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An Open, Randomized, Long-Term Clinical Trial of Flutamide, Testolactone, and Reduced Hydrocortisone Dose vs. Conventional Treatment of Children With Congenital Adrenal Hyperplasia

0 criterios cumplidosConsulta de un vistazo cómo tu perfil cumple con cada criterio de elegibilidad.
Qué se está evaluando

Fludrocortisone

+ Hydrocortisone

+ Letrozole

Medicamento
Quiénes están siendo reclutados

Anomalías Congénitas+10

+ Enfermedades Urogenitales

+ Enfermedades de las Glándulas Suprarrenales

De 2 a 18 años
Ver todos los criterios de elegibilidad
Cómo está diseñado el estudio

Estudio de Tratamiento

Fase 3
Intervencional
Inicio del estudio: junio de 1995
Ver detalles del protocolo

Resumen

Patrocinador PrincipalEunice Kennedy Shriver National Institute of Child Health and Human Development (NICHD)
Última actualización: 12 de junio de 2025
Extraido de una base de datos validada por el gobierno.Reclamar como socio

Fecha de inicio: 8 de junio de 1995

Fecha en la que se inscribió al primer participante.

To test the hypothesis that the regimen of flutamide (an antiandrogen), testolactone or letrozole (an inhibitor of androgen-to-estrogen conversion), and reduced hydrocortisone dose can normalize the growth and adult stature of children with congenital adrenal hyperplasia, and can avoid the complications of supraphysiologic glucocorticoid dosage, 60 children with this disorder will be randomized to receive either the above regimen or conventional treatment until they have reached age 13 years in a girl or age 14 in a boy. After these ages boys will receive the conventional treatment and girls will receive conventional treatment plus flutamide. In girls, flutamide will be continued until 6 months after menarche. All children will be followed until they have attained final adult height. The principal outcome measure will be adult height.

NCT00001521
Patrocinador PrincipalEunice Kennedy Shriver National Institute of Child Health and Human Development (NICHD)
Última actualización: 12 de junio de 2025
Extraido de una base de datos validada por el gobierno.Reclamar como socio

Protocolo

Esta sección proporciona detalles del plan del estudio, incluyendo cómo está diseñado y qué se está evaluando.
Detalles del Diseño

Se reclutarán 66 pacientes

Número total de participantes que el ensayo clínico espera reclutar.

Estudio de Tratamiento

Estos estudios prueban nuevas formas de tratar una enfermedad, condición o problema de salud. El objetivo es determinar si un nuevo medicamento, terapia o enfoque funciona mejor o tiene menos efectos secundarios que las opciones existentes.

Elegibilidad

Los investigadores buscan pacientes que cumplan ciertos criterios, conocidos como criterios de elegibilidad: estado general de salud o tratamientos previos.
Condiciones
Criterios

Cualquier sexo

Sexo biológico de los participantes elegibles para inscribirse.

De 2 a 18 años

Rango de edades de los participantes que pueden unirse al estudio.

Voluntarios sanos no permitidos

Indica si personas sanas, sin la condición que se estudia, pueden participar.

Condiciones

Patología

Anomalías CongénitasEnfermedades UrogenitalesEnfermedades de las Glándulas SuprarrenalesEnfermedades del Sistema EndocrinoEnfermedades Urogenitales Femeninas y Complicaciones del EmbarazoTrastornos GonadalesEnfermedades metabólicasErrores innatos del metabolismoEnfermedades y Anomalías Congénitas, Hereditarias y NeonatalesEnfermedades Nutricionales y MetabólicasTrastornos del Desarrollo SexualAnomalías UrogenitalesHiperplasia Suprarrenal Congénita

Criterios

INCLUSION CRITERIA: Subjects will be boys with bone ages 2 to 13 years and girls with bone ages 2 to 11 years with CAH due to classic 21-hydroxylase deficiency. Subjects must either not yet have undergone pubertal activation of the hypothalamic-pituitary-gonadal axis, or, if pubertal activation has occurred, must be receiving a GnRH agonist to suppress secondary central precocious puberty. Children with a bone age of 1 to 2 years may enroll in the protocol for optimization of conventional therapy, but will not be randomized to a study arm until the bone age reaches 2. EXCLUSION CRITERIA: Children who have concurrent illnesses requiring glucocorticoid treatment (such as severe asthma), or requiring drugs that markedly alter hydrocortisone metabolism (such as anticonvulsants), and children who cannot be brought into reasonable control with conventional treatment (an unusual occurrence).

Plan de Estudio

Conoce todos los tratamientos administrados en este estudio, su descripción detallada y en qué consisten.
Grupos de Tratamiento
Objetivos del Estudio

2 grupos de intervención están designados en este estudio

0% de probabilidad de ser asignado al grupo placebo

Grupos de Tratamiento

Grupo I

Experimental
Children with congenital adrenal hyperplasia (CAH) and bone ages of 2-13 years in boys and 2-11 years in girls were randomized to receive antiandrogen (flutamide 10mg/kg/day orally), aromatase inhibitor (testolactone - 20mg/ kg/day orally OR letrozole - 1.5mg/m^2 body surface area orally), low-dose hydrocortisone (6-8 mg/m^2/day orally), and fludrocortisone (100-200 mcg/day, depending on lab evaluation, orally). Participants received the four-drug regimen until the age of 13 in the girls and 14 in the boys and then were switched to standard therapy. Female participants on investigational drugs were continued on flutamide until attainment of final adult height or two years post menarche. Participants who experienced early puberty received GnRH agonist therapy: depot leuprolide 7.5-15 mg/kg monthly intramuscularly or deslorelin 4 mcg/kg/day (adjusted based on weight and response) subcutaneously.

Grupo II

Experimental
Children with congenital adrenal hyperplasia (CAH) and bone ages of 2-13 years in boys and 2-11 years in girls received standard therapy/conventional treatment (with hydrocortisone and fludrocortisone). Participants received hydrocortisone approximately 10-15 mg/m^2/day orally, not exceeding 25mg/m^2/day, and fludrocortisone 100-200 mcg/day orally depending on lab evaluation. Participants who experienced early puberty received GnRH agonist therapy: depot leuprolide 7.5-15 mg/kg monthly intramuscularly or deslorelin 4 mcg/kg/day (adjusted based on weight and response) subcutaneously.

Objetivos del Estudio

Objetivos Primarios

Objetivos Secundarios

Centros del Estudio

Estos son los hospitales, clínicas o centros de investigación donde se lleva a cabo el estudio. Puedes encontrar la ubicación más cercana a ti y su estado de reclutamiento.

Este estudio tiene una ubicación

National Institutes of Health Clinical Center

Bethesda, United StatesAbrir National Institutes of Health Clinical Center en Google Maps
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