Completado
A Randomized, Open-label Study To Assess the Safety and Tolerability of AT2101 in Treatment-naive Adult Patients With Type 1 Gaucher Disease
Qué se está evaluando
afegostat tartrate
Medicamento
Quiénes están siendo reclutados
Enfermedades Cerebrales Metabólicas+9
+ Enfermedades del Sistema Nervioso Central
+ Enfermedades del Cerebro
De 18 a 74 años
+19 Criterios de eligibilidad
Cómo está diseñado el estudio
Estudio de Tratamiento
Fase 2
Intervencional
Inicio del estudio: junio de 2008
Resumen
Patrocinador PrincipalAmicus Therapeutics
Última actualización: 27 de enero de 2026
Extraido de una base de datos validada por el gobierno.Reclamar como socio
Fecha de inicio: 11 de junio de 2008
Fecha en la que se inscribió al primer participante.This was a Phase 2, open-label study in participants with Gaucher disease, a lysosomal storage disorder. Afegostat tartrate (also known as AT2101 or isofagomine tartrate) is designed to act as a pharmacological chaperone by selectively binding to misfolded β-glucocerebrosidase (GCase) and helping it fold correctly, intended to restore GCase activity. The study consisted of a 21-day screening period, a 24-week treatment period, and follow-up visit (Day 183, end-of-study). Participants were randomized in a 1:1 ratio to 1 of 2 treatment regimens for afegostat tartrate (3 days on treatment/4 days off or 7 days on treatment/7 days off).
Título OficialA Randomized, Open-label Study To Assess the Safety and Tolerability of AT2101 in Treatment-naive Adult Patients With Type 1 Gaucher Disease
Patrocinador PrincipalAmicus Therapeutics
Última actualización: 27 de enero de 2026
Extraido de una base de datos validada por el gobierno.Reclamar como socio
Protocolo
Esta sección proporciona detalles del plan del estudio, incluyendo cómo está diseñado y qué se está evaluando.Detalles del Diseño
Se reclutarán 19 pacientes
Número total de participantes que el ensayo clínico espera reclutar.Estudio de Tratamiento
Estos estudios prueban nuevas formas de tratar una enfermedad, condición o problema de salud. El objetivo es determinar si un nuevo medicamento, terapia o enfoque funciona mejor o tiene menos efectos secundarios que las opciones existentes.
Elegibilidad
Los investigadores buscan pacientes que cumplan ciertos criterios, conocidos como criterios de elegibilidad: estado general de salud o tratamientos previos.Condiciones
Criterios
Cualquier sexo
Sexo biológico de los participantes elegibles para inscribirse.De 18 a 74 años
Rango de edades de los participantes que pueden unirse al estudio.Voluntarios sanos no permitidos
Indica si personas sanas, sin la condición que se estudia, pueden participar.Condiciones
Patología
Enfermedades Cerebrales MetabólicasEnfermedades del Sistema Nervioso CentralEnfermedades del CerebroEnfermedad de GaucherErrores innatos del metabolismo de lípidosLipidosisErrores innatos del metabolismoEnfermedades metabólicasEnfermedades y Anomalías Congénitas, Hereditarias y NeonatalesEnfermedades del sistema nerviosoEnfermedades Nutricionales y MetabólicasEsfingolipidosis
Criterios
8 criterios de inclusión requeridos para participar
Confirmed diagnosis of type 1 Gaucher disease with a known genotype and a documented missense gene mutation in at least 1 of the 2 gene-encoding β-glucosidase (GBA) alleles
Clinically stable
Treatment naïve to ERT and SRT or had not received ERT or SRT in the 12 months before screening
Willing to not initiate ERT or SRT treatment during study participation
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11 criterios de exclusión impiden participar
A clinically significant disease other than Gaucher disease, severe complications from Gaucher disease, or serious intercurrent illness that precluded participation in the study in the opinion of the investigator
During the screening period, had any clinically significant findings as deemed by the investigator
Partial or total splenectomy
Documentation of moderate or severe pulmonary hypertension, defined as pulmonary arterial pressure >35 millimeters of mercury (mmHg) or significant Gaucher-related lung disease
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Plan de Estudio
Conoce todos los tratamientos administrados en este estudio, su descripción detallada y en qué consisten.Grupos de Tratamiento
Objetivos del Estudio
2 grupos de intervención están designados en este estudio
0% de probabilidad de ser asignado al grupo placebo
Grupos de Tratamiento
Grupo I
ExperimentalFor the first 2 weeks, afegostat tartrate was administered orally at a dose of 225 milligrams (mg) once daily (QD) for 7 consecutive days, followed by no study medication for 7 consecutive days. After 2 weeks, participants then took 225 mg afegostat tartrate QD for 3 consecutive days, followed by no study medication for 4 consecutive days. This 3-days-on/4-days-off treatment regimen was followed for 22 weeks.
Grupo II
ExperimentalAfegostat tartrate was administered orally at a dose of 225 mg QD for 7 consecutive days, followed by no study medication for 7 consecutive days. This 7-days-on/7-days-off treatment regimen was followed for 24 weeks.
Objetivos del Estudio
Objetivos Primarios
Objetivos Secundarios
Centros del Estudio
Estos son los hospitales, clínicas o centros de investigación donde se lleva a cabo el estudio. Puedes encontrar la ubicación más cercana a ti y su estado de reclutamiento.Este estudio no tiene datos de ubicaciónNo hay información disponible sobre las ubicaciones de este estudio.
CompletadoNingun centro de estudio