Suspendido

A PHASE 2 OPEN LABEL EXTENSION STUDY TO ASSESS THE LONG-TERM SAFETY, TOLERABILITY, PHARMACOKINETICS AND EFFICACY OF RECIFERCEPT IN CHILDREN WITH ACHONDROPLASIA

0 criterios cumplidosConsulta de un vistazo cómo tu perfil cumple con cada criterio de elegibilidad.
Qué se está evaluando

Recifercept

Biológico
Quiénes están siendo reclutados

Acondroplasia+12

+ Enfermedades de los Huesos

+ Enanismo

De 15 meses a 12 años
+19 Criterios de eligibilidad
Ver todos los criterios de elegibilidad
Cómo está diseñado el estudio

Estudio de Tratamiento

Fase 2
Intervencional
Inicio del estudio: diciembre de 2021
Ver detalles del protocolo

Resumen

Patrocinador PrincipalPfizer
Última actualización: 28 de enero de 2026
Extraido de una base de datos validada por el gobierno.Reclamar como socio

Fecha de inicio: 24 de diciembre de 2021

Fecha en la que se inscribió al primer participante.

All participants who completed the prior study to assess long-term safety, tolerability, pharmacokinetics and efficacy, and in the opinion of the investigator, continue to have a positive risk:benefit profile, will be offered to enroll in this open-label extension (OLE) study for up to an additional 24 months of treatment. Approximately 63 participants will be offered to continue at the previously received dose of Recifercept either Low Dose Medium Dose High Dose or at the therapeutic dose once it is identified. Participants will attend the clinic monthly for 24 months. Assessments include safety, blood sampling, physical examination, vital signs, anthropometric body measurements \& patient/caregiver quality of life questionnaires.

Título OficialA PHASE 2 OPEN LABEL EXTENSION STUDY TO ASSESS THE LONG-TERM SAFETY, TOLERABILITY, PHARMACOKINETICS AND EFFICACY OF RECIFERCEPT IN CHILDREN WITH ACHONDROPLASIA
NCT05116046
Patrocinador PrincipalPfizer
Última actualización: 28 de enero de 2026
Extraido de una base de datos validada por el gobierno.Reclamar como socio

Protocolo

Esta sección proporciona detalles del plan del estudio, incluyendo cómo está diseñado y qué se está evaluando.
Detalles del Diseño

Se reclutarán 35 pacientes

Número total de participantes que el ensayo clínico espera reclutar.

Estudio de Tratamiento

Estos estudios prueban nuevas formas de tratar una enfermedad, condición o problema de salud. El objetivo es determinar si un nuevo medicamento, terapia o enfoque funciona mejor o tiene menos efectos secundarios que las opciones existentes.



Elegibilidad

Los investigadores buscan pacientes que cumplan ciertos criterios, conocidos como criterios de elegibilidad: estado general de salud o tratamientos previos.
Condiciones
Criterios

Cualquier sexo

Sexo biológico de los participantes elegibles para inscribirse.

De 15 meses a 12 años

Rango de edades de los participantes que pueden unirse al estudio.

Voluntarios sanos no permitidos

Indica si personas sanas, sin la condición que se estudia, pueden participar.

Condiciones

Patología

AcondroplasiaEnfermedades de los HuesosEnanismoEnfermedades del Sistema EndocrinoErrores congénitos del metabolismo de los carbohidratosEnfermedades del Tejido ConectivoEnfermedades Óseas del DesarrolloErrores innatos del metabolismoEnfermedades metabólicasMucopolisacaridosisMucopolisacaridosis IVEnfermedades del sistema musculoesqueléticoEnfermedades y Anomalías Congénitas, Hereditarias y NeonatalesEnfermedades Nutricionales y MetabólicasOsteocondrodistrofias

Criterios

4 criterios de inclusión requeridos para participar
Male and female participants between the ages of >15 months to <12 years inclusive, at Visit 1 (Screen 1).

Participants who are willing and able to comply with all scheduled visits, treatment plan, laboratory tests lifestyle considerations and other study procedures.

Completed the C4181005 Phase 2 study.

Able to stand independently for height measurements (if ≥2 years of age at enrollment).

15 criterios de exclusión impiden participar
Body weight >45 kg.

Presence of co-morbid conditions or circumstances that, in the opinion of the investigator, would affect interpretation of growth data or ability to complete the trial procedures.

Other medical or psychiatric condition including recent (within the past year) or active suicidal ideation/behavior or laboratory abnormality that may increase the risk of study participation or, in the investigator's judgment, make the participant inappropriate for the study.

Presence of severe obesity (body mass index (BMI) >95th percentile on Hoover-Fong BMI charts) [Hoover-Fong et al, 2008].

Mostrar Más Criterios

Plan de Estudio

Conoce todos los tratamientos administrados en este estudio, su descripción detallada y en qué consisten.
Grupos de Tratamiento
Objetivos del Estudio

3 grupos de intervención están designados en este estudio

0% de probabilidad de ser asignado al grupo placebo

Grupos de Tratamiento

Grupo I

Experimental
High Dose

Grupo II

Experimental
Low Dose

Grupo III

Experimental
Medium Dose

Objetivos del Estudio

Objetivos Primarios

Objetivos Secundarios

Centros del Estudio

Estos son los hospitales, clínicas o centros de investigación donde se lleva a cabo el estudio. Puedes encontrar la ubicación más cercana a ti y su estado de reclutamiento.

Este estudio tiene 14 ubicaciones

Suspendido

Ocean Sleep Medicine

Irvine, United StatesAbrir Ocean Sleep Medicine en Google Maps
Suspendido

Long Beach Memorial Medical Center

Long Beach, United States
Suspendido

MemorialCare Sleep Disorders Center at Long Beach Memorial Medical Center

Long Beach, United States
Suspendido

Lundquist Institute for Biomedical Innovation at Harbor-UCLA Medical Center

Torrance, United States
Suspendido14 Centros de Estudio