & 3
Intervencional
Inicio del estudio: junio de 2023
Ver detalles del protocolo

Resumen

Patrocinador PrincipalChulalongkorn University
Contacto del EstudioNUCHANUN KESSAKORN, MD
Última actualización: 28 de enero de 2026
Extraido de una base de datos validada por el gobierno.Reclamar como socio

Fecha de inicio: 22 de junio de 2023

Fecha en la que se inscribió al primer participante.

Este estudio se centra en comparar dos tratamientos para personas con Hemofilia A grave, una condición en la que la sangre no coagula adecuadamente, lo que provoca hemorragias excesivas. El estudio examina el Emicizumab de baja dosis y el tratamiento con Factor VIII de vida media extendida de baja dosis. Estos tratamientos se comparan para ver cuál reduce mejor los episodios de sangrado y mejora la calidad de vida. Esto es importante porque podría llevar a opciones de tratamiento más efectivas y manejables para personas con Hemofilia A grave. Los participantes en el estudio recibirán Emicizumab de baja dosis o Factor VIII de baja dosis. El Emicizumab se administra mediante inyección, mientras que el Factor VIII se administra típicamente por vía intravenosa. Los investigadores medirán resultados como la tasa anual de sangrado, la salud articular y la calidad de vida en general. El estudio también explorará cómo el cuerpo procesa estos tratamientos y anotará cualquier efecto secundario. Esta información ayudará a determinar el tratamiento más efectivo y seguro para reducir el sangrado en pacientes con Hemofilia A.

Título OficialComparison of Outcomes Between Low Dose Emicizumab and Extended Half-life Factor VIII With Pharmacokinetic-guided Prophylaxis in Clinically Severe Hemophilia A
NCT06155955
Patrocinador PrincipalChulalongkorn University
Contacto del EstudioNUCHANUN KESSAKORN, MD
Última actualización: 28 de enero de 2026
Extraido de una base de datos validada por el gobierno.Reclamar como socio

Protocolo

Esta sección proporciona detalles del plan del estudio, incluyendo cómo está diseñado y qué se está evaluando.
Detalles del Diseño

Se reclutarán 15 pacientes

Número total de participantes que el ensayo clínico espera reclutar.

Estudio de Tratamiento

Estos estudios prueban nuevas formas de tratar una enfermedad, condición o problema de salud. El objetivo es determinar si un nuevo medicamento, terapia o enfoque funciona mejor o tiene menos efectos secundarios que las opciones existentes.



Elegibilidad

Los investigadores buscan pacientes que cumplan ciertos criterios, conocidos como criterios de elegibilidad: estado general de salud o tratamientos previos.
Condiciones
Criterios

Hombre

Sexo biológico de los participantes elegibles para inscribirse.

De 3 a 30 años

Rango de edades de los participantes que pueden unirse al estudio.

Voluntarios sanos permitidos

Indica si personas sanas, sin la condición que se estudia, pueden participar.

Condiciones

Patología

Trastornos de la coagulación de la sangreHemartrosisEnfermedades hemáticas y linfáticasHemofilia AHemorragiaTrastornos HemorrágicosEnfermedades HematológicasEnfermedades de las ArticulacionesEnfermedades del sistema musculoesqueléticoEnfermedades y Anomalías Congénitas, Hereditarias y NeonatalesProcesos PatológicosCondiciones Patológicas, Signos y Síntomas

Criterios

2 criterios de inclusión requeridos para participar
Severe or moderate Hemophilia A with baseline FVIII:C of <3 IU/dl or severe bleeding phenotype

Receiving low dose FVIII prophylaxis for at least 6 months

2 criterios de exclusión impiden participar
Detectable FVIII inhibitor at screening

Detectable FVIII inhibitor at screening Having other underlying diseases: Juvenile rheumatoid arthritis, metabolic bone diseases, or other conditions mimicking or causing joint diseases

Plan de Estudio

Conoce todos los tratamientos administrados en este estudio, su descripción detallada y en qué consisten.
Grupos de Tratamiento
Objetivos del Estudio

Un solo grupo de intervención está designado en este estudio

0% de probabilidad de ser asignado al grupo placebo

Grupos de Tratamiento

Grupo I

Experimental
2 mg per kilograms per dose in first month, loading every 2 weeks then every 4 weeks

Objetivos del Estudio

Objetivos Primarios

Centros del Estudio

Estos son los hospitales, clínicas o centros de investigación donde se lleva a cabo el estudio. Puedes encontrar la ubicación más cercana a ti y su estado de reclutamiento.

Este estudio tiene una ubicación

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King Chulalongkorn Memorial hospital

Bangkok, ThailandAbrir King Chulalongkorn Memorial hospital en Google Maps
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1 Centros de Estudio