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Retroviral-Mediated Transfer and Expression of Glucocerebrosidase and Ceramidtrihexosidase (a-Galactosidase A) cDNA's in Human Hematopoietic Progenitor Cells

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Qué se está evaluando

human glucocerebrosidase cDNA

Genética
Quiénes están siendo reclutados

Enfermedades del Cerebro+9

+ Enfermedades Cerebrales Metabólicas

+ Enfermedades del Sistema Nervioso Central

Ver todos los criterios de elegibilidad
Cómo está diseñado el estudio

Estudio de Tratamiento

Fase 1
Intervencional
Inicio del estudio: enero de 1988
Ver detalles del protocolo

Resumen

Patrocinador PrincipalNational Institute of Neurological Disorders and Stroke (NINDS)
Última actualización: 4 de marzo de 2008
Extraido de una base de datos validada por el gobierno.Reclamar como socio

Fecha de inicio: 1 de enero de 1988

Fecha en la que se inscribió al primer participante.

This protocol was developed in order to obtain bone marrow stem cells for ex vivo transduction with retroviruses containing the human glucocerebrosidase gene. We continue to enter a small number of patients to this protocol each year. Studies with the bone marrow hematopoietic progenitor cells have enabled us to identify the most effective retroviral construct currently available in order to carry out gene therapy trials in patients with Gaucher's disease. The data revealed that a comparatively simple retroviral construct containing human glucocerebrosidase cDNA driven by the MoLV promoter is highly effective. We have obtained approval and initiated a Phase I safety and gene marking investigation in patients with Type I Gaucher's Disease.

NCT00001234
Patrocinador PrincipalNational Institute of Neurological Disorders and Stroke (NINDS)
Última actualización: 4 de marzo de 2008
Extraido de una base de datos validada por el gobierno.Reclamar como socio

Protocolo

Esta sección proporciona detalles del plan del estudio, incluyendo cómo está diseñado y qué se está evaluando.
Detalles del Diseño

Se reclutarán 120 pacientes

Número total de participantes que el ensayo clínico espera reclutar.

Estudio de Tratamiento

Estos estudios prueban nuevas formas de tratar una enfermedad, condición o problema de salud. El objetivo es determinar si un nuevo medicamento, terapia o enfoque funciona mejor o tiene menos efectos secundarios que las opciones existentes.

Elegibilidad

Los investigadores buscan pacientes que cumplan ciertos criterios, conocidos como criterios de elegibilidad: estado general de salud o tratamientos previos.
Condiciones
Criterios

Cualquier sexo

Sexo biológico de los participantes elegibles para inscribirse.

Voluntarios sanos permitidos

Indica si personas sanas, sin la condición que se estudia, pueden participar.

Condiciones

Patología

Enfermedades del CerebroEnfermedades Cerebrales MetabólicasEnfermedades del Sistema Nervioso CentralErrores innatos del metabolismo de lípidosLipidosisEnfermedades metabólicasErrores innatos del metabolismoEnfermedades y Anomalías Congénitas, Hereditarias y NeonatalesEnfermedades del sistema nerviosoEnfermedades Nutricionales y MetabólicasEsfingolipidosisEnfermedad de Gaucher

Criterios

Normal and patient volunteers. Individuals with platelet counts less than 40,000/ul, PT greater than 15 seconds, or PTT greater than 40 seconds will not undergo bone marrow aspiration. Individuals with hematologic disorders other than Gaucher Disease, Fabry Disease, or mild iron deficiency will not undergo bone marrow aspiration. HIV positive individuals will be excluded from participating.

Centros del Estudio

Estos son los hospitales, clínicas o centros de investigación donde se lleva a cabo el estudio. Puedes encontrar la ubicación más cercana a ti y su estado de reclutamiento.

Este estudio tiene una ubicación

National Institute of Neurological Disorders and Stroke (NINDS)

Bethesda, United StatesAbrir National Institute of Neurological Disorders and Stroke (NINDS) en Google Maps
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