Belzutifán para tumores avanzados con alteraciones genéticas de HIF-2α
Este estudio tiene como objetivo evaluar la eficacia de Belzutifan en el tratamiento de adultos con tumores avanzados que presentan alteraciones genéticas específicas en HIF-2α, midiendo la tasa de reducción tumoral.
Belzutifan
Adenoma+22
+ Angiomatosis
+ Anomalías Múltiples
Estudio de Tratamiento
Resumen
Fecha de inicio: 12 de agosto de 2021
Fecha en la que se inscribió al primer participante.El estudio se centra en probar un medicamento llamado belzutifan para personas con formas avanzadas de ciertos tumores raros, como feocromocitoma/paraganglioma, tumores neuroendocrinos pancreáticos y otros, incluidos los tumores vinculados a la enfermedad de von Hippel-Lindau. Estas afecciones suelen tener opciones de tratamiento limitadas y pueden ser difíciles de manejar. El objetivo es determinar si el belzutifan puede reducir eficazmente los tumores o detener su crecimiento. Los investigadores esperan que el estudio ofrezca nuevas perspectivas y, potencialmente, proporcione mejores alternativas de tratamiento para las personas que padecen estas graves afecciones. Los participantes en el estudio reciben belzutifan como terapia única. La eficacia del tratamiento se evalúa cuidadosamente utilizando criterios específicos para medir cómo responden los tumores, como si se reducen significativamente o desaparecen por completo. El estudio también monitorea la seguridad del tratamiento para garantizar que no cause efectos secundarios perjudiciales. El éxito se mide por el porcentaje de participantes cuyos tumores desaparecen por completo o muestran una reducción significativa en tamaño, proporcionando datos valiosos para comprender el potencial del belzutifan como opción de tratamiento.
Protocolo
Esta sección proporciona detalles del plan del estudio, incluyendo cómo está diseñado y qué se está evaluando.Se reclutarán 322 pacientes
Número total de participantes que el ensayo clínico espera reclutar.Estudio de Tratamiento
Elegibilidad
Los investigadores buscan pacientes que cumplan ciertos criterios, conocidos como criterios de elegibilidad: estado general de salud o tratamientos previos.Cualquier sexo
Sexo biológico de los participantes elegibles para inscribirse.A partir de 12 años
Rango de edades de los participantes que pueden unirse al estudio.Voluntarios sanos no permitidos
Indica si personas sanas, sin la condición que se estudia, pueden participar.Condiciones
Patología
Criterios
The main inclusion criteria include but are not limited to the following: * Male and female participants at least 12 years of age (at least 18 years of age for Cohort B1) * Diagnosis of one of the following: Advanced/metastatic pheochromocytoma/paraganglioma (PPGL), pancreatic neuroendocrine tumors (pNET), von Hippel-Lindau (VHL) disease associated localized tumors, or advanced wild-type gastrointestinal stromal tumor (wt GIST) or advanced solid tumors with Hypoxia Inducible Factor- 2 alpha subunit (HIF-2α) related genetic alterations * Cohort BI: VHL Disease-associated tumors: * Have a diagnosis of VHL disease as determined by a germline test locally and/or clinical diagnosis * Must be ≥18 years of age * Has a life expectancy of at least 3 months The main exclusion criteria include but are not limited to the following: * Unable to swallow orally administered medication or has a disorder that might affect the absorption of belzutifan * History of a second malignancy, unless potentially curative treatment has been completed with no evidence of malignancy for 2 years * Any of the following: A pulse oximeter reading \<92% at rest, or requires intermittent supplemental oxygen, or requires chronic supplemental oxygen * Clinically significant cardiac disease, including unstable angina, acute myocardial infarction, or arterial bypass (CABG) or Percutaneous transluminal coronary angioplasty (PTCA) ≤6 months from study entry, or New York Heart Association Class III or IV congestive heart failure * Received prior treatment (except somatostatin analogs) with chemotherapy, targeted therapy, biologics, or other investigational therapy within the past 4 weeks of first dose of study intervention
Plan de Estudio
Conoce todos los tratamientos administrados en este estudio, su descripción detallada y en qué consisten.Un solo grupo de intervención está designado en este estudio
0% de probabilidad de ser asignado al grupo placebo
Grupos de Tratamiento
Grupo I
ExperimentalObjetivos del Estudio
Objetivos Primarios
Objetivos Secundarios
Centros del Estudio
Estos son los hospitales, clínicas o centros de investigación donde se lleva a cabo el estudio. Puedes encontrar la ubicación más cercana a ti y su estado de reclutamiento.Este estudio tiene 84 ubicaciones
Comprehensive Cancer Center Mainfranken-Div. of Endocrinology and Diabetes ( Site 0500)
Würzburg, GermanyUniversitaetsklinikum Freiburg ( Site 0504)
Freiburg, GermanyUniversitaetsklinikum Duesseldorf-Gastroenterology, Hepatology and Infectiology ( Site 0505)
Düsseldorf, Germany