Completado
Phase 1b, Randomized, Double-blind, Placebo-controlled, Dose Escalation Study to Evaluate the Safety, Tolerability and Pharmacokinetics of QR-010 in Subjects With Homozygous ΔF508 Cystic Fibrosis
Qué se está evaluando
QR-010
+ Placebo
Medicamento
Quiénes están siendo reclutados
Fibrosis Quística+4
+ Enfermedades del Sistema Digestivo
+ Enfermedades del recién nacido
De 18 a 60 años
+12 Criterios de eligibilidad
Cómo está diseñado el estudio
Estudio de Tratamiento
Controlado con PlaceboFase 1 & 2
Intervencional
Inicio del estudio: junio de 2015
Resumen
Patrocinador PrincipalProQR Therapeutics
Última actualización: 27 de enero de 2026
Extraido de una base de datos validada por el gobierno.Reclamar como socio
Fecha de inicio: 1 de junio de 2015
Fecha en la que se inscribió al primer participante.The purpose of this study is to evaluate the safety, tolerability, and to determine the pharmacokinetics of QR-010 administered via inhalation in adult homozygous for ΔF508 Cystic Fibrosis.
Título OficialPhase 1b, Randomized, Double-blind, Placebo-controlled, Dose Escalation Study to Evaluate the Safety, Tolerability and Pharmacokinetics of QR-010 in Subjects With Homozygous ΔF508 Cystic Fibrosis
Patrocinador PrincipalProQR Therapeutics
Última actualización: 27 de enero de 2026
Extraido de una base de datos validada por el gobierno.Reclamar como socio
Protocolo
Esta sección proporciona detalles del plan del estudio, incluyendo cómo está diseñado y qué se está evaluando.Detalles del Diseño
Se reclutarán 70 pacientes
Número total de participantes que el ensayo clínico espera reclutar.Estudio de Tratamiento
Estos estudios prueban nuevas formas de tratar una enfermedad, condición o problema de salud. El objetivo es determinar si un nuevo medicamento, terapia o enfoque funciona mejor o tiene menos efectos secundarios que las opciones existentes.
Elegibilidad
Los investigadores buscan pacientes que cumplan ciertos criterios, conocidos como criterios de elegibilidad: estado general de salud o tratamientos previos.Condiciones
Criterios
Cualquier sexo
Sexo biológico de los participantes elegibles para inscribirse.De 18 a 60 años
Rango de edades de los participantes que pueden unirse al estudio.Voluntarios sanos no permitidos
Indica si personas sanas, sin la condición que se estudia, pueden participar.Condiciones
Patología
Fibrosis QuísticaEnfermedades del Sistema DigestivoEnfermedades del recién nacidoEnfermedades del pulmónEnfermedades y Anomalías Congénitas, Hereditarias y NeonatalesEnfermedades del páncreasEnfermedades del Tracto Respiratorio
Criterios
7 criterios de inclusión requeridos para participar
Confirmed diagnosis of CF as defined by iontophoretic pilocarpine sweat chloride test (sweat chloride) of > 60 mmol/L
Confirmation of CFTR gene mutations homozygous for the ΔF508 mutation
Body mass index (BMI) ≥ 17 kg/m2
Non-smoking for a minimum of two years
Mostrar Más Criterios
5 criterios de exclusión impiden participar
Breast-feeding or pregnant
Use of lumacaftor or ivacaftor
Use of any investigational drug or device
History of lung transplantation
Mostrar Más Criterios
Plan de Estudio
Conoce todos los tratamientos administrados en este estudio, su descripción detallada y en qué consisten.Grupos de Tratamiento
Objetivos del Estudio
2 grupos de intervención están designados en este estudio
50% de probabilidad de ser asignado al grupo placebo
Grupos de Tratamiento
Grupo I
ExperimentalQR-010 administered via inhalation either as a single dose or three times weekly for four weeks.
Grupo II
PlaceboPlacebo (normal saline) administered via inhalation either as a single dose or three times weekly for four weeks.
Objetivos del Estudio
Objetivos Primarios
Objetivos Secundarios
Centros del Estudio
Estos son los hospitales, clínicas o centros de investigación donde se lleva a cabo el estudio. Puedes encontrar la ubicación más cercana a ti y su estado de reclutamiento.Este estudio tiene 27 ubicaciones
Suspendido
University of Southern California USC - Keck School of Medicine
Los Angeles, United StatesAbrir University of Southern California USC - Keck School of Medicine en Google MapsSuspendido
Stanford University
Palo Alto, United StatesSuspendido
Northwestern University
Chicago, United StatesSuspendido
University of Kansas Medical Center Research Institute
Kansas City, United StatesCompletado27 Centros de Estudio