Losartán para estabilizar la fracción de volumen extracelular en pacientes con enfermedad de células falciformes
Este estudio de fase 2 tiene como objetivo evaluar si el tratamiento con Losartán puede estabilizar o reducir la fracción de volumen extracelular, un marcador de fibrosis miocárdica difusa, en pacientes con enfermedad de células falciformes después de un año.
Losartan
Anemia+5
+ Anemia congénita hemolítica
+ Anemia Hemolítica
Estudio de Tratamiento
Resumen
Fecha de inicio: 1 de septiembre de 2021
Fecha en la que se inscribió al primer participante.Este es un estudio de fase II que se centra en un medicamento llamado losartan, el cual se utiliza para bloquear un cierto tipo de receptor en el cuerpo. El objetivo del estudio es ayudar a pacientes que tienen 6 años o más y padecen de Enfermedad de Células Falciformes (ECF). El propósito principal es recopilar datos sobre la seguridad y eficacia del losartan en el manejo o reducción de una condición llamada fibrosis miocardica difusa, la cual está asociada con la ECF. Esta investigación es importante ya que podría conducir potencialmente a un mejor cuidado para individuos con Enfermedad de Células Falciformes. El estudio inscribirá a 24 pacientes durante un año y tendrá una duración total de 2 años. Los participantes tomarán losartan durante 12 meses. El resultado primario del estudio es medir cambios en la fracción de volumen extracelular (ECV), un indicador de fibrosis miocardica difusa, después de un año de tratamiento con losartan. Esto ayudará a determinar si el losartan es efectivo en el manejo de esta condición para individuos con Enfermedad de Células Falciformes.
Protocolo
Esta sección proporciona detalles del plan del estudio, incluyendo cómo está diseñado y qué se está evaluando.Se reclutarán 24 pacientes
Número total de participantes que el ensayo clínico espera reclutar.Estudio de Tratamiento
Elegibilidad
Los investigadores buscan pacientes que cumplan ciertos criterios, conocidos como criterios de elegibilidad: estado general de salud o tratamientos previos.Cualquier sexo
Sexo biológico de los participantes elegibles para inscribirse.A partir de 6 años
Rango de edades de los participantes que pueden unirse al estudio.Voluntarios sanos permitidos
Indica si personas sanas, sin la condición que se estudia, pueden participar.Condiciones
Patología
Criterios
Inclusion Criteria: 1. 6 years old or older 2. Diagnosis of HbSS or Sbeta0-thalassemia 3. Ability to cooperate with and undergo CMR without sedation or anesthesia 4. Ability to cooperate with and undergo echocardiogram without sedation or anesthesia 5. Patients who are on a stable dose of sickle cell disease-modifying therapy: Hydroxyurea, Voxelotor, L-Glutamine, or Crizanlizumab, for 3 months prior to enrollment will be eligible. Exclusion Criteria: 1. Current chronic transfusion therapy. Patients who received a simple transfusion for an acute event will be eligible 3 months after completion of transfusion 2. SCD genotypes other than specified in inclusion criteria 3. Any contraindication to CMR such as metallic implants 4. Inability to cooperate with CMR or echocardiography imaging 5. Known congenital heart disease 6. Estimated GFR ≤ to 30 mL/min/1.73 m2 by creatinine clearance 7. Pregnant or lactating females or females of child-bearing potential who are unable to use a medically accepted form of contraception throughout the study 8. Treatment with a renin-angiotensin pathway inhibitor during the 2 weeks prior to enrollment 9. Hypersensitivity to angiotensin receptor II blockers 10. Hyperkalemia (K\>5.5 mEq/L) on a non-hemolyzed sample despite low-potassium diet 11. Hepatic dysfunction defined as serum ALT \> 5x the upper normal limit for age 12. Current lithium therapy 13. Chronic daily use of NSAID 14. HIV infection.
Plan de Estudio
Conoce todos los tratamientos administrados en este estudio, su descripción detallada y en qué consisten.Un solo grupo de intervención está designado en este estudio
0% de probabilidad de ser asignado al grupo placebo
Grupos de Tratamiento
Grupo I
ExperimentalObjetivos del Estudio
Objetivos Primarios
Objetivos Secundarios
Centros del Estudio
Estos son los hospitales, clínicas o centros de investigación donde se lleva a cabo el estudio. Puedes encontrar la ubicación más cercana a ti y su estado de reclutamiento.Este estudio tiene una ubicación
Cincinnati Children's Hospital Medical Center
Cincinnati, United StatesAbrir Cincinnati Children's Hospital Medical Center en Google Maps