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Multi-Center, Open-Label Study of the Safety and Efficacy of Fabrazyme in Patients With Fabry Disease That Previously Participated in the AGAL-008-00 Study

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Qué se está evaluando

agalsidase beta

Biológico
Quiénes están siendo reclutados

Enfermedades Cerebrales Metabólicas+12

+ Trastornos Cerebrovasculares

+ Enfermedades del Sistema Nervioso Central

A partir de 16 años
+8 Criterios de eligibilidad
Ver todos los criterios de elegibilidad
Cómo está diseñado el estudio

Estudio de Tratamiento

Fase 4
Intervencional
Inicio del estudio: enero de 2004
Ver detalles del protocolo

Resumen

Patrocinador PrincipalGenzyme, a Sanofi Company
Última actualización: 27 de enero de 2026
Extraido de una base de datos validada por el gobierno.Reclamar como socio

Fecha de inicio: 1 de enero de 2004

Fecha en la que se inscribió al primer participante.

People with Fabry Disease have an alteration in their genetic material (DNA) which causes a deficiency of the alpha-galactosidase A enzyme. Fabrazyme (agalsidase beta) is a drug that helps to break down and removes certain types of fatty substances called "glycolipids". These glycolipids are normally present within the body in most cells. In Fabry disease, glycolipids build up in various tissues such as the liver, kidney, skin, and blood vessels because a-galactosidase A is not present, or is present in small quantities. The build up of glycolipid (globatriaosylceramide or GL-3) levels in these tissues in particular is thought to cause the clinical symptoms that are common to Fabry disease. This study analyzed the safety and efficacy of Fabrazyme in the treatment of patients with Fabry disease that previously participated in the AGAL-008-00 (NCT0074984) study.

Título OficialMulti-Center, Open-Label Study of the Safety and Efficacy of Fabrazyme in Patients With Fabry Disease That Previously Participated in the AGAL-008-00 Study
NCT00081497
Patrocinador PrincipalGenzyme, a Sanofi Company
Última actualización: 27 de enero de 2026
Extraido de una base de datos validada por el gobierno.Reclamar como socio

Protocolo

Esta sección proporciona detalles del plan del estudio, incluyendo cómo está diseñado y qué se está evaluando.
Detalles del Diseño

Se reclutarán 67 pacientes

Número total de participantes que el ensayo clínico espera reclutar.

Estudio de Tratamiento

Estos estudios prueban nuevas formas de tratar una enfermedad, condición o problema de salud. El objetivo es determinar si un nuevo medicamento, terapia o enfoque funciona mejor o tiene menos efectos secundarios que las opciones existentes.

Elegibilidad

Los investigadores buscan pacientes que cumplan ciertos criterios, conocidos como criterios de elegibilidad: estado general de salud o tratamientos previos.
Condiciones
Criterios

Cualquier sexo

Sexo biológico de los participantes elegibles para inscribirse.

A partir de 16 años

Rango de edades de los participantes que pueden unirse al estudio.

Voluntarios sanos no permitidos

Indica si personas sanas, sin la condición que se estudia, pueden participar.

Condiciones

Patología

Enfermedades Cerebrales MetabólicasTrastornos CerebrovascularesEnfermedades del Sistema Nervioso CentralEnfermedad de FabryEnfermedades CardiovascularesEnfermedades del CerebroErrores innatos del metabolismo de lípidosLipidosisErrores innatos del metabolismoEnfermedades metabólicasEnfermedades y Anomalías Congénitas, Hereditarias y NeonatalesEnfermedades del sistema nerviosoEnfermedades Nutricionales y MetabólicasEsfingolipidosisEnfermedades Vasculares

Criterios

3 criterios de inclusión requeridos para participar
Patients must have successfully completed the previous double-blind study AGAL-008-00 (NCT00074984)
Patients must provide written informed consent prior to study participation
Female patients of childbearing potential must have a negative pregnancy test prior to each dosing and all female patients must use a medically accepted form of contraception throughout the study
5 criterios de exclusión impiden participar
The patient was unable to complete AGAL-008-00 (NCT00074984)
The patient has undergone kidney transplantation or is currently on dialysis
The patient has diabetes mellitus or presence of confounding renal disease
The patient has a clinically significant organic disease or an unstable condition that precludes participation
Mostrar Más Criterios

Plan de Estudio

Conoce todos los tratamientos administrados en este estudio, su descripción detallada y en qué consisten.
Grupos de Tratamiento
Objetivos del Estudio

Un solo grupo de intervención está designado en este estudio

0% de probabilidad de ser asignado al grupo placebo

Grupos de Tratamiento

Grupo I

Experimental
This is an open-label extension study to AGAL-008-00 (NCT00074984) and all patients received Fabrazyme treatment.

Objetivos del Estudio

Objetivos Primarios

Objetivos Secundarios

Centros del Estudio

Estos son los hospitales, clínicas o centros de investigación donde se lleva a cabo el estudio. Puedes encontrar la ubicación más cercana a ti y su estado de reclutamiento.

Este estudio tiene 25 ubicaciones

Suspendido

University of Alabama at Birmingham

Birmingham, United StatesAbrir University of Alabama at Birmingham en Google Maps
Suspendido

Cedars-Sinai Medical Center

Los Angeles, United States
Suspendido

University of San Francisco

San Francisco, United States
Suspendido

University of Connecticut Health Partners

West Hartford, United States
Completado25 Centros de Estudio