Suspendido

Interventional Study of Levodopa Replacement on Retinal Function in Oculocutaneous Albinism

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Qué se está evaluando

Levodopa/carbidopa

Medicamento
Quiénes están siendo reclutados

Albinismo+9

+ Errores innatos del metabolismo de los aminoácidos

+ Enfermedades Oculares

A partir de 3 años
+5 Criterios de eligibilidad
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Cómo está diseñado el estudio

Estudio de Tratamiento

Fase 2
Intervencional
Inicio del estudio: octubre de 2012
Ver detalles del protocolo

Resumen

Patrocinador PrincipalUniversity of Wisconsin, Madison
Última actualización: 27 de enero de 2026
Extraido de una base de datos validada por el gobierno.Reclamar como socio

Fecha de inicio: 17 de octubre de 2012

Fecha en la que se inscribió al primer participante.

In this study the investigators propose that the retina itself in albinism is deficient in dopamine, and vision improvement will occur as a result of improved retinal function in response to the deficient neurotransmitter dopamine. This study has a pretest-posttest design in order to determine if improvement in vision is in response to replacement of deficiency (dopamine). The electroretinography (ERG) testing and optical coherence tomography (OCT) will be critical determinants to confirm vision improvement as a result of improved retinal function, but are not primary outcome data. Main outcome measures will be collected at pre-treatment, 1 month, 3 months, and 4 months. Change in visual acuity as measured in logMAR by Snellen or sweep visual evoked potential (SVEP) after 3 months of treatment is the primary outcome. Patients include OCA1a patients, OCA1b, OCA2, and unclassified Oculocutaneous albinism (OCA). OCA1a patients clinically are known to have the worst vision, and physiologically have the lowest (or absent) levels of tyrosinase function (Dopamine Production). All patients will be treated with Levodopa/carbidopa 4mg/kg/day in three divided doses.

Título OficialInterventional Study of Levodopa Replacement on Retinal Function in Oculocutaneous Albinism
NCT01663935
Patrocinador PrincipalUniversity of Wisconsin, Madison
Última actualización: 27 de enero de 2026
Extraido de una base de datos validada por el gobierno.Reclamar como socio

Protocolo

Esta sección proporciona detalles del plan del estudio, incluyendo cómo está diseñado y qué se está evaluando.
Detalles del Diseño

Se reclutarán 20 pacientes

Número total de participantes que el ensayo clínico espera reclutar.

Estudio de Tratamiento

Estos estudios prueban nuevas formas de tratar una enfermedad, condición o problema de salud. El objetivo es determinar si un nuevo medicamento, terapia o enfoque funciona mejor o tiene menos efectos secundarios que las opciones existentes.



Elegibilidad

Los investigadores buscan pacientes que cumplan ciertos criterios, conocidos como criterios de elegibilidad: estado general de salud o tratamientos previos.
Condiciones
Criterios

Cualquier sexo

Sexo biológico de los participantes elegibles para inscribirse.

A partir de 3 años

Rango de edades de los participantes que pueden unirse al estudio.

Voluntarios sanos no permitidos

Indica si personas sanas, sin la condición que se estudia, pueden participar.

Condiciones

Patología

AlbinismoErrores innatos del metabolismo de los aminoácidosEnfermedades OcularesErrores innatos del metabolismoEnfermedades metabólicasEnfermedades y Anomalías Congénitas, Hereditarias y NeonatalesEnfermedades Nutricionales y MetabólicasTrastornos de PigmentaciónEnfermedades de la PielEnfermedades de la piel genéticasEnfermedades oculares hereditariasAlbinismo oculocutáneo

Criterios

2 criterios de inclusión requeridos para participar
clinical diagnosis of oculocutaneous albinism

age over 3 and weight over 25 lbs.

3 criterios de exclusión impiden participar
ocular only albinism

ocular pathology other than albinism

neurologic disease, history of myocardial infarction, history of clinical depression, pregnancy

Plan de Estudio

Conoce todos los tratamientos administrados en este estudio, su descripción detallada y en qué consisten.
Grupos de Tratamiento
Objetivos del Estudio

Un solo grupo de intervención está designado en este estudio

0% de probabilidad de ser asignado al grupo placebo

Grupos de Tratamiento

Grupo I

Treatment drug taken orally three times daily

Objetivos del Estudio

Objetivos Primarios

Centros del Estudio

Estos son los hospitales, clínicas o centros de investigación donde se lleva a cabo el estudio. Puedes encontrar la ubicación más cercana a ti y su estado de reclutamiento.

Este estudio tiene una ubicación

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