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A Phase II Trial of Tandem Transplantation in AL Amyloidosis

0 criterios cumplidosConsulta de un vistazo cómo tu perfil cumple con cada criterio de elegibilidad.
Qué se está evaluando

filgrastim

+ melphalan
+ autologous peripheral blood stem cell transplantation
Medicamento
Procedimiento
Quiénes están siendo reclutados

Amiloidosis
+11

+ Trastornos de las Proteínas Sanguíneas
+ Enfermedades Cardiovasculares
De 18 a 65 años
Ver todos los criterios de elegibilidad
Cómo está diseñado el estudio

Estudio de Tratamiento

Fase 2
Intervencional
Inicio del estudio: agosto de 2000
Ver detalles del protocolo

Resumen

Patrocinador PrincipalBoston Medical Center
Última actualización: 14 de enero de 2026
Extraido de una base de datos validada por el gobierno.Reclamar como socio
Fecha de inicio: 1 de agosto de 2000Fecha en la que se inscribió al primer participante.

OBJECTIVES: * Determine the tolerability of tandem autologous stem cell transplantation in patients with AL amyloidosis. * Determine whether this regimen can convert a hematologic non-complete response (CR) to CR in these patients. * Determine the overall survival of patients treated with this regimen. OUTLINE: * First transplantation: Patients receive filgrastim (G-CSF) subcutaneously once daily beginning 3 days before the initiation of stem cell collection and continuing until the day before the completion of stem cell collection. Patients may undergo bone marrow harvest if an inadequate number of peripheral blood stem cells are collected. Patients receive high-dose melphalan IV over 20 minutes on days -3 and -2. Patients undergo autologous stem cell transplantation (ASCT) on day 0. * Second transplantation: Within 6-12 months after the first ASCT, patients not achieving a complete response receive high-dose melphalan IV over 20 minutes on days -3 and -2 and a second ASCT on day 0. Treatment continues in the absence of unacceptable toxicity. Patients are followed at 3 and 6 months, 1 year, and then annually thereafter. PROJECTED ACCRUAL: A total of 62 patients will be accrued for this study within 2-3 years.

Título OficialA Phase II Trial of Tandem Transplantation in AL Amyloidosis 
Patrocinador PrincipalBoston Medical Center
Última actualización: 14 de enero de 2026
Extraido de una base de datos validada por el gobierno.Reclamar como socio

Protocolo

Esta sección proporciona detalles del plan del estudio, incluyendo cómo está diseñado y qué se está evaluando.
Detalles del Diseño
Se reclutarán 62 pacientesNúmero total de participantes que el ensayo clínico espera reclutar.
Estudio de Tratamiento
Estos estudios prueban nuevas formas de tratar una enfermedad, condición o problema de salud. El objetivo es determinar si un nuevo medicamento, terapia o enfoque funciona mejor o tiene menos efectos secundarios que las opciones existentes.

Cómo se asignan los participantes a diferentes grupos/brazos
En este estudio clínico, todos los participantes reciben el mismo tratamiento. Como solo hay un grupo, no es necesario realizar una asignación aleatoria ni dividir en brazos distintos. Este tipo de estudio se utiliza a menudo para probar un nuevo tratamiento sin compararlo con otro.

Otras formas de asignar participantes
Asignación aleatoria
: Los participantes se asignan al azar, como si se lanzara una moneda, para garantizar equidad y reducir sesgos.

Asignación no aleatoria
: Los participantes se asignan en función de factores específicos, como su condición médica o la decisión de un médico.

Cómo se administran los tratamientos a los participantes
En este estudio, todos los participantes reciben el mismo tratamiento. Este enfoque se utiliza comúnmente para evaluar los efectos de una única intervención sin compararla con otra.

Otras formas de asignar tratamientos
Asignación paralela
: Los participantes se dividen en grupos separados, y cada grupo recibe un tratamiento diferente.

Asignación cruzada
: Los participantes cambian de tratamiento durante el estudio.

Asignación factorial
: Los participantes reciben diferentes combinaciones de tratamientos.

Asignación secuencial
: Los participantes reciben tratamientos uno tras otro en un orden específico, posiblemente según su respuesta individual.

Otra asignación
: La asignación de tratamientos no sigue un diseño estándar o predefinido.

Cómo se controla la efectividad del tratamiento
En un estudio no controlado con placebo, ningún participante recibe una sustancia inerte (placebo) para comparar los resultados. En su lugar, todos los participantes reciben el tratamiento experimental o una alternativa activa (a menudo el tratamiento estándar). Este método permite comparar los efectos del tratamiento experimental con los de otra intervención activa, en lugar de un placebo.

Otras opciones
Controlado con placebo
: Se utiliza un placebo para comparar los efectos del tratamiento experimental con los de una sustancia inerte, aislando así el efecto real del tratamiento.

Cómo se mantiene la confidencialidad de las intervenciones asignadas a los participantes
Todos los involucrados en el estudio saben qué tratamiento se está administrando. Esto se utiliza cuando no es posible o necesario ocultar los detalles del tratamiento a los participantes o investigadores.

Otras formas de enmascarar la información
Simple ciego
: Los participantes no saben qué tratamiento están recibiendo, pero los investigadores sí.

Doble ciego
: Ni los participantes ni los investigadores saben qué tratamiento se está administrando.

Triple ciego
: Participantes, investigadores y evaluadores de resultados no saben qué tratamiento se está administrando.

Cuádruple ciego
: Participantes, investigadores, evaluadores de resultados y personal de atención no saben qué tratamiento se está administrando.

Elegibilidad

Los investigadores buscan pacientes que cumplan ciertos criterios, conocidos como criterios de elegibilidad: estado general de salud o tratamientos previos.
Condiciones
Criterios
Cualquier sexoSexo biológico de los participantes elegibles para inscribirse.
De 18 a 65 añosRango de edades de los participantes que pueden unirse al estudio.
Voluntarios sanos no permitidosIndica si personas sanas, sin la condición que se estudia, pueden participar.
Condiciones
Patología
Amiloidosis
Trastornos de las Proteínas Sanguíneas
Enfermedades Cardiovasculares
Trastornos Hemorrágicos
Enfermedades Hematológicas
Enfermedades del sistema inmunitario
Trastornos Inmunoproliferativos
Trastornos Linfoproliferativos
Enfermedades metabólicas
Mieloma Múltiple
Neoplasias
Neoplasias por tipo histológico
Paraproteinemias
Enfermedades Vasculares
Criterios

Inclusion Criteria: DISEASE CHARACTERISTICS: * Histologically confirmed AL amyloidosis, meeting 1 of the following criteria: * Plasma cell dyscrasia, evidenced by 1 of the following: * Monoclonal protein in the serum or urine by immunofixation electrophoresis * Plasmacytosis of the bone marrow with monoclonal staining for kappa or lambda light chain isotype * Macroglossia with at least 1 other site having biopsy proven amyloidosis and absence of a mutant transthyretin is ruled out PATIENT CHARACTERISTICS: Age * 18 to 65 Performance status * SWOG 0-2 Life expectancy * At least 1 year Hematopoietic * Not specified Hepatic * Not specified Renal * Not specified Cardiovascular * LVEF ≥ 45% by MUGA or echocardiogram Pulmonary * DLCO ≥ 50% Other * Not pregnant or nursing * Fertile patients must use effective contraception * Able to tolerate 2 courses of high-dose therapy * HIV negative PRIOR CONCURRENT THERAPY: Biologic therapy * Not specified Chemotherapy * Prior alkylating agent chemotherapy allowed provided there is no morphologic or cytogenetic evidence of myelodysplastic syndromes * Prior total cumulative oral melphalan dose \< 300 mg Endocrine therapy * Not specified Radiotherapy * Not specified Surgery * Not specified Other * At least 4 weeks since prior cytotoxic therapy and recovered Exclusion Criteria: * No senile, secondary, localized, dialysis-related, or familial amyloidosis * No overt multiple myeloma (e.g., greater than 30% bone marrow plasmacytosis, extensive \[more than 2\] lytic lesions, hypercalcemia) Cardiovascular * No myocardial infarction within the past 6 months * No congestive heart failure * No arrhythmia refractory to therapy * No evidence of symptomatic transient ischemic attacks or strokes * No other malignancy within the past 5 years except adequately treated basal cell or squamous cell skin cancer, carcinoma in situ of the cervix, or adequately treated stage I or II cancer currently in complete remission

Plan de Estudio

Conoce todos los tratamientos administrados en este estudio, su descripción detallada y en qué consisten.
Grupos de Tratamiento
Objetivos del Estudio
Un solo grupo de intervención 

está designado en este estudio

0% de probabilidad 

de ser asignado al grupo placebo

Grupos de Tratamiento
Grupo I
Drug: filgrastim 16 mg/kg/day for 3 days prior to stem cell collection, through day before last collection Drug: melphalan 200 mg/kg over 2 days Procedure/Surgery: autologous peripheral blood stem cell transplantation autologous peripheral blood stem cell transplantation

16 mg/kg/day for 3 days prior to stem cell collection, through day before last collection

200 mg/kg over 2 days

autologous peripheral blood stem cell transplantation
Objetivos del Estudio
Objetivos Primarios

Objetivos Secundarios

Centros del Estudio

Estos son los hospitales, clínicas o centros de investigación donde se lleva a cabo el estudio. Puedes encontrar la ubicación más cercana a ti y su estado de reclutamiento.
Este estudio tiene una ubicación
Suspendido
Cancer Research Center at Boston Medical CenterBoston, United StatesVer ubicación
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