A Study of Hematopoietic Stem Cell Transplantation (HSCT) in Non-Malignant Disease Using a Reduced-Intensity Preparatory Regime
Treatment Plan 1: Stratum 1
+ GVHD Regimen B: BM Recipients
+ Treatment Plan 2: Strata 2, 3, or 4
Enfermedades hemáticas y linfáticas+3
+ Enfermedades Hematológicas
+ Hemoglobinopatías
Estudio de Tratamiento
Resumen
Fecha de inicio: 1 de diciembre de 2001
Fecha en la que se inscribió al primer participante.The study uses reduced intensity conditioning that is immune suppressive to achieve donor cell engraftment without exposure to radiation or high dose chemotherapy in children with non-malignant disorders. The intent is to minimize early and late regimen related toxicities in the context of a reduced intensity regimen. In addition to maximizing opportunity for donor cell engraftment, the trial seeks to minimize toxicities associated with transplant such as graft versus host disease and employs GVHD prophylaxis that seeks to decrease rates of acute and chronic GVHD in the setting of matched and mismatched donor stem cell transplants from marrow and cord blood sources.
Protocolo
Esta sección proporciona detalles del plan del estudio, incluyendo cómo está diseñado y qué se está evaluando.Se reclutarán 220 pacientes
Número total de participantes que el ensayo clínico espera reclutar.Estudio de Tratamiento
Elegibilidad
Los investigadores buscan pacientes que cumplan ciertos criterios, conocidos como criterios de elegibilidad: estado general de salud o tratamientos previos.Cualquier sexo
Sexo biológico de los participantes elegibles para inscribirse.Hasta 20 Años
Rango de edades de los participantes que pueden unirse al estudio.Voluntarios sanos no permitidos
Indica si personas sanas, sin la condición que se estudia, pueden participar.Condiciones
Patología
Criterios
Inclusion Criteria: Stratum 1: Patient must have non-malignant disorder, excluding thalassemia. Must be receiving a 8/8 HLA-matched bone marrow, related or unrelated Stratum 2: Patient must have thalassemia receiving 8/8 HLA-matched bone marrow or 5-8/8 HLA-matched UCB. Related or unrelated. Stratum 3: Patient must have a hemoglobinopathy receiving 7/8 HLA-matched bone marrow or 5-8/8 HLA-matched UCB. Related or unrelated. Stratum 4: Patient must have a non-malignant disorder (excluding hemoglobinopathy) receiving 7/8 HLA-matched bone marrow or 5-8/8 HLA-matched UCB. Related or unrelated. All strata: * Recipient age \< 21 years * Lansky/Karnofsky \>/= 40 * Adequate pulmonary, renal, liver, and other organ function as defined in protocol * Negative pregnancy test * Adequate total nucleated cell or CD34+ dose of product as defined in protocol * If sickle cell, Hemoglobin S \<30% Exclusion Criteria: * HIV positive * Invasive infection * Pregnancy/lactating
Plan de Estudio
Conoce todos los tratamientos administrados en este estudio, su descripción detallada y en qué consisten.4 grupos de intervención están designados en este estudio
0% de probabilidad de ser asignado al grupo placebo
Grupos de Tratamiento
Grupo I
ExperimentalGrupo II
ExperimentalGrupo III
ExperimentalGrupo IV
ExperimentalObjetivos del Estudio
Objetivos Primarios
Objetivos Secundarios
Centros del Estudio
Estos son los hospitales, clínicas o centros de investigación donde se lleva a cabo el estudio. Puedes encontrar la ubicación más cercana a ti y su estado de reclutamiento.Este estudio tiene 18 ubicaciones
Indiana University School of Medicine
Indianapolis, United StatesAbrir Indiana University School of Medicine en Google MapsSt. Louis University
St Louis, United StatesWashington University School of Medicine (in St. Louis)
St Louis, United StatesColumbia University Medical Center
New York, United States