Choroideremia Health Outcomes
Colección de datos
Recopilados desde hoy en adelante - ProspectivoEnfermedades Oculares+3
+ Enfermedades y Anomalías Congénitas, Hereditarias y Neonatales
+ Enfermedades Uveales
Cohorte
Seguimiento de la incidencia de una enfermedad para identificar factores de riesgo y comprender su progresión a lo largo del tiempo.Resumen
Fecha de inicio: 15 de diciembre de 2020
Fecha en la que se inscribió al primer participante.The primary objectives of this study are to describe disease progression and severity by age in participants with CHM, to assess health-related quality-of-life, resource utilization and work productivity, and to assess quality-of-life, work productivity, and impact on daily activities in caregivers of participants with CHM at different stages of disease progression.
Protocolo
Esta sección proporciona detalles del plan del estudio, incluyendo cómo está diseñado y qué se está evaluando.Se reclutarán 46 pacientes
Número total de participantes que el ensayo clínico espera reclutar.Cohorte
Elegibilidad
Los investigadores buscan pacientes que cumplan ciertos criterios, conocidos como criterios de elegibilidad: estado general de salud o tratamientos previos.Hombre
Sexo biológico de los participantes elegibles para inscribirse.Voluntarios sanos no permitidos
Indica si personas sanas, sin la condición que se estudia, pueden participar.Condiciones
Patología
Criterios
Key Inclusion Criteria: Physician Participants 1. At least 60% of time spent in direct participant care. 2. Board-certified or eligible with a Specialty in Ophthalmology, such as Retinal Specialist, IRD Specialist, Retinal Surgeon. Patient Participants 1. CHM diagnosis confirmed via genetic testing. 2. Include any minimal disease severity requirement. 3. Participant has at least one record of visual acuity measurement in the past 24 months, OR has be assigned by the treating clinician as having severe VA impairment of blind/legally blind by using one of the following methods: finger counting, hand movement, light perception / no light perception. Key Exclusion Criteria: Physician Participants a. Participating physicians must not be affiliated with an approved management organization. Patient Participants a. Participants who received gene therapy or any other investigational treatment and participants who do not agree to informed consent. NOTE: Other protocol defined Inclusion/Exclusion criteria may apply.
Plan de Estudio
Conoce todos los tratamientos administrados en este estudio, su descripción detallada y en qué consisten.Objetivos del Estudio
Objetivos Primarios
Centros del Estudio
Estos son los hospitales, clínicas o centros de investigación donde se lleva a cabo el estudio. Puedes encontrar la ubicación más cercana a ti y su estado de reclutamiento.Este estudio tiene 8 ubicaciones
Research Site
San Francisco, United StatesResearch Site
Coral Gables, United StatesResearch Site
Gainesville, United States