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A Multi-center, Phase 2, Open-Label Study of Fabrazyme (Recombinant Human a-Galactosidase A) Replacement Therapy in Pediatric Patients With Fabry Disease

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Qué se está evaluando

Fabrazyme (agalsidase beta)

Biológico
Quiénes están siendo reclutados

Enfermedades Cerebrales Metabólicas+12

+ Trastornos Cerebrovasculares

+ Enfermedades del Sistema Nervioso Central

De 7 a 15 años
+9 Criterios de eligibilidad
Ver todos los criterios de elegibilidad
Cómo está diseñado el estudio

Estudio de Tratamiento

Fase 2
Intervencional
Inicio del estudio: octubre de 2002
Ver detalles del protocolo

Resumen

Patrocinador PrincipalGenzyme, a Sanofi Company
Última actualización: 27 de enero de 2026
Extraido de una base de datos validada por el gobierno.Reclamar como socio

Fecha de inicio: 1 de octubre de 2002

Fecha en la que se inscribió al primer participante.

People with Fabry disease have an alteration in their genetic material (DNA) which causes a deficiency of the a-galactosidase A enzyme. This enzyme helps to break down and remove certain types of fatty substances called "glycolipids". These glycolipids are normally present within the body in most cells. In people with Fabry disease, glycolipids build up in various tissues such as the liver, kidney, skin, and blood vessels because a-galactosidase A is not present, or is present in small quantities. The build up of glycolipid levels (also referred to as "globotriaosylceramide" or "GL-3") in these tissues is thought to cause the clinical symptoms that are common to Fabry disease. Symptoms commonly appear during childhood with pain in the hands and feet. This study explored the safety, efficacy and pharmacokinetics of Fabrazyme in pediatric patients aged between 7 and 15 years.

Título OficialA Multi-center, Phase 2, Open-Label Study of Fabrazyme (Recombinant Human a-Galactosidase A) Replacement Therapy in Pediatric Patients With Fabry Disease
NCT00074958
Patrocinador PrincipalGenzyme, a Sanofi Company
Última actualización: 27 de enero de 2026
Extraido de una base de datos validada por el gobierno.Reclamar como socio

Protocolo

Esta sección proporciona detalles del plan del estudio, incluyendo cómo está diseñado y qué se está evaluando.
Detalles del Diseño

Se reclutarán 16 pacientes

Número total de participantes que el ensayo clínico espera reclutar.

Estudio de Tratamiento

Estos estudios prueban nuevas formas de tratar una enfermedad, condición o problema de salud. El objetivo es determinar si un nuevo medicamento, terapia o enfoque funciona mejor o tiene menos efectos secundarios que las opciones existentes.

Elegibilidad

Los investigadores buscan pacientes que cumplan ciertos criterios, conocidos como criterios de elegibilidad: estado general de salud o tratamientos previos.
Condiciones
Criterios

Cualquier sexo

Sexo biológico de los participantes elegibles para inscribirse.

De 7 a 15 años

Rango de edades de los participantes que pueden unirse al estudio.

Voluntarios sanos no permitidos

Indica si personas sanas, sin la condición que se estudia, pueden participar.

Condiciones

Patología

Enfermedades Cerebrales MetabólicasTrastornos CerebrovascularesEnfermedades del Sistema Nervioso CentralEnfermedad de FabryEnfermedades CardiovascularesEnfermedades del CerebroErrores innatos del metabolismo de lípidosLipidosisErrores innatos del metabolismoEnfermedades metabólicasEnfermedades y Anomalías Congénitas, Hereditarias y NeonatalesEnfermedades del sistema nerviosoEnfermedades Nutricionales y MetabólicasEsfingolipidosisEnfermedades Vasculares

Criterios

5 criterios de inclusión requeridos para participar
Patient or legal guardian must provide written informed consent
Patients must have a clinical diagnosis of Fabry disease and active Fabry disease (clinical signs and symptoms)
Patients must be at least 7 years of age but no older than 15 years of age at time of enrollment
Patients must be Tanner Stage ≤ III
Mostrar Más Criterios
4 criterios de exclusión impiden participar
Patient has a clinically significant organic disease (with the exception of symptoms relating to Fabry disease) that in the opinion of the investigator would preclude participation in the trial
Patient has participated in a study employing investigational drug within 30 days of the start of this study
Patient has received prior treatment with enzyme replacement therapy
Patient is unable to comply with the clinical protocol

Plan de Estudio

Conoce todos los tratamientos administrados en este estudio, su descripción detallada y en qué consisten.
Grupos de Tratamiento
Objetivos del Estudio

Un solo grupo de intervención está designado en este estudio

0% de probabilidad de ser asignado al grupo placebo

Grupos de Tratamiento

Grupo I

Experimental
1.0 mg/kg of Fabrazyme given to the patients every 2 weeks

Objetivos del Estudio

Objetivos Primarios

Objetivos Secundarios

Centros del Estudio

Estos son los hospitales, clínicas o centros de investigación donde se lleva a cabo el estudio. Puedes encontrar la ubicación más cercana a ti y su estado de reclutamiento.

Este estudio tiene 7 ubicaciones

Suspendido

University of Arizona

Tucson, United StatesAbrir University of Arizona en Google Maps
Suspendido

Hopital Edouard Herriot

Lyon, France
Suspendido

Hopital de la Timone Enfants

Marseille, France
Suspendido

Hopital Europeen Georges Pompidou

Paris, France
Completado7 Centros de Estudio