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PaTHwayTratamiento de Hipoparatiroidismo con TransCon PTH

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Objetivo del estudio

Este estudio de fase 3 tiene como objetivo evaluar la eficacia del tratamiento con TransCon PTH en el manejo del hipoparatiroidismo midiendo el porcentaje de participantes que logran niveles normales de calcio sérico, independencia de vitamina D activa y dosis terapéuticas de calcio, y no presentan aumento en la medicación del estudio recetada dentro de las 4 semanas previas a la visita de la semana 26.

Qué se está evaluando

TransCon PTH

+ Placebo

Producto Combinado
Quiénes están siendo reclutados

Enfermedades del Sistema Endocrino

+ Hipoparatiroidismo

+ Enfermedades de la paratiroides

A partir de 18 años
+39 Criterios de eligibilidad
Ver todos los criterios de elegibilidad
Cómo está diseñado el estudio

Estudio de Tratamiento

Controlado con PlaceboFase 3
Intervencional
Inicio del estudio: febrero de 2021
Ver detalles del protocolo

Resumen

Patrocinador PrincipalAscendis Pharma Bone Diseases A/S
Última actualización: 10 de febrero de 2026
Extraido de una base de datos validada por el gobierno.Reclamar como socio

Fecha de inicio: 16 de febrero de 2021

Fecha en la que se inscribió al primer participante.

El estudio PaTHway es un estudio global que explora la seguridad, tolerabilidad y efectividad de un fármaco llamado TransCon PTH en adultos con hipoparatiroidismo, una condición en la que el cuerpo produce insuficiente hormona paratiroidea. El ensayo se encuentra en su tercera fase y busca abordar esta necesidad no cubierta al evaluar el TransCon PTH como un posible tratamiento. Este estudio es significativo ya que podría sentar las bases para mejorar el cuidado y manejo del hipoparatiroidismo. Durante las primeras 26 semanas, los participantes se dividen al azar en dos grupos. Un grupo recibe TransCon PTH, mientras que el otro recibe un placebo. Ambos se administran diariamente como una inyección subcutánea usando una pluma prellenada, comenzando con una dosis de 18 mcg/día. Esta dosis puede aumentarse gradualmente en incrementos de 3 mcg/día para encontrar la dosis óptima para cada individuo. Ni los participantes ni sus médicos saben quién está recibiendo el fármaco o el placebo. Después de 26 semanas, todos los participantes reciben TransCon PTH, con la dosis ajustada a sus necesidades individuales, como parte de un estudio de extensión a largo plazo.

Título OficialPaTHway TRIAL: A Phase 3, Multicenter, Randomized, Double-Blind, Placebo-Controlled, Parallel Group Trial, With an Open-Label Extension, Investigating the Safety, Tolerability and Efficacy of TransCon PTH Administered Subcutaneously Daily in Adults With Hypoparathyroidism
NCT04701203
Patrocinador PrincipalAscendis Pharma Bone Diseases A/S
Última actualización: 10 de febrero de 2026
Extraido de una base de datos validada por el gobierno.Reclamar como socio

Protocolo

Esta sección proporciona detalles del plan del estudio, incluyendo cómo está diseñado y qué se está evaluando.
Detalles del Diseño

Se reclutarán 84 pacientes

Número total de participantes que el ensayo clínico espera reclutar.

Estudio de Tratamiento

Estos estudios prueban nuevas formas de tratar una enfermedad, condición o problema de salud. El objetivo es determinar si un nuevo medicamento, terapia o enfoque funciona mejor o tiene menos efectos secundarios que las opciones existentes.



Elegibilidad

Los investigadores buscan pacientes que cumplan ciertos criterios, conocidos como criterios de elegibilidad: estado general de salud o tratamientos previos.
Condiciones
Criterios

Cualquier sexo

Sexo biológico de los participantes elegibles para inscribirse.

A partir de 18 años

Rango de edades de los participantes que pueden unirse al estudio.

Voluntarios sanos no permitidos

Indica si personas sanas, sin la condición que se estudia, pueden participar.

Condiciones

Patología

Enfermedades del Sistema EndocrinoHipoparatiroidismoEnfermedades de la paratiroides

Criterios

17 criterios de inclusión requeridos para participar
Varones y mujeres, ≥18 años de edad

Optimización de suplementos antes de la randomización para lograr los niveles objetivo de suero de:

Capacidad para realizar inyecciones subcutáneas diarias del medicamento del estudio (o tener un designado para realizar las inyecciones) mediante una pluma de inyección prellenada

Hormona estimulante de la tiroides (TSH) dentro de los límites normales de laboratorio dentro de las 6 semanas previas a la Visita 1; si está bajo terapia supresora por antecedentes de cáncer de tiroides, el nivel de TSH debe ser ≥0,2 mUI/mL

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22 criterios de exclusión impiden participar
Uso de otros medicamentos conocidos por influir en el metabolismo del calcio y los huesos, como la calcitonina, comprimidos de flúor (>0.5 mg/día), estroncio o cinacalcet hidrocloruro, dentro de las 12 semanas previas a la selección

Uso de terapias contra la osteoporosis conocidas por influir en el calcio y el metabolismo óseo, es decir, terapias con bisfosfonatos (orales o intravenosos [IV]), denosumab, raloxifeno o romosozumab dentro de los 2 años previos a la Evaluación de selección

Trastorno de convulsiones no hipocalcémicas con antecedentes de una convulsión dentro de las 26 semanas previas a la Evaluación

Aumento del riesgo de osteosarcoma, como aquellos con enfermedad de Paget del hueso o elevaciones inexplicadas de la fosfatasa alcalina, trastornos hereditarios que predisponen al osteosarcoma, o con antecedentes de una historia previa de terapia de haz externo sustancial o implantada que involucre al esqueleto.

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Plan de Estudio

Conoce todos los tratamientos administrados en este estudio, su descripción detallada y en qué consisten.
Grupos de Tratamiento
Objetivos del Estudio

2 grupos de intervención están designados en este estudio

50% de probabilidad de ser asignado al grupo placebo

Grupos de Tratamiento

Grupo I

Experimental
TransCon PTH at a starting dose of 18 mcg delivered once daily by subcutaneous injection and titrated to an optimal dose

Grupo II

Placebo
Placebo for TransCon PTH delivered once daily by subcutaneous injection

Objetivos del Estudio

Objetivos Primarios

Objetivos Secundarios

Centros del Estudio

Estos son los hospitales, clínicas o centros de investigación donde se lleva a cabo el estudio. Puedes encontrar la ubicación más cercana a ti y su estado de reclutamiento.

Este estudio tiene 21 ubicaciones

Suspendido

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Ascendis Pharma Investigational Site

Chicago, United States
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Ascendis Pharma Investigational Site

Rochester, United States
Suspendido

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Reno, United States
Completado21 Centros de Estudio