Completado
A Phase 2, Open-Label, Multiple-Dose Study to Evaluate the Safety, Tolerability, Pharmacokinetics, and Pharmacodynamics of NBI-74788 in Pediatric Subjects With Congenital Adrenal Hyperplasia
Qué se está evaluando
Crinecerfont
Medicamento
Quiénes están siendo reclutados
Hiperplasia Suprarrenal Congénita+10
+ Enfermedades Urogenitales
+ Anomalías Congénitas
De 14 a 17 años
+21 Criterios de eligibilidad
Cómo está diseñado el estudio
Estudio de Tratamiento
Fase 2
Intervencional
Inicio del estudio: diciembre de 2019
Resumen
Patrocinador PrincipalNeurocrine Biosciences
Última actualización: 28 de enero de 2026
Extraido de una base de datos validada por el gobierno.Reclamar como socio
Fecha de inicio: 12 de diciembre de 2019
Fecha en la que se inscribió al primer participante.This is a Phase 2, open-label, multiple-dose, study to assess the safety, tolerability, pharmacokinetics (PK), and pharmacodynamics (PD) of NBI-74788 (crinecerfont) in pediatric participants (14 to 17 years of age) with a documented medical diagnosis of classic 21-hydroxylase deficiency congenital adrenal hyperplasia (CAH).
Título OficialA Phase 2, Open-Label, Multiple-Dose Study to Evaluate the Safety, Tolerability, Pharmacokinetics, and Pharmacodynamics of NBI-74788 in Pediatric Subjects With Congenital Adrenal Hyperplasia
Patrocinador PrincipalNeurocrine Biosciences
Última actualización: 28 de enero de 2026
Extraido de una base de datos validada por el gobierno.Reclamar como socio
Protocolo
Esta sección proporciona detalles del plan del estudio, incluyendo cómo está diseñado y qué se está evaluando.Detalles del Diseño
Se reclutarán 8 pacientes
Número total de participantes que el ensayo clínico espera reclutar.Estudio de Tratamiento
Estos estudios prueban nuevas formas de tratar una enfermedad, condición o problema de salud. El objetivo es determinar si un nuevo medicamento, terapia o enfoque funciona mejor o tiene menos efectos secundarios que las opciones existentes.
Elegibilidad
Los investigadores buscan pacientes que cumplan ciertos criterios, conocidos como criterios de elegibilidad: estado general de salud o tratamientos previos.Condiciones
Criterios
Cualquier sexo
Sexo biológico de los participantes elegibles para inscribirse.De 14 a 17 años
Rango de edades de los participantes que pueden unirse al estudio.Voluntarios sanos no permitidos
Indica si personas sanas, sin la condición que se estudia, pueden participar.Condiciones
Patología
Hiperplasia Suprarrenal CongénitaEnfermedades UrogenitalesAnomalías CongénitasEnfermedades del Sistema EndocrinoEnfermedades de las Glándulas SuprarrenalesTrastornos GonadalesEnfermedades Urogenitales Femeninas y Complicaciones del EmbarazoErrores innatos del metabolismoEnfermedades metabólicasEnfermedades y Anomalías Congénitas, Hereditarias y NeonatalesEnfermedades Nutricionales y MetabólicasTrastornos del Desarrollo SexualAnomalías Urogenitales
Criterios
7 criterios de inclusión requeridos para participar
Be in good general health.
Have a medically confirmed diagnosis of classic 21-hydroxylase deficiency CAH.
Be on a stable regimen of steroidal treatment for CAH that is expected to remain stable throughout the study.
Participants of childbearing potential must be instructed on the proper use of barrier methods of contraception and agree to use hormonal or two forms of nonhormonal contraception (dual contraception) consistently from screening until the final study visit or a prespecified window after the last dose of study drug, whichever is longer.
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14 criterios de exclusión impiden participar
Have a clinically significant unstable medical condition or chronic disease, or malignancy.
Had a medically significant illness within 30 days of screening.
Have a known or suspected differential diagnosis of any of the other known forms of classic CAH.
Have a history that includes bilateral adrenalectomy, hypopituitarism, or other condition requiring daily therapy with orally administered glucocorticoids.
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Plan de Estudio
Conoce todos los tratamientos administrados en este estudio, su descripción detallada y en qué consisten.Grupos de Tratamiento
Objetivos del Estudio
Un solo grupo de intervención está designado en este estudio
0% de probabilidad de ser asignado al grupo placebo
Grupos de Tratamiento
Grupo I
ExperimentalCrinecerfont administered orally for 14 consecutive days.
Objetivos del Estudio
Objetivos Primarios
Objetivos Secundarios
Centros del Estudio
Estos son los hospitales, clínicas o centros de investigación donde se lleva a cabo el estudio. Puedes encontrar la ubicación más cercana a ti y su estado de reclutamiento.Este estudio tiene 6 ubicaciones
Suspendido
Suspendido
Neurocrine Clinical Site
Aurora, United StatesSuspendido
Neurocrine Clinical Site
Ann Arbor, United StatesSuspendido
Neurocrine Clinical Site
Minneapolis, United StatesCompletado6 Centros de Estudio