Suspendido

Mitapivat para la seguridad a largo plazo en pacientes con anemia falciforme estable

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Objetivo del estudio

Este estudio tiene como objetivo evaluar la seguridad y tolerabilidad a largo plazo de mitapivat en individuos con enfermedad de células falciformes estable durante 48 semanas.

Qué se está evaluando

Mitapivat

Medicamento
Quiénes están siendo reclutados

Anemia+5

+ Anemia congénita hemolítica

+ Anemia Hemolítica

De 18 a 70 años
+38 Criterios de eligibilidad
Ver todos los criterios de elegibilidad
Cómo está diseñado el estudio

Estudio de Tratamiento

Fase 1 & 2
Intervencional
Inicio del estudio: diciembre de 2020
Ver detalles del protocolo

Resumen

Patrocinador PrincipalNational Heart, Lung, and Blood Institute (NHLBI)
Última actualización: 6 de febrero de 2026
Extraido de una base de datos validada por el gobierno.Reclamar como socio

Fecha de inicio: 9 de diciembre de 2020

Fecha en la que se inscribió al primer participante.

Este ensayo clínico tiene como objetivo evaluar la seguridad y tolerabilidad a largo plazo del fármaco mitapivat en personas con anemia falciforme (AF) estable. Los participantes en este estudio han completado previamente un estudio inicial de Fase I de mitapivat y ahora tomarán una dosis de mantenimiento durante 48 semanas. El estudio se centrará en qué tan seguro y tolerable es el fármaco durante este período extendido. Los investigadores también están interesados en comprender cómo el fármaco afecta el metabolismo y la supervivencia de los glóbulos rojos, lo que podría potencialmente conducir a beneficios clínicos para los pacientes con AF. El objetivo es mejorar el manejo de la anemia falciforme ofreciendo una nueva opción de terapia de mantenimiento que pueda reducir los síntomas y mejorar la calidad de vida. Los participantes recibirán mitapivat y se someterán a evaluaciones de salud regulares para monitorear la seguridad, la absorción del fármaco y los efectos del mismo. Estas evaluaciones incluyen verificar cómo el fármaco influye en los niveles de hemoglobina, los marcadores de la degradación de los glóbulos rojos y la salud general y la calidad de vida. El estudio también rastreará con qué frecuencia los participantes experimentan crisis de dolor, que son comunes en la anemia falciforme, y evaluará la usabilidad de una aplicación de salud digital diseñada para pacientes con AF. Si los participantes se benefician del fármaco, podrán continuar la terapia por cinco años adicionales, lo que permitirá una comprensión integral de los efectos a largo plazo.

Título OficialEvaluation of the Safety,Tolerability, Pharmacokinetics, and Pharmacodynamics of Long-term Mitapivat Dosing in Subjects With Stable Sickle Cell Disease: An Extension of a Phase I Pilot Study of Mitapivat
NCT04610866
Patrocinador PrincipalNational Heart, Lung, and Blood Institute (NHLBI)
Última actualización: 6 de febrero de 2026
Extraido de una base de datos validada por el gobierno.Reclamar como socio

Protocolo

Esta sección proporciona detalles del plan del estudio, incluyendo cómo está diseñado y qué se está evaluando.
Detalles del Diseño

Se reclutarán 15 pacientes

Número total de participantes que el ensayo clínico espera reclutar.

Estudio de Tratamiento

Estos estudios prueban nuevas formas de tratar una enfermedad, condición o problema de salud. El objetivo es determinar si un nuevo medicamento, terapia o enfoque funciona mejor o tiene menos efectos secundarios que las opciones existentes.

Elegibilidad

Los investigadores buscan pacientes que cumplan ciertos criterios, conocidos como criterios de elegibilidad: estado general de salud o tratamientos previos.
Condiciones
Criterios

Cualquier sexo

Sexo biológico de los participantes elegibles para inscribirse.

De 18 a 70 años

Rango de edades de los participantes que pueden unirse al estudio.

Voluntarios sanos no permitidos

Indica si personas sanas, sin la condición que se estudia, pueden participar.

Condiciones

Patología

AnemiaAnemia congénita hemolíticaAnemia HemolíticaAnemia de células falciformesEnfermedades hemáticas y linfáticasEnfermedades HematológicasHemoglobinopatíasEnfermedades y Anomalías Congénitas, Hereditarias y Neonatales

Criterios

16 criterios de inclusión requeridos para participar
Recuento absoluto de neutrófilos >=1.0 x 10^9/L.
Los sujetos que completen el Estudio 19H0097 serán primero examinados para determinar su elegibilidad. Los criterios de elegibilidad son idénticos con la excepción de los criterios 5.1.4, 5.2.2 y 5.2.3.p. Si alguno de los 15 sujetos que completen el estudio 19H0097 no puede participar o completar el estudio de extensión actual (definido como completar 24 semanas de tratamiento con el medicamento del estudio para permitir la evaluación del punto final primario), entonces se puede inscribir a sujetos nuevos que no hayan recibido tratamiento previo con mitapivat para reemplazarlos.
Los sujetos se inscribirán en el estudio y se someterán a una evaluación de selección. Los sujetos que no cumplan con ninguno de los siguientes criterios durante la evaluación de selección no recibirán la intervención del estudio, pero se contarán para la acumulación del estudio. Las fallas en la evaluación de selección pueden ser evaluadas nuevamente en un momento posterior.
d. Hemoglobina >= 7 g/dL
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22 criterios de exclusión impiden participar
6. Antecedentes de hepatitis colestásica inducida por fármacos.
Antecedentes de insuficiencia cardíaca congestiva descompensada reciente (dentro de las 24 semanas previas a la firma del consentimiento); infarto de miocardio o angina de pecho inestable; accidente cerebrovascular hemorrágico, embólico o trombótico; trombosis venosa profunda; o émbolo pulmonar o arterial.
14. Antecedentes actuales o recientes de trastorno psiquiátrico que, a juicio del Investigador o del Monitor Médico, podrían comprometer la capacidad del sujeto para cooperar con las visitas y los procedimientos del estudio.
Tener antecedentes de alergia a mitapivat o a sus excipientes (celulosa microcristalina, croscarmelosa sódica, fumarato de sodio esteárico y manitol).
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Plan de Estudio

Conoce todos los tratamientos administrados en este estudio, su descripción detallada y en qué consisten.
Grupos de Tratamiento
Objetivos del Estudio

Un solo grupo de intervención está designado en este estudio

0% de probabilidad de ser asignado al grupo placebo

Grupos de Tratamiento

Grupo I

Experimental
Subjects will be treated with a maintenance dose of mitapivat previously assessed for safety and tolerability in the Phase I study for an initial 48 weeks and undergo safety monitoring, evaluation of pharmacokinetics and pharmacodynamics, and assessment of secondary laboratory and clinical endpoints at pre-specified intervals during the study period.

Objetivos del Estudio

Objetivos Primarios

Objetivos Secundarios

Centros del Estudio

Estos son los hospitales, clínicas o centros de investigación donde se lleva a cabo el estudio. Puedes encontrar la ubicación más cercana a ti y su estado de reclutamiento.

Este estudio tiene una ubicación

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National Institutes of Health Clinical Center

Bethesda, United StatesAbrir National Institutes of Health Clinical Center en Google Maps
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