KOMETSelumetinib para neurofibromas plexiformes sintomáticos e inoperables en adultos con NF1

Este estudio se centra en participantes adultos que padecen una condición llamada Neurofibromatosis Tipo 1 (NF1) y que lidian con neurofibromas plexiformes sintomáticos e inoperables (PN). El objetivo principal es evaluar la efectividad y seguridad de un fármaco llamado Selumetinib en comparación con un placebo. Esta investigación es importante ya que busca encontrar un posible tratamiento para esta condición específica, la cual actualmente tiene opciones de tratamiento limitadas. Durante el estudio, los participantes son asignados al azar para recibir Selumetinib o un placebo. El progreso es monitoreado mediante resonancias magnéticas volumétricas. El resultado primario que se mide es la tasa de respuesta parcial y completa confirmada al final del Ciclo 16. Esta tasa de respuesta se define como la proporción de participantes que experimentan una disminución significativa en el volumen de su PN objetivo o su desaparición. Un aumento en el volumen del PN objetivo de 20% o más en comparación con el estado basal puede indicar progresión de la enfermedad.