Suspendido
EPIK-OLEAn Open-Label Extension of the Study XEN496 in Children With KCNQ2 Developmental and Epileptic Encephalopathy
Qué se está evaluando
XEN496
Medicamento
Quiénes están siendo reclutados
Síndromes Epilépticos+8
+ Enfermedades del Sistema Nervioso Central
+ Enfermedad
De 1 meses a 6 años
+8 Criterios de eligibilidad
Cómo está diseñado el estudio
Estudio de Tratamiento
Fase 3
Intervencional
Inicio del estudio: agosto de 2021
Resumen
Patrocinador PrincipalXenon Pharmaceuticals Inc.
Última actualización: 28 de enero de 2026
Extraido de una base de datos validada por el gobierno.Reclamar como socio
Fecha de inicio: 17 de agosto de 2021
Fecha en la que se inscribió al primer participante.This is an open-label, long-term extension study of XEN496 for the treatment of seizures in subjects with KCNQ2-DEE, that will be open to eligible subjects who participated in the primary study, XPF-009-301. The primary objective is to assess the long-term safety of XEN496. A double-blind transition/titration period will be used to maintain blinding to the treatment allocation in the primary study (XPF-009-301). After completion of the blinded transition/titration period, subjects will receive the open label study drug at their optimal dose for approximately 35 months.
Título OficialAn Open-Label Extension of the Study XEN496 in Children With KCNQ2 Developmental and Epileptic Encephalopathy
Patrocinador PrincipalXenon Pharmaceuticals Inc.
Última actualización: 28 de enero de 2026
Extraido de una base de datos validada por el gobierno.Reclamar como socio
Protocolo
Esta sección proporciona detalles del plan del estudio, incluyendo cómo está diseñado y qué se está evaluando.Detalles del Diseño
Se reclutarán 8 pacientes
Número total de participantes que el ensayo clínico espera reclutar.Estudio de Tratamiento
Estos estudios prueban nuevas formas de tratar una enfermedad, condición o problema de salud. El objetivo es determinar si un nuevo medicamento, terapia o enfoque funciona mejor o tiene menos efectos secundarios que las opciones existentes.
Elegibilidad
Los investigadores buscan pacientes que cumplan ciertos criterios, conocidos como criterios de elegibilidad: estado general de salud o tratamientos previos.Condiciones
Criterios
Cualquier sexo
Sexo biológico de los participantes elegibles para inscribirse.De 1 meses a 6 años
Rango de edades de los participantes que pueden unirse al estudio.Voluntarios sanos no permitidos
Indica si personas sanas, sin la condición que se estudia, pueden participar.Condiciones
Patología
Síndromes EpilépticosEnfermedades del Sistema Nervioso CentralEnfermedadEpilepsiaEnfermedades del CerebroEnfermedades del sistema nerviosoManifestaciones NeurológicasProcesos PatológicosConvulsionesSignos y SíntomasCondiciones Patológicas, Signos y Síntomas
Criterios
3 criterios de inclusión requeridos para participar
Subject completed participation in the primary study, XPF-009-301. A subject who withdraws from the primary study due to meeting protocol-specified worsening criteria will be considered as having completed participation in the primary study.
The caregiver is willing and able to be compliant with diary completion, visit schedule, and study drug administration.
Subject's caregiver achieved a minimum of 85% compliance with daily diary completion during both baseline and the double-blind period of the primary study.
5 criterios de exclusión impiden participar
Any adverse event(s) or serious adverse event(s) during the primary study XPF-009-301, which in the opinion of the investigator and sponsor's medical monitor, would preclude the subject's entry into the OLE study.
A clinically significant condition or illness, or symptoms other than those resulting from KCNQ2-DEE, present at screening/baseline that, in the opinion of the investigator, would pose a risk to the subject if s/he were to enter the study.
Any conditions that were specified as exclusion criteria in the primary study, XPF-009-301.
It is anticipated that the subject will require treatment with at least 1 of the disallowed medications during the study.
Mostrar Más Criterios
Plan de Estudio
Conoce todos los tratamientos administrados en este estudio, su descripción detallada y en qué consisten.Grupos de Tratamiento
Objetivos del Estudio
2 grupos de intervención están designados en este estudio
0% de probabilidad de ser asignado al grupo placebo
Grupos de Tratamiento
Grupo I
Experimental24-day blinded transition/titration period. Subjects who received XEN496 in the preceding study will continue to receive XEN496 at the same dose, in a blinded manner, without any further titration. To maintain the blinded aspect of the study, placebo will be dispensed to all subjects during the transition/titration period to ensure the total number of capsules are consistent across all subjects.
Subjects who discontinue will be required to taper off study drug over a period of up to 15 days
Grupo II
Experimental24-day blinded transition/titration period. Subjects who were allocated to placebo in the preceding study, will be titrated to a tolerated dose up to a maximum dose of 21 mg/kg/day, with a maximum daily dose of 672 mg/day. To maintain the blinded aspect of the study, placebo will be dispensed to all subjects during the transition/titration period to ensure the total number of capsules are consistent across all subjects
Subjects who discontinue or complete the study treatment will be required to taper off study drug over a period of up to 15 days.
Objetivos del Estudio
Objetivos Primarios
Centros del Estudio
Estos son los hospitales, clínicas o centros de investigación donde se lleva a cabo el estudio. Puedes encontrar la ubicación más cercana a ti y su estado de reclutamiento.Este estudio tiene 4 ubicaciones
Suspendido
Children's Hospital of Philadelphia
Philadelphia, United StatesAbrir Children's Hospital of Philadelphia en Google MapsSuspendido
MultiCare Health System - Mary Bridge Pediatrics - Tacoma
Tacoma, United StatesSuspendido
Sydney Children's Hospital
Sydney, AustraliaSuspendido
Universitair Ziekenhuis Antwerpen - Dienst Kinderneurologie
Edegem, BelgiumSuspendido4 Centros de Estudio