Seguridad a largo plazo de eplontersen en la amiloidosis cardíaca mediada por transtiretina
Eplontersen
Amiloidosis
+ Enfermedades metabólicas
+ Enfermedades Nutricionales y Metabólicas
Estudio de Tratamiento
Resumen
Fecha de inicio: 30 de noviembre de 2022
Fecha en la que se inscribió al primer participante.Este estudio tiene como objetivo evaluar la seguridad a largo plazo de un medicamento llamado Eplontersen (ION-682884) en el tratamiento de pacientes con una condición conocida como Amiloidocardiopatía Mediada por Transtiretina (ATTR-CM). Esta condición afecta al corazón y es causada por la acumulación de proteínas anormales. La ATTR-CM puede llevar a insuficiencia cardíaca y otros problemas de salud graves, por lo que encontrar un tratamiento seguro y efectivo a largo plazo es crucial para mejorar la calidad de vida de los pacientes. El estudio incluye hasta 1400 participantes que previamente formaron parte de otro estudio con Eplontersen. Los participantes en este estudio recibirán tratamiento con Eplontersen cada cuatro semanas durante hasta 36 meses, o hasta que el medicamento esté disponible en su país. Además, tomarán dosis diarias de vitamina A según lo recomendado. El estudio monitoreará varios indicadores de salud para determinar la seguridad del tratamiento, incluyendo la función renal, el recuento de plaquetas y los niveles de proteínas en la orina. Los investigadores también llevarán un registro de cualquier evento adverso o efecto secundario grave que experimenten los participantes para asegurar que el medicamento sea seguro para su uso a largo plazo.
Protocolo
Esta sección proporciona detalles del plan del estudio, incluyendo cómo está diseñado y qué se está evaluando.Se reclutarán 1400 pacientes
Número total de participantes que el ensayo clínico espera reclutar.Estudio de Tratamiento
Elegibilidad
Los investigadores buscan pacientes que cumplan ciertos criterios, conocidos como criterios de elegibilidad: estado general de salud o tratamientos previos.Cualquier sexo
Sexo biológico de los participantes elegibles para inscribirse.A partir de 18 años
Rango de edades de los participantes que pueden unirse al estudio.Voluntarios sanos no permitidos
Indica si personas sanas, sin la condición que se estudia, pueden participar.Condiciones
Patología
Criterios
Inclusion Criteria: 1. Satisfactory completion of Treatment Period and the End of Treatment Visit of the Index Study (ION-682884-CS2) OR diagnosis of ATTR-CM and satisfactory participation on ISIS 420915- CS101 study as judged by the Investigator and Sponsor. 2. Investigator is willing to treat the participant with open-label eplontersen. 3. Willingness to adhere to vitamin A supplementation per protocol. Exclusion Criteria: 1. Permanently discontinued study drug administration while participating in the Index Study (ION 682884-CS2) or IST (ISIS 420915-CS101 Study). 2. Have any new condition or worsening of an existing condition that in the opinion of the Investigator or Sponsor would make the participant unsuitable for enrolment, or which could interfere with the participant participating in or completing the study, including the need for treatment with medications disallowed in the Index Study.
Plan de Estudio
Conoce todos los tratamientos administrados en este estudio, su descripción detallada y en qué consisten.Un solo grupo de intervención está designado en este estudio
0% de probabilidad de ser asignado al grupo placebo
Grupos de Tratamiento
Grupo I
ExperimentalObjetivos del Estudio
Objetivos Primarios
Objetivos Secundarios
Centros del Estudio
Estos son los hospitales, clínicas o centros de investigación donde se lleva a cabo el estudio. Puedes encontrar la ubicación más cercana a ti y su estado de reclutamiento.Este estudio tiene 122 ubicaciones
Cedars-Sinai Medical Center
Beverly Hills, United StatesAltman Clinical and Translational Research Institute - Center for Clinical Research
La Jolla, United StatesUniversity Of California San Francisco Urology Practice
San Francisco, United States