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Seguridad y Eficacia del Selumetinib en Pacientes con NF1 y Neurofibromas Plexiformes Inoperables

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Objetivo del estudio

Este estudio de fase 1 tiene como objetivo evaluar la seguridad y eficacia del Selumetinib en pacientes pediátricos y adultos chinos con Neurofibromatosis Tipo 1 (NF1) y Neurofibromas Plexiformes inoperables, centrándose en los efectos secundarios del medicamento y en sus niveles de concentración en el cuerpo después de dosis únicas y múltiples.

Qué se está evaluando

Selumetinib

Medicamento
Quiénes están siendo reclutados

Enfermedades y Anomalías Congénitas, Hereditarias y Neonatales+9

+ Neoplasias

+ Neoplasias por tipo histológico

De 3 a 99 años
+10 Criterios de eligibilidad
Ver todos los criterios de elegibilidad
Cómo está diseñado el estudio

Estudio de Tratamiento

Fase 1
Intervencional
Inicio del estudio: diciembre de 2020
Ver detalles del protocolo

Resumen

Patrocinador PrincipalAstraZeneca
Última actualización: 31 de enero de 2026
Extraido de una base de datos validada por el gobierno.Reclamar como socio

Fecha de inicio: 16 de diciembre de 2020

Fecha en la que se inscribió al primer participante.

Este estudio se centra en un tratamiento para pacientes pediátricos y adultos chinos con una afección llamada Neurofibromatosis Tipo 1 (NF1) y Neurofibromas Plexiformes Inoperables (PN), los cuales son tumores que crecen en los nervios y no pueden ser removidos mediante cirugía. El objetivo es evaluar la seguridad, tolerabilidad y efectividad de un fármaco llamado Selumetinib, un Inhibidor Selectivo de la Quinasa Quinasa Activada por Mitógenos (MEK) 1. Este fármaco está diseñado para ayudar a controlar el crecimiento de estos tumores. El estudio es importante ya que busca proporcionar una posible solución para manejar esta condición, abordando las necesidades no cubiertas de estos pacientes y potencialmente mejorando su calidad de vida. Durante el estudio, aproximadamente 16 pacientes pediátricos y 16 adultos recibirán Selumetinib por vía oral, dos veces al día, en una dosis de 25 mg/m^2. Continuarán con este tratamiento hasta que la enfermedad progrese o experimenten una toxicidad relacionada con el fármaco inaceptable. El estudio supervisará los eventos adversos, su frecuencia y su relación con el tratamiento. También medirá cómo se comporta el fármaco en el cuerpo después de dosis únicas y múltiples, incluyendo su concentración máxima en el plasma y su semivida terminal. Después de que un paciente deje de recibir el tratamiento, se le seguirá por un período especificado para la evaluación de seguridad.

Título OficialA Phase 1 Open Label Study to Assess the Safety, Tolerability, Pharmacokinetics and Clinical Efficacy of Selumetinib, a Selective Mitogen Activated Protein Kinase Kinase (MEK) 1 Inhibitor, in Chinese Paediatric and Adult Subjects With Neurofibromatosis Type 1 (NF1) and Inoperable Plexiform Neurofibromas (PN)
NCT04590235
Patrocinador PrincipalAstraZeneca
Última actualización: 31 de enero de 2026
Extraido de una base de datos validada por el gobierno.Reclamar como socio

Protocolo

Esta sección proporciona detalles del plan del estudio, incluyendo cómo está diseñado y qué se está evaluando.
Detalles del Diseño

Se reclutarán 32 pacientes

Número total de participantes que el ensayo clínico espera reclutar.

Estudio de Tratamiento

Estos estudios prueban nuevas formas de tratar una enfermedad, condición o problema de salud. El objetivo es determinar si un nuevo medicamento, terapia o enfoque funciona mejor o tiene menos efectos secundarios que las opciones existentes.

Elegibilidad

Los investigadores buscan pacientes que cumplan ciertos criterios, conocidos como criterios de elegibilidad: estado general de salud o tratamientos previos.
Condiciones
Criterios

Cualquier sexo

Sexo biológico de los participantes elegibles para inscribirse.

De 3 a 99 años

Rango de edades de los participantes que pueden unirse al estudio.

Voluntarios sanos no permitidos

Indica si personas sanas, sin la condición que se estudia, pueden participar.

Condiciones

Patología

Enfermedades y Anomalías Congénitas, Hereditarias y NeonatalesNeoplasiasNeoplasias por tipo histológicoNeoplasias del Tejido NerviosoSíndromes Neoplásicos HereditariosEnfermedades del sistema nerviosoNeoplasmas del Sistema NerviosoNeurofibromatosis 1Enfermedades NeuromuscularesNeurofibromaNeoplasias del Sistema Nervioso PeriféricoEnfermedades del Sistema Nervioso Periférico

Criterios

6 criterios de inclusión requeridos para participar
Sujetos chinos de ≥3 años y <18 años de edad.
Sujetos chinos mayores o iguales a 18 años de edad en el momento de la inscripción al estudio.
Los sujetos deben ser diagnosticados con (i) NF1 de acuerdo con el Consenso de la Conferencia de Desarrollo del NIH y (ii) PN se define como un neurofibroma que ha crecido a lo largo de la longitud de un nervio y puede involucrar múltiples fascículos y ramas. (iii) PN inoperable.
Los sujetos deben tener al menos un PN típico o nodular medible.
Mostrar Más Criterios
4 criterios de exclusión impiden participar
Evidencia de tumor maligno de la vaina del nervio periférico.
Enfermedad cardiovascular clínicamente significativa.
Malignidad previa (excepto cáncer de células basales o escamosas de la piel adecuadamente tratado, cáncer cervical in situ, u otro cáncer del cual el sujeto hubiera estado libre de la enfermedad durante ≥2 años o que no hubiera limitado la supervivencia a <2 años) u otro cáncer que requiera tratamiento con quimioterapia o radioterapia.
Sujetos con los siguientes hallazgos/condiciones oftalmológicos: Antecedentes actuales o pasados de desprendimiento del epitelio pigmentario de la retina/retinopatía serosa central oclusión de la vena retiniana; Presión intraocular >21 mmHg (o LSN ajustada por edad) o glaucoma no controlado (independientemente de la PIO); Los sujetos con glaucoma conocido e incremento de la PIO que no tienen visión significativa (solo percepción de luz o sin percepción de luz) y no están experimentando dolor relacionado con el glaucoma, pueden ser elegibles después de una discusión con el médico del estudio; Cualquier otra anormalidad significativa en el examen oftalmológico que haría que el sujeto no sea adecuado para el ingreso al estudio, según la evaluación del investigador.

Plan de Estudio

Conoce todos los tratamientos administrados en este estudio, su descripción detallada y en qué consisten.
Grupos de Tratamiento
Objetivos del Estudio

Un solo grupo de intervención está designado en este estudio

0% de probabilidad de ser asignado al grupo placebo

Grupos de Tratamiento

Grupo I

Experimental
All eligible subjects will first receive a single oral dose of selumetinib 25 mg/m\^2. Then, selumetinib 25 mg/m\^2 oral twice daily will be administered continuously until disease progression or unacceptable drug-related toxicity, whichever occurs first.

Objetivos del Estudio

Objetivos Primarios

Objetivos Secundarios

Centros del Estudio

Estos son los hospitales, clínicas o centros de investigación donde se lleva a cabo el estudio. Puedes encontrar la ubicación más cercana a ti y su estado de reclutamiento.

Este estudio tiene 2 ubicaciones

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Shanghai, China
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