ELEVATEThe Efficacy and Safety of Once-weekly PEG-somatropin (GenSci004) in Treatment-naive Children With Growth Hormone Deficiency: A Randomized, Open-label, Parallel-group, Active-Controlled, Non-inferiority Phase 3 Study (ELEVATE)

Este estudio tiene como objetivo explorar la eficacia de un nuevo tratamiento, PEG-somatropina (GenSci004), en niños con deficiencia de hormona de crecimiento (DHC) que no han recibido tratamiento previo. El enfoque está en niños prepuberales, es decir, aquellos que aún no han pasado por la pubertad y que experimentan un fracaso en el crecimiento debido a esta condición. La investigación es importante porque compara un tratamiento semanal con el tratamiento diario más común, lo que podría ofrecer una opción más conveniente para los niños y sus familias si resulta ser igualmente efectivo y seguro. Los participantes en el estudio reciben el nuevo tratamiento, GenSci004, una vez por semana, mientras que otros reciben el tratamiento diario existente, Genotropin, durante un año. El estudio está diseñado para medir la eficacia y seguridad del tratamiento semanal en comparación con el tratamiento diario. Los investigadores están observando cómo crecen los niños y cómo sus cuerpos toleran los tratamientos. Esto incluye la monitorización de cualquier efecto secundario potencial para asegurar que el nuevo tratamiento no solo sea efectivo, sino también seguro para los pacientes jóvenes.