A Registered Cohort Study on Spinal Muscular Atrophy
Colección de datos
Recopilados desde hoy en adelante - ProspectivoEnfermedades del Sistema Nervioso Central+2
+ Atrofia Muscular Espinal
+ Enfermedades del sistema nervioso
Cohorte
Seguimiento de la incidencia de una enfermedad para identificar factores de riesgo y comprender su progresión a lo largo del tiempo.Resumen
Fecha de inicio: 1 de julio de 2019
Fecha en la que se inscribió al primer participante.Spinal muscular atrophy (SMA) is an autosomal recessive disease that causes progressive muscle wasting and weakness due to loss of motor neurons in the spinal cord. This is a registered cohort of spinal muscular atrophy (SMA) type I，II and III in China. This study will provide further insights into the clinical course of SMA including overall survival, demographic characteristics, motor function, respiratory support, feeding and nutritional support, growth and development. The correlation of genotype and phenotype will be conducted.
Protocolo
Esta sección proporciona detalles del plan del estudio, incluyendo cómo está diseñado y qué se está evaluando.Se reclutarán 2000 pacientes
Número total de participantes que el ensayo clínico espera reclutar.Cohorte
Elegibilidad
Los investigadores buscan pacientes que cumplan ciertos criterios, conocidos como criterios de elegibilidad: estado general de salud o tratamientos previos.Cualquier sexo
Sexo biológico de los participantes elegibles para inscribirse.Voluntarios sanos permitidos
Indica si personas sanas, sin la condición que se estudia, pueden participar.Condiciones
Patología
Criterios
Inclusion Criteria: * Patients with SMA types I, II and III * Asymptomatic SMA carriers * Relatives of SMA patients or carriers * Unrelated healthy controls * Participants or Parent(s)/legal guardian(s) willing and able to complete the informed consent process Exclusion Criteria: \* Participants are unable to comply with trial procedures and visit schedule
Plan de Estudio
Conoce todos los tratamientos administrados en este estudio, su descripción detallada y en qué consisten.Objetivos del Estudio
Objetivos Primarios
Centros del Estudio
Estos son los hospitales, clínicas o centros de investigación donde se lleva a cabo el estudio. Puedes encontrar la ubicación más cercana a ti y su estado de reclutamiento.Este estudio tiene una ubicación
Department of Neurology, First Affiliated Hospital Fujian Medical University
Fuzhou, ChinaAbrir Department of Neurology, First Affiliated Hospital Fujian Medical University en Google Maps